Een laaginterventionele studie om activiteit te monitoren met behulp van draagbare sensoren bij Duchenne spierdystrofie

Inclusiecriteria:

• Diagnose van Duchenne spierdystrofie bevestigd door medische geschiedenis en genetische testen
• Lichaamsgewicht tussen 15 en 50 kg
• Ontvangst van glucocorticoïden gedurende 6 maanden en een stabiele dagelijkse dosis gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
• Vermogen om binnen zeven (7) seconden van de vloer op te staan ​​en vermogen om te lopen

Uitsluitingscriteria:

• Huidige blootstelling aan andere systemische immunosuppressiva dan glucocorticoïden.
• Voorafgaande blootstelling aan een middel voor gentherapie, inclusief exon-skipping en missense middelen.
• Blootstelling aan andere geneesmiddelen in onderzoek binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is.
• Elk letsel dat van invloed kan zijn op functionele tests, naar het oordeel van de onderzoeker. Eerdere verwondingen moeten volledig genezen zijn voordat toestemming wordt gegeven. Eerdere fracturen van de onderste ledematen moeten volledig genezen zijn en ten minste 3 maanden na de verwondingsdatum bij screening.
• Alle geplande operaties die van invloed kunnen zijn op fysieke activiteit en prestaties.
• Aanwezigheid of geschiedenis van musculoskeletale of neurologische aandoeningen naast DMD.
• Alle bekende allergieën of huidreacties op roestvrij staal, versaflex en silicium die mogelijk ongemak kunnen veroorzaken bij draagbare sensoren.
• Bewijs of voorgeschiedenis van klinisch significante hematologische, renale, endocriene, pulmonaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire, lever-, kanker-, auto-immuun- of allergische aandoeningen die het onderzoeksgedrag kunnen verstoren volgens het oordeel van de onderzoeker, met uitzondering van onbehandelde, asymptomatische, seizoensgebonden allergieën op het moment van screening.
• Medewerkers van de locatie van de onderzoeker die direct betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek en hun gezinsleden, medewerkers van de locatie die anderszins onder toezicht staan ​​van de onderzoeker, of deelnemers die Pfizer-medewerkers zijn, met inbegrip van hun familieleden, die direct betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek.