En lavintervensjonell studie for å overvåke aktivitet ved bruk av bærbare sensorer ved Duchenne muskeldystrofi
14. oktober 2021 oppdatert av: Pfizer
EN ENKELTSTED, PROSPEKTIV, NATURLIG HISTORIE LAVINTERVENSJONSSTUDIE FOR Å ETTABLERE NORMATIVE DATA OM VERDENS AKTIVITETSTILTAK VED BRUKE BÅRBARE SENSORER I AMBULATORISKE GUTTER MED DUCHENNE MUSKULSDYSTROFI (DMD)
Hensikten med denne lavintervensjonelle studien er å samle inn data om daglige bevegelser hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) ved bruk av bærbare aktivitetssensorer.
Aktivitetssensorene kan gi nyttig informasjon utover det som i dag samles inn av funksjonelle (bevegelse, styrke) vurderinger i klinikken.
Denne informasjonen kan hjelpe med forståelsen av virkningen av DMD, og kanskje med hvordan mulige behandlinger kan påvirke denne påvirkningen.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 år til 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Ambulerende gutter med Duchenne muskeldystrofi som mottar omsorg ved Nationwide Children's Hospital
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av Duchenne muskeldystrofi bekreftet av medisinsk historie og genetisk testing
- Kroppsvekt mellom 15 og 50 kg
- Mottak av glukokortikoider i 6 måneder og en stabil daglig dose i minst 3 måneder før studiestart
- Evne til å reise seg fra gulvet innen syv (7) sekunder og evne til å gå
Ekskluderingskriterier:
- Aktuell eksponering for andre systemiske immunsuppressive midler enn glukokortikoider.
- Tidligere eksponering for et hvilket som helst genterapimiddel, inkludert exon-hopping og missense-midler.
- Eksponering for andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst.
- Enhver skade som kan påvirke funksjonstesting etter etterforskerens vurdering. Tidligere skader må være fullstendig leget før samtykke. Tidligere underekstremitetsbrudd må være fullstendig leget og minst 3 måneder fra skadedato ved screening.
- Eventuelle planlagte operasjoner som kan påvirke fysisk aktivitet og ytelse.
- Tilstedeværelse eller historie med muskel-skjelett- eller nevrologisk sykdom i tillegg til DMD.
- Alle kjente allergier eller hudreaksjoner på rustfritt stål, versaflex og silisium som kan forårsake mulig ubehag ved brukbare sensorer.
- Bevis eller historie med klinisk signifikant hematologisk, renal, endokrin, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, hepatisk, kreft, autoimmun eller allergisk sykdom som kan forstyrre studiegjennomføringen i henhold til etterforskerens vurdering, ekskludert ubehandlede, asymptomatiske, sesongmessige allergier på tidspunktet for screening.
- Ansatte på etterforskerstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet som ellers er overvåket av etterforskeren, eller deltakere som er Pfizer-ansatte, inkludert deres familiemedlemmer, direkte involvert i gjennomføringen av studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Enkeltkull
Det er ingen randomisering eller stratifisering i denne studien.
Alle fag skal gjennomføre samme studievurderinger.
|
Håndledds- og ankelsensorer som skal brukes kontinuerlig i 2 ukers intervaller.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline og variasjon av aktivitetsmål
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder
|
baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i funksjonelle vurderingsskårer oppnådd i klinikken
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder
|
baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder
|
|
Sammenligning av gjennomsnittlige endringer fra baseline og korrelasjonskoeffisient mellom aktivitetsovervåkingsdata og funksjonelle data innhentet i klinikken
Tidsramme: baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder
|
baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. februar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
19. august 2020
Studiet fullført (Faktiske)
19. august 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. januar 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. januar 2020
Først lagt ut (Faktiske)
5. februar 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. oktober 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. oktober 2021
Sist bekreftet
1. oktober 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- C3391005
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .