Matala interventiotutkimus aktiivisuuden seuraamiseksi puettavien sensorien avulla Duchennen lihasdystrofiassa
torstai 14. lokakuuta 2021 päivittänyt: Pfizer
YHDEN TOIMIPAIKAN, ULKOINEN, LUONNONHISTORIA VÄHÄN INTERVENTIOINEN TUTKIMUS TODELLA MAAILMAN AKTIIVISUUSMITTAUSTEN NORMATIIVISTEN TIETOJEN MÄÄRITTÄMISEKSI KÄYTTÄMÄN KÄYTETTÄVIEN ANTUREIDEN KÄYTTÖÖN LIIKKEELLE POISSILLE (DUCHENNE LIHASVAIHTO)
Tämän matalan interventiotutkimuksen tarkoituksena on kerätä tietoja jokapäiväisestä liikkumisesta pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) puettavien aktiivisuusanturien avulla.
Aktiivisuusanturit voisivat tarjota hyödyllistä tietoa sen lisäksi, mitä tällä hetkellä kerätään toiminnallisilla (liike-, voima-) arvioinneilla klinikalla.
Nämä tiedot voivat auttaa ymmärtämään DMD:n vaikutuksia ja ehkä sitä, kuinka mahdolliset hoidot voivat vaikuttaa tähän vaikutukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Ambulatoriset pojat, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja jotka saavat hoitoa Nationwide Children's Hospitalissa
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Duchennen lihasdystrofian diagnoosi vahvistetaan sairaushistorialla ja geenitesteillä
- Paino 15-50 kg
- Glukokortikoidien saanti 6 kuukauden ajan ja vakaa päiväannos vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimukseen tuloa
- Kyky nousta lattiasta seitsemässä (7) sekunnissa ja kyky kävellä
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen altistuminen muille systeemisille immunosuppressoiville aineille kuin glukokortikoideille.
- Aiempi altistuminen mille tahansa geeniterapia-aineelle, mukaan lukien eksonin ohitus- ja missense-aineet.
- Altistuminen muille tutkimuslääkkeille 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Kaikki vammat, jotka voivat vaikuttaa toiminnalliseen testaukseen tutkijan arvion mukaan. Aiemmat vammat on parannettava täysin ennen suostumuksen antamista. Aiempien alaraajojen murtumien on oltava täysin parantuneet ja vähintään 3 kuukautta vammautumispäivästä seulonnan yhteydessä.
- Suunnitellut leikkaukset, jotka voivat vaikuttaa fyysiseen toimintaan ja suorituskykyyn.
- DMD:n lisäksi tuki- ja liikuntaelimistön tai neurologisten sairauksien esiintyminen tai historia.
- Kaikki tunnetut allergiat tai ihoreaktiot ruostumattomasta teräksestä, versaflexistä ja piistä, jotka voivat aiheuttaa epämukavuutta puettavien antureiden takia.
- Todisteet tai historia kliinisesti merkittävistä hematologisista, munuaisten, endokriinisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, sydän- ja verisuonitautien, maksan, syövän, autoimmuuni- tai allergisista sairauksista, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tutkijan arvion mukaan, lukuun ottamatta hoitamattomia, oireettomia, kausiluonteisia allergioita seulonnan aikana.
- Tutkimuspaikan henkilöstön jäsenet, jotka ovat suoraan mukana tutkimuksen suorittamisessa, ja heidän perheenjäsenensä, tutkijan muutoin valvomat toimipaikan työntekijät tai osallistujat, jotka ovat Pfizerin työntekijöitä, mukaan lukien heidän perheenjäsenensä, jotka osallistuvat suoraan tutkimuksen suorittamiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Yksittäinen kohortti
Tässä tutkimuksessa ei ole satunnaistelua tai kerrostumista.
Kaikki oppiaineet suorittavat samat opintoarviot.
|
Ranne- ja nilkkasensorit jatkuvassa käytössä 2 viikon välein.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta ja aktiivisuusmittojen vaihtelu
Aikaikkuna: lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta
|
lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Klinikalla saatujen toiminnan arviointipisteiden keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta
|
lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta
|
|
Keskimääräisten muutosten vertailu lähtötasosta ja korrelaatiokerroin aktiivisuuden seurantatietojen ja klinikalla saatujen toimintatietojen välillä
Aikaikkuna: lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta
|
lähtötilanne, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. helmikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 19. elokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 19. elokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 31. tammikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. tammikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. lokakuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. lokakuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. lokakuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C3391005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .