CD34+-berigede transplantationer fra HLA-kompatible patienter med hæmatologiske maligniteter (2019-KOE-001)

Inklusionskriterier:

Maligne tilstande eller andre livstruende lidelser, der kan korrigeres ved transplantation, for hvilke CD34+ selekteret, T-celle-depleteret allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation er indiceret, såsom:

1. Akut myeloid leukæmi (AML) i 1. remission - for patienter, der er AML har ikke 'god risiko' cytogenetiske egenskaber (dvs. t8:21, t 15:17, inv16).
2. Sekundær AML i 1. remission
3. AML i 1. tilbagefald eller 2. remission
4. Akut lymfatisk leukæmi (ALL) / Kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) i pt-remission kliniske eller molekylære træk, der indikerer en høj risiko for tilbagefald; eller ALL/CLL 2. remission
5. Kronisk myelogen leukæmi (CML), der ikke reagerer på eller ikke tolererer Imatinib eller Dasatinib i den første kroniske fase af sygdommen; CML i accelereret fase, anden kronisk fase eller i CR efter accelereret fase eller blast krise.

6. Non-Hodgkins lymfom med kemoresponsiv sygdom i en af ​​følgende kategorier:

   1. Mellem- eller højgradige lymfomer, som ikke har opnået en første CR eller har fået tilbagefald efter en 1. remission, som ikke er kandidater til autologe transplantationer.
   2. Enhver NHL i remission, som anses for ikke at kunne helbredes med kemoterapi alene og ikke egnet/egnet til autolog transplantation.
7. Myelodysplastisk syndrom (MDS): RA/RARS/RCMA med højrisiko cytogenetiske træk eller transfusionsafhængighed, samt RAEB-1 og RAEB-2 og akut myelogen leukæmi (AML) udviklede sig fra MDS.
8. Kronisk myelomonocyt leukæmi: CMML-1 og CMML-2.

9. Myelomatose med sygdom i følgende kategorier:

   1. Patienter med recidiverende myelomatose efter autolog stamcelletransplantation, som har opnået mindst delvis respons efter yderligere kemoterapi.
   2. Patienter med højrisiko cytogenetik ved diagnosen skal have opnået mindst et delvist respons efter autolog stamcelletransplantation. Patienter skal have kompleks karyotype, del l7p, t4; 14 og/eller t4; 16 ved fluorescens in situ hybridisering (FISH) og/eller del l3 ved karyotyping.

Følgende inklusionskriterier er også påkrævet:

• Patientens alder omfatter fra fødslen til < 74 år.
• Patienter kan være af enten køn eller enhver etnisk baggrund.
• Patienter skal have en Karnofsky (voksen) præstationsstatus på mindst 70 %
• Patienter skal have tilstrækkelig organfunktion målt ved:

Hjerte: asymptomatisk eller hvis symptomatisk, skal LVEF i hvile være 50 % og skal forbedres med træning.

Lever: < 3x ULN AST og: s 1,5 total serumbilirubin, medmindre der er medfødt benign hyperbilirubinæmi, eller hvis hyperbilirubinæmien er direkte forårsaget af den sygdom, hvor patienten får en transplantation (f.eks. AML Klorom, der blokerer galdetræet). Patienter med højere bilirubinniveauer på grund af andre årsager end aktiv leversygdom er også berettiget til Pl-godkendelse f.eks. patienter med PNH, Gilberts sygdom eller andre hæmolytiske lidelser.

Nyre: serum kreatinin: s; 1,2 mg/di eller hvis serumkreatinin er uden for normalområdet, så CrCl > 40 ml/m in (målt eller beregnet/estimeret).

Pulmonal: asymptomatisk eller hvis symptomatisk, DLCO 50% af forudsagt (korrigeret for hæmoglobin).

Hver patient skal være villig til at deltage som forskningssubjekt og skal underskrive en informeret samtykkeerklæring.

Inklusionskriterier for donorer

• Hver donor skal opfylde kriterier skitseret af institutionelle retningslinjer
• Donor bør acceptere at gennemgå generel anæstesi og indsamling af knoglemarvshøst, hvis PBSC-udbyttet er utilstrækkeligt eller på anden måde ikke kan transplanteres af en eller anden grund.

Ekskluderingskriterier:

Eksklusionskriterier for emner

• Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer
• Aktiv viral, bakteriel eller svampeinfektion
• Patient seropositiv for HI V-I/II; HTLV-I/II
• Tilstedeværelse af leukæmi i CNS.

Kriterier for udelukkelse af donorer

• Hvis donorer ikke overholder institutionelle retningslinjer, vil udelukkelse blive overvejet.