Низкое интервенционное исследование для мониторинга активности с использованием носимых датчиков при мышечной дистрофии Дюшенна
14 октября 2021 г. обновлено: Pfizer
ОДНОМЕСТНОЕ, ПРОСПЕКТИВНОЕ, ЕСТЕСТВЕННО-ИСТОРИЧЕСКОЕ НИЗКОЕ ИНТЕРВЕНЦИОННОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ УСТАНОВЛЕНИЯ НОРМАТИВНЫХ ДАННЫХ О МЕРАХ АКТИВНОСТИ В РЕАЛЬНОМ МИРЕ С ИСПОЛЬЗОВАНИЕМ НОСИМЫХ ДАТЧИКОВ У АМБУЛАТОРНЫХ МАЛЬЧИКОВ С МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ ДЮШЕННА (МДД)
Целью этого низкоинтервенционного исследования является сбор данных о повседневных движениях мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с использованием носимых датчиков активности.
Датчики активности могут предоставить полезную информацию помимо той, которую в настоящее время собирают с помощью функциональных (движение, сила) оценок в клинике.
Эта информация может помочь в понимании воздействия МДД и, возможно, в том, как возможные методы лечения могут повлиять на это воздействие.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Амбулаторные мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна, находящиеся на лечении в Национальной детской больнице
Описание
Критерии включения:
- Диагноз мышечной дистрофии Дюшенна подтвержден анамнезом и генетическим тестированием
- Масса тела от 15 до 50 кг
- Прием глюкокортикоидов в течение 6 месяцев и стабильная суточная доза в течение не менее 3 месяцев до включения в исследование.
- Способность подниматься с пола в течение семи (7) секунд и способность ходить
Критерий исключения:
- Текущее воздействие системных иммунодепрессантов, кроме глюкокортикоидов.
- Предшествующее воздействие любого агента генной терапии, включая агенты с пропуском экзона и миссенс-агенты.
- Воздействие других исследуемых препаратов в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше.
- Любая травма, которая может повлиять на функциональное тестирование по решению исследователя. Предыдущие травмы должны быть полностью излечены до согласия. Предыдущие переломы нижних конечностей должны быть полностью сросшимися, и должно пройти не менее 3 месяцев с даты травмы на момент скрининга.
- Любые запланированные операции, которые могут повлиять на физическую активность и работоспособность.
- Наличие или наличие в анамнезе заболеваний опорно-двигательного аппарата или неврологических заболеваний в дополнение к МДД.
- Любые известные аллергии или кожные реакции на нержавеющую сталь, версафлекс и силикон, которые могут вызвать возможный дискомфорт от носимых датчиков.
- Доказательства или история клинически значимых гематологических, почечных, эндокринных, легочных, желудочно-кишечных, сердечно-сосудистых, печеночных, онкологических, аутоиммунных или аллергических заболеваний, которые могут помешать проведению исследования по мнению исследователя, за исключением нелеченых, бессимптомных, сезонных аллергий во время скрининга.
- Сотрудники исследовательского центра, непосредственно участвующие в проведении исследования, и члены их семей, сотрудники исследовательского центра, иным образом контролируемые исследователем, или участники, являющиеся сотрудниками Pfizer, включая членов их семей, непосредственно участвующие в проведении исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Единая когорта
В этом исследовании нет рандомизации или стратификации.
Все предметы будут проходить одинаковые оценки исследования.
|
Датчики на запястье и лодыжке следует носить постоянно с интервалом в 2 недели.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем и изменчивость показателей активности
Временное ограничение: исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
|
исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем показателей функциональной оценки, полученных в клинике
Временное ограничение: исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
|
исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
|
|
Сравнение среднего изменения исходного уровня и коэффициента корреляции между данными мониторинга активности и функциональными данными, полученными в клинике
Временное ограничение: исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
|
исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 февраля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 августа 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 августа 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
31 января 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 января 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 февраля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 октября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 октября 2021 г.
Последняя проверка
1 октября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- C3391005
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .