En låginterventionsstudie för att övervaka aktivitet med hjälp av bärbara sensorer vid Duchennes muskeldystrofi

Inklusionskriterier:

• Diagnos av Duchennes muskeldystrofi bekräftad av medicinsk historia och genetiska tester
• Kroppsvikt mellan 15 och 50 kg
• Mottagande av glukokortikoider i 6 månader och en stabil daglig dos i minst 3 månader innan studiestart
• Förmåga att resa sig från golvet inom sju (7) sekunder och förmåga att gå

Exklusions kriterier:

• Aktuell exponering för andra systemiska immunsuppressiva medel än glukokortikoider.
• Tidigare exponering för något genterapimedel, inklusive exon-hoppning och missense-medel.
• Exponering för andra prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre.
• Alla skador som kan påverka funktionstestning enligt utredarens bedömning. Tidigare skador måste vara helt läkta innan samtycke. Tidigare frakturer i nedre extremiteter måste vara helt läkta och minst 3 månader från skadedatum vid screening.
• Alla planerade operationer som kan påverka fysisk aktivitet och prestation.
• Närvaro eller historia av muskuloskeletal eller neurologisk sjukdom utöver DMD.
• Alla kända allergier eller hudreaktioner mot rostfritt stål, versaflex och kisel som kan orsaka obehag av bärbara sensorer.
• Bevis eller historia av kliniskt signifikanta hematologiska, renala, endokrina, pulmonella, gastrointestinala, kardiovaskulära, lever-, cancer-, autoimmuna eller allergiska sjukdomar som kan störa studiens genomförande enligt utredarens bedömning, exklusive obehandlade, asymtomatiska, säsongsbetonade allergier vid tidpunkten för screening.
• Utredarplatspersonal som är direkt involverad i genomförandet av studien och deras familjemedlemmar, platspersonal som på annat sätt övervakas av utredaren, eller deltagare som är Pfizer-anställda, inklusive deras familjemedlemmar, direkt involverade i genomförandet av studien.