Un estudio de baja intervención para monitorear la actividad utilizando sensores portátiles en la distrofia muscular de Duchenne
14 de octubre de 2021 actualizado por: Pfizer
UN ESTUDIO INTERVENCIONAL DE HISTORIA NATURAL, PROSPECTIVO, EN UN SITIO ÚNICO, PARA ESTABLECER DATOS NORMATIVOS DE MEDIDAS DE ACTIVIDAD DEL MUNDO REAL UTILIZANDO SENSORES PORTÁTILES EN NIÑOS AMBULATORIOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD)
El propósito de este estudio de baja intervención es recopilar datos sobre el movimiento diario en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) utilizando sensores de actividad portátiles.
Los sensores de actividad podrían proporcionar información útil más allá de lo que actualmente recopilan las evaluaciones funcionales (movimiento, fuerza) en la clínica.
Esta información puede ayudar a comprender el impacto de la DMD y, quizás, cómo los posibles tratamientos pueden afectar este impacto.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne que reciben atención en el Nationwide Children's Hospital
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne confirmado por historial médico y pruebas genéticas
- Peso corporal entre 15 y 50 kg
- Recibo de glucocorticoides durante 6 meses y una dosis diaria estable durante al menos 3 meses antes del ingreso al estudio
- Capacidad para levantarse del suelo en siete (7) segundos y capacidad para caminar
Criterio de exclusión:
- Exposición actual a agentes inmunosupresores sistémicos distintos de los glucocorticoides.
- Exposición previa a cualquier agente de terapia génica, incluidos los agentes de omisión de exón y sin sentido.
- Exposición a otros fármacos en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo.
- Cualquier lesión que pueda afectar las pruebas funcionales según el criterio del investigador. Las lesiones anteriores deben curarse por completo antes de dar su consentimiento. Las fracturas previas de las extremidades inferiores deben estar completamente curadas y al menos 3 meses desde la fecha de la lesión en el momento de la selección.
- Cualquier cirugía planificada que pueda afectar la actividad física y el rendimiento.
- Presencia o antecedentes de enfermedad musculoesquelética o neurológica además de DMD.
- Cualquier alergia conocida o reacción cutánea al acero inoxidable, versaflex y silicona que pueda causar posibles molestias por los sensores portátiles.
- Evidencia o antecedentes de enfermedades hematológicas, renales, endocrinas, pulmonares, gastrointestinales, cardiovasculares, hepáticas, cancerosas, autoinmunes o alérgicas clínicamente significativas que puedan interferir con la realización del estudio según el criterio del investigador, excluyendo las alergias estacionales, asintomáticas y no tratadas en el momento de la selección.
- Miembros del personal del sitio del investigador directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del sitio supervisados por el investigador o participantes que sean empleados de Pfizer, incluidos sus familiares, directamente involucrados en la realización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Cohorte única
No hay aleatorización o estratificación en este estudio.
Todos los sujetos completarán las mismas evaluaciones de estudio.
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Sensores de muñeca y tobillo para usar de forma continua durante intervalos de 2 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio medio desde el inicio y la variabilidad de las medidas de actividad
Periodo de tiempo: línea de base, 3, 6, 9 y 12 meses
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línea de base, 3, 6, 9 y 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio medio desde el inicio en las puntuaciones de evaluación funcional obtenidas en la clínica
Periodo de tiempo: línea de base, 3, 6, 9 y 12 meses
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línea de base, 3, 6, 9 y 12 meses
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Comparación de los cambios medios desde el inicio y el coeficiente de correlación entre los datos de monitorización de la actividad y los datos funcionales obtenidos en la clínica
Periodo de tiempo: línea de base, 3, 6, 9 y 12 meses
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línea de base, 3, 6, 9 y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de febrero de 2020
Finalización primaria (Actual)
19 de agosto de 2020
Finalización del estudio (Actual)
19 de agosto de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de enero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de enero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
5 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de octubre de 2021
Última verificación
1 de octubre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C3391005
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .