Une étude à faible intervention pour surveiller l'activité à l'aide de capteurs portables dans la dystrophie musculaire de Duchenne
14 octobre 2021 mis à jour par: Pfizer
UNE ÉTUDE PROSPECTIVE D'HISTOIRE NATURELLE SUR UN SITE UNIQUE POUR ÉTABLIR DES DONNÉES NORMATIVES SUR LES MESURES D'ACTIVITÉ RÉELLES À L'AIDE DE CAPTEURS PORTABLES CHEZ DES GARÇONS AMBULATOIRES ATTEINTS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE (DMD)
Le but de cette étude à faible intervention est de recueillir des données sur les mouvements quotidiens chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à l'aide de capteurs d'activité portables.
Les capteurs d'activité pourraient fournir des informations utiles au-delà de ce qui est actuellement collecté par les évaluations fonctionnelles (mouvement, force) en clinique.
Ces informations peuvent aider à comprendre l'impact de la DMD, et peut-être à comprendre comment d'éventuels traitements peuvent affecter cet impact.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 ans à 12 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Garçons ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui reçoivent des soins à l'hôpital national pour enfants
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne confirmé par les antécédents médicaux et les tests génétiques
- Poids corporel entre 15 et 50 kg
- Réception de glucocorticoïdes pendant 6 mois et une dose quotidienne stable pendant au moins 3 mois avant l'entrée à l'étude
- Capacité à se lever du sol en sept (7) secondes et capacité à marcher
Critère d'exclusion:
- Exposition actuelle à des agents immunosuppresseurs systémiques autres que les glucocorticoïdes.
- Exposition antérieure à tout agent de thérapie génique, y compris les agents de saut d'exon et de faux-sens.
- Exposition à d'autres médicaments expérimentaux dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue.
- Toute blessure pouvant avoir un impact sur les tests fonctionnels selon le jugement de l'investigateur. Les blessures antérieures doivent être complètement guéries avant de consentir. Les fractures antérieures des membres inférieurs doivent être complètement guéries et au moins 3 mois à compter de la date de la blessure lors du dépistage.
- Toute intervention chirurgicale planifiée pouvant avoir un impact sur l'activité physique et la performance.
- Présence ou antécédents de maladie musculo-squelettique ou neurologique en plus de la DMD.
- Toute allergie ou réaction cutanée connue à l'acier inoxydable, au versaflex et au silicium pouvant causer une gêne éventuelle par les capteurs portables.
- Preuve ou antécédents de maladies hématologiques, rénales, endocriniennes, pulmonaires, gastro-intestinales, cardiovasculaires, hépatiques, cancéreuses, auto-immunes ou allergiques cliniquement significatives pouvant interférer avec la conduite de l'étude selon le jugement de l'investigateur, à l'exclusion des allergies saisonnières non traitées, asymptomatiques au moment du dépistage.
- Les membres du personnel du site de l'investigateur directement impliqués dans la conduite de l'étude et les membres de leur famille, les membres du personnel du site autrement supervisés par l'investigateur ou les participants qui sont des employés de Pfizer, y compris les membres de leur famille, directement impliqués dans la conduite de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Cohorte unique
Il n'y a pas de randomisation ni de stratification dans cette étude.
Tous les sujets rempliront les mêmes évaluations d'étude.
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Capteurs de poignet et de cheville à porter en continu pendant des intervalles de 2 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Changement moyen par rapport à la ligne de base et variabilité des mesures d'activité
Délai: de base, 3, 6, 9 et 12 mois
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de base, 3, 6, 9 et 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Changement moyen par rapport au départ des scores d'évaluation fonctionnelle obtenus à la clinique
Délai: de base, 3, 6, 9 et 12 mois
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de base, 3, 6, 9 et 12 mois
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Comparaison des changements moyens par rapport à la ligne de base et du coefficient de corrélation entre les données de surveillance de l'activité et les données fonctionnelles obtenues en clinique
Délai: de base, 3, 6, 9 et 12 mois
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de base, 3, 6, 9 et 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 février 2020
Achèvement primaire (Réel)
19 août 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
19 août 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 janvier 2020
Première publication (Réel)
5 février 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 octobre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 octobre 2021
Dernière vérification
1 octobre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- C3391005
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .