História natural de pacientes com PH3 e história de eventos de cálculo (PHYOX-OBX)
29 de novembro de 2024 atualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Um estudo de história natural de pacientes com hiperoxalúria primária tipo 3 geneticamente confirmada e, conforme aplicável por idade, uma história de eventos de cálculos
Este é um estudo de história natural de adultos, adolescentes e crianças (começando no nascimento) com hiperoxalúria primária tipo 3 (PH3) geneticamente confirmada que têm um histórico de eventos de cálculos durante os últimos 3 anos e/ou a presença de cálculos pré-existentes detectados por ultrassonografia renal na triagem.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
A relação entre o nível de Uox e a incidência de cálculos renais e/ou nefrocalcinose em pacientes com HP3 não foi estabelecida. O objetivo deste estudo é registrar os níveis de Uox de 24 horas e a incidência de formação de novos cálculos e/ou o grau de nefrocalcinose em pacientes com PH3 ao longo do tempo.
Os participantes em potencial são avaliados por um período de até 7 semanas de acordo com os critérios de elegibilidade e serão acompanhados a cada 6 meses por um período de até 2 anos para determinar a taxa anualizada de formação de novos cálculos (número de novos cálculos sendo formados por ano) e a alteração no grau de nefrocalcinose (se aplicável).
A formação de novos cálculos é definida como a ocorrência de qualquer um dos seguintes:
- Passagem espontânea de cálculos na ausência de cálculos pré-existentes
- Passagem de cálculos ocorrendo sem alteração no número de cálculos pré-existentes detectados por ultrassom renal
- Aparecimento de novos cálculos na ultrassonografia renal ou crescimento de 100% ou mais de um cálculo pré-existente (área estimada)
- Remoção cirúrgica de cálculos recém-formados Observação: A passagem espontânea ou remoção cirúrgica de cálculos pré-existentes não atende aos critérios para formação de novos cálculos.
Este é um estudo não intervencional que durará até 2 anos.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
7
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Clinical Trial Site
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Warsaw, Polônia, 04-141
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Este é um estudo de história natural em adultos, adolescentes e crianças (começando desde o nascimento) com PH3 geneticamente confirmada que têm uma história de cálculos renais durante os últimos 3 anos e/ou a presença de cálculos preexistentes detectados por ultrassonografia renal na triagem, e um eGFR > 30 mL/min/1,73
m2 ou creatinina sérica abaixo do percentil 97 para pacientes menores de 12 meses.
Descrição
Principais critérios de inclusão
- PH3 geneticamente confirmado
- Para participantes com pelo menos 2 anos de idade, história de eventos de cálculo (definido como presença de calcificações no trato urinário e/ou rim, sua localização relativa e o número e tamanho dos cálculos) durante os últimos 3 anos e/ou presença de pedras pré-existentes detectadas por ultrassom renal na triagem
Uox ≥ 0,7 mmol/24 horas (ajustado por 1,73 m2 BSA em participantes < 18 anos de idade) OU se não for capaz de coletar urina de 24 horas, Uox local médio para relação creatinina na triagem acima do percentil 95 para a idade:
- > 220 mmol/mol em participantes < 6 meses
- > 170 mmol/mol em participantes de 6 meses a < 12 meses
- > 130 mmol/mol em participantes de 12 meses a < 2 anos
- > 100 mmol/mol em participantes de 2 a < 3 anos e
- > 80 mmol/mol em participantes de 3 a 5 anos
- eGFR na triagem ≥ 30 mL/min ou para bebês com menos de 12 meses, creatinina sérica abaixo do 97º percentil de uma população saudável
Principais Critérios de Exclusão:
- Transplante hepático prévio ou planejado dentro do período do estudo
- Atualmente recebendo diálise ou antecipando diálise durante o período do estudo
- Falta de vontade de cumprir os procedimentos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Colete dados de formação de cálculos em pacientes com PH3
Prazo: Avalie as taxas de formação de cálculos dos participantes ao longo de 2 anos
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Colete dados sobre a taxa de formação de novos cálculos em pacientes com PH3 de pelo menos 2 anos de idade
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Avalie as taxas de formação de cálculos dos participantes ao longo de 2 anos
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Avaliar a relação entre os níveis de oxalato (Uox) na urina e a formação de cálculos em pacientes com PH3
Prazo: Medir os níveis de Uox dos participantes ao longo de 2 anos
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Explorar a relação potencial entre os níveis de Uox e a formação de novos cálculos em pacientes (≥ 2 anos de idade) com PH3 geneticamente confirmada e função renal relativamente intacta
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Medir os níveis de Uox dos participantes ao longo de 2 anos
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Coletar dados sobre o grau de nefrocalcinose em pacientes com PH3
Prazo: Avaliar a mudança no grau de nefrocalcinose ao longo de 2 anos
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Coletar dados sobre o grau de nefrocalcinose em pacientes com PH3 de pelo menos 2 anos de idade
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Avaliar a mudança no grau de nefrocalcinose ao longo de 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Diretor de estudo: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
23 de julho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
23 de julho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
9 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
2 de dezembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Hiperoxalúria
- Hiperoxalúria Primária
Outros números de identificação do estudo
- DCR-PHXC-502
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .