Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Natuurlijke geschiedenis van patiënten met PH3 en een geschiedenis van steengebeurtenissen (PHYOX-OBX)

29 november 2024 bijgewerkt door: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Een natuurlijke geschiedenisstudie van patiënten met genetisch bevestigde primaire hyperoxalurie type 3 en, zoals van toepassing per leeftijd, een geschiedenis van steengebeurtenissen

Dit is een natuurhistorisch onderzoek bij volwassenen, adolescenten en kinderen (beginnend bij de geboorte) met genetisch bevestigde primaire hyperoxalurie type 3 (PH3) met een voorgeschiedenis van steengebeurtenissen gedurende de laatste 3 jaar en/of de aanwezigheid van reeds bestaande stenen gedetecteerd door renale echografie bij screening.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De relatie tussen het niveau van Uox en de incidentie van nierstenen en/of nefrocalcinose bij patiënten met PH3 is niet vastgesteld. Het doel van deze studie is om 24-uurs Uox-waarden en de incidentie van nieuwe steenvorming en/of de mate van nefrocalcinose bij patiënten met PH3 in de loop van de tijd vast te leggen.

Potentiële deelnemers worden gedurende een periode van maximaal 7 weken gescreend op basis van de criteria om in aanmerking te komen en zullen vervolgens gedurende een periode van maximaal 2 jaar elke 6 maanden worden gevolgd om het jaarlijkse aantal nieuwe stenen te bepalen (het aantal nieuwe stenen wordt gevormd per jaar) en de verandering in de mate van nefrocalcinose (indien van toepassing).

Nieuwe steenvorming wordt gedefinieerd als het optreden van een van de volgende:

  • Spontane steenpassage bij afwezigheid van reeds bestaande stenen
  • Steenpassage die optreedt zonder verandering in het aantal reeds bestaande stenen dat wordt gedetecteerd door echografie van de nieren
  • Verschijning van nieuwe stenen op renale echografie of 100% of meer groei van een reeds bestaande steen (geschat gebied)
  • Chirurgische verwijdering van nieuw gevormde stenen Opmerking: Spontane passage of chirurgische verwijdering van reeds bestaande stenen voldoet niet aan de criteria voor nieuwe steenvorming.

Dit is een niet-interventionele studie die maximaal 2 jaar zal duren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

7

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-141
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Dit is een natuurhistorisch onderzoek bij volwassenen, adolescenten en kinderen (vanaf de geboorte) met genetisch bevestigde PH3 die een voorgeschiedenis hebben van steengebeurtenissen gedurende de laatste 3 jaar en/of de aanwezigheid van reeds bestaande stenen gedetecteerd door renale echografie bij screening, en een eGFR > 30 ml/min/1,73 m2 of serumcreatinine onder het 97e percentiel voor patiënten jonger dan 12 maanden.

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria

  • Genetisch bevestigde PH3
  • Voor deelnemers van ten minste 2 jaar oud, geschiedenis van steengebeurtenissen (gedefinieerd als aanwezigheid van verkalkingen in de urinewegen en/of nier, hun relatieve locatie en het aantal en de grootte van stenen) gedurende de laatste 3 jaar en/of aanwezigheid van reeds bestaande stenen gedetecteerd door renale echografie bij screening

  • Uox ≥ 0,7 mmol/24 uur (aangepast per 1,73 m2 BSA bij deelnemers < 18 jaar) OF indien niet in staat om 24-uurs urine op te vangen, gemiddelde spot Uox/creatinine ratio bij Screening boven het 95e percentiel voor leeftijd:

    • > 220 mmol/mol bij deelnemers < 6 maanden
    • > 170 mmol/mol bij deelnemers van 6 maanden tot < 12 maanden
    • > 130 mmol/mol bij deelnemers van 12 maanden tot < 2 jaar
    • > 100 mmol/mol bij deelnemers van 2 tot < 3 jaar en
    • > 80 mmol/mol bij deelnemers van 3 tot 5 jaar
  • eGFR bij screening ≥ 30 ml/min of voor zuigelingen jonger dan 12 maanden, serumcreatinine lager dan het 97e percentiel van een gezonde populatie

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Eerdere of geplande levertransplantatie binnen de studieperiode
  • Ondergaat momenteel dialyse of anticipeert op dialyse tijdens de studieperiode
  • Onwil om te voldoen aan studieprocedures

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verzamel gegevens over steenvorming bij PH3-patiënten
Tijdsspanne: Beoordeel de steenvormingspercentages van deelnemers in de loop van 2 jaar
Verzamel gegevens over de snelheid van nieuwe steenvorming bij PH3-patiënten van ten minste 2 jaar oud
Beoordeel de steenvormingspercentages van deelnemers in de loop van 2 jaar
Beoordeel de relatie tussen urine-oxalaat (Uox) niveaus en steenformaties bij PH3-patiënten
Tijdsspanne: Meet de Uox-niveaus van deelnemers over een periode van 2 jaar
Onderzoek de mogelijke relatie tussen Uox-waarden en nieuwe steenvorming bij patiënten (≥ 2 jaar) met genetisch bevestigde PH3 en een relatief intacte nierfunctie
Meet de Uox-niveaus van deelnemers over een periode van 2 jaar
Verzamel gegevens over de mate van nefrocalcinose bij PH3-patiënten
Tijdsspanne: Beoordeel de verandering in de graad van nefrocalcinose in de loop van 2 jaar
Verzamel gegevens over de mate van nefrocalcinose bij PH3-patiënten van minstens 2 jaar oud
Beoordeel de verandering in de graad van nefrocalcinose in de loop van 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 juli 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

2 december 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DCR-PHXC-502

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren