PH3 환자의 자연사 및 결석 사건의 병력 (PHYOX-OBX)
2024년 3월 27일 업데이트: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
유전적으로 확인된 3형 원발성 고산소뇨증 환자의 자연사 연구 및 연령별로 해당되는 경우 결석 사건의 병력
이것은 지난 3년 동안 결석 사건의 병력 및/또는 기존 결석이 발견된 유 전적으로 확인된 원발성 고산소뇨증 3형(PH3)이 있는 성인, 청소년 및 어린이(출생 시부터 시작)에 대한 자연사 연구입니다. 스크리닝 시 신장 초음파에 의해.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
상세 설명
PH3 환자에서 Uox 수준과 신장 결석 및/또는 신석회증의 발생률 사이의 관계는 확립되지 않았습니다. 이 연구의 목표는 시간이 지남에 따라 PH3 환자의 24시간 Uox 수준과 새로운 결석 형성의 발생률 및/또는 신석회화 정도를 기록하는 것입니다.
잠재적인 참가자는 적격성 기준에 따라 최대 7주 동안 심사를 거친 후 최대 2년 동안 6개월마다 연간 신석 형성 비율을 결정합니다(새 결석의 수는 연간 형성) 및 신 석회화 정도의 변화 (해당되는 경우).
새로운 결석 형성은 다음 중 하나의 발생으로 정의됩니다.
- 기존 돌이 없는 자연적인 돌 통로
- 신장초음파에서 검출된 기존 결석의 수의 변화 없이 결석이 빠져나가는 경우
- 신초음파에서 새로운 결석이 보이거나 기존 결석이 100% 이상 성장한 경우(예상 면적)
- 새로 형성된 결석의 외과적 제거 참고: 기존 결석의 자발적인 통과 또는 외과적 제거는 새로운 결석 형성의 기준을 충족하지 않습니다.
이것은 최대 2년 동안 지속되는 비간섭 연구입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
10
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heidelberg, 독일, 69120
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- Clinical Trial Site
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London, 영국, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Clinical Trial Site
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Warsaw, 폴란드, 04-141
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이것은 지난 3년 동안 결석 사건의 병력 및/또는 스크리닝 시 신장 초음파로 검출된 기존 결석의 존재가 있고 유전적으로 확인된 PH3가 있는 성인, 청소년 및 어린이(출생부터 시작)에 대한 자연사 연구입니다. eGFR > 30mL/분/1.73
생후 12개월 미만 환자의 경우 m2 또는 혈청 크레아티닌이 97번째 백분위수 미만입니다.
설명
주요 포함 기준
- 유 전적으로 확인 된 PH3
- 2세 이상의 참가자의 경우, 지난 3년 동안 결석 사건(요로 및/또는 신장의 석회화 존재, 상대적 위치, 결석의 수와 크기로 정의됨)의 병력 및/또는 스크리닝 시 신장 초음파로 검출된 기존 결석
Uox ≥ 0.7mmol/24시간(18세 미만 참가자의 1.73m2 BSA당 조정됨) 또는 24시간 소변을 수집할 수 없는 경우 연령에 대한 95번째 백분위수 이상의 스크리닝에서 평균 스팟 Uox 대 크레아티닌 비율:
- 참가자의 > 220mmol/mol < 6개월
- 6개월에서 12개월 미만 참가자의 > 170mmol/mol
- > 130mmol/mol 참가자의 12개월 ~ < 2년
- 참가자의 100mmol/mol 초과 2세에서 3세 미만
- > 3~5세 참가자의 80mmol/mol
- 스크리닝 시 eGFR ≥ 30 mL/min 또는 12개월 미만 영유아의 경우, 건강한 인구의 97번째 백분위수 미만인 혈청 크레아티닌
주요 제외 기준:
- 연구 기간 내 이전 또는 계획된 간 이식
- 현재 투석을 받고 있거나 연구 기간 동안 투석을 예상하고 있는 자
- 연구 절차를 따르지 않으려는 의지
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PH3 환자의 결석 형성 데이터 수집
기간: 2년 동안 참가자의 결석 형성률 평가
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최소 2세 이상의 PH3 환자에서 새로운 결석 형성 속도에 대한 데이터 수집
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2년 동안 참가자의 결석 형성률 평가
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PH3 환자의 소변 옥살레이트(Uox) 수치와 결석 형성 사이의 관계 평가
기간: 2년 동안 참가자의 Uox 수준 측정
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유전적으로 확인된 PH3 및 상대적으로 온전한 신장 기능을 가진 환자(≥ 2세)에서 Uox 수준과 새로운 결석 형성 사이의 잠재적인 관계를 탐색합니다.
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2년 동안 참가자의 Uox 수준 측정
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PH3 환자의 신석회화 정도에 대한 데이터 수집
기간: 2년 동안 신석회증 등급의 변화를 평가합니다.
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2세 이상의 PH3 환자에서 신석회화 정도에 대한 데이터 수집
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2년 동안 신석회증 등급의 변화를 평가합니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 9일
기본 완료 (추정된)
2024년 8월 5일
연구 완료 (추정된)
2024년 8월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 2일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 27일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DCR-PHXC-502
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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원발성 고산소뇨증 3형에 대한 임상 시험
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Centre Hospitalier Universitaire Dijon종료됨표피암 또는 | 흉부 식도의 선암 또는 | Oesogastric Junction의 샘암종(Siewert Type I 또는 II) | 단계 cT2 N1-3 M0 또는 cT3-T4a N0 또는 N1-3 M0프랑스