Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená historie pacientů s PH3 a historie kamenných příhod (PHYOX-OBX)

29. listopadu 2024 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Přirozená anamnéza pacientů s geneticky potvrzenou primární hyperoxalurií typu 3 a, podle věku, anamnézou kamenných příhod

Toto je přírodní studie dospělých, dospívajících a dětí (počínaje narozením) s geneticky potvrzenou primární hyperoxalurií typu 3 (PH3), u kterých se v posledních 3 letech vyskytly kameny a/nebo přítomnost již existujících kamenů. ultrazvukem ledvin při screeningu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Vztah mezi hladinou Uox a výskytem ledvinových kamenů a/nebo nefrokalcinózy u pacientů s PH3 nebyl stanoven. Cílem této studie je zaznamenat 24hodinové hladiny Uox a výskyt nových konkrementů a/nebo stupeň nefrokalcinózy u pacientů s PH3 v průběhu času.

Potenciální účastníci jsou prověřováni po dobu až 7 týdnů podle kritérií způsobilosti a poté budou sledováni každých 6 měsíců po dobu až 2 let, aby se určila roční míra tvorby nových kamenů (počet nových kamenů je vytvořených za rok) a změnu stupně nefrokalcinózy (pokud je to relevantní).

Nová tvorba kamenů je definována jako výskyt některého z následujících:

  • Spontánní průchod kamenů v nepřítomnosti již existujících kamenů
  • Průchod konkrementů beze změny počtu již existujících konkrementů detekovaných ultrazvukem ledvin
  • Objevení se nových kamenů na ultrazvuku ledvin nebo 100% nebo větší nárůst již existujícího kamene (odhadovaná plocha)
  • Chirurgické odstranění nově vytvořených kamenů Poznámka: Spontánní průchod nebo chirurgické odstranění již existujících kamenů nesplňuje kritéria pro tvorbu nových kamenů.

Jedná se o neintervenční studii, která potrvá až 2 roky.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

7

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-141
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Toto je přírodní studie u dospělých, dospívajících a dětí (od narození) s geneticky potvrzenou PH3, kteří mají v anamnéze výskyt kamenů během posledních 3 let a/nebo přítomnost již existujících kamenů detekovaných ultrazvukem ledvin při screeningu, a eGFR > 30 ml/min/1,73 m2 nebo sérový kreatinin pod 97. percentilem u pacientů mladších 12 měsíců.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

  • Geneticky potvrzeno PH3
  • U účastníků ve věku alespoň 2 let anamnéza příhod kamenů (definovaných jako přítomnost kalcifikací v močových cestách a/nebo ledvinách, jejich relativní umístění a počet a velikost kamenů) během posledních 3 let a/nebo přítomnost již existující kameny detekované ultrazvukem ledvin při screeningu

  • Uox ≥ 0,7 mmol/24 hodin (upraveno na 1,73 m2 BSA u účastníků ve věku < 18 let) NEBO pokud není možné sbírat 24hodinovou moč, průměrný bodový poměr Uox ke kreatininu při Screeningu nad 95. percentilem pro věk:

    • > 220 mmol/mol u účastníků < 6 měsíců
    • > 170 mmol/mol u účastníků od 6 měsíců do < 12 měsíců
    • > 130 mmol/mol u účastníků 12 měsíců až < 2 roky
    • > 100 mmol/mol u účastníků od 2 do < 3 let a
    • > 80 mmol/mol u účastníků od 3 do 5 let
  • eGFR při screeningu ≥ 30 ml/min nebo u kojenců mladších 12 měsíců, sérový kreatinin pod 97. percentilem zdravé populace

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Předchozí nebo plánovaná transplantace jater během období studie
  • V současné době podstupuje dialýzu nebo očekává dialýzu během studijního období
  • Neochota dodržovat studijní postupy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sbírejte údaje o tvorbě kamenů u pacientů s PH3
Časové okno: Posuďte míru tvorby kamenů účastníků v průběhu 2 let
Sbírejte údaje o rychlosti tvorby nových kamenů u pacientů s PH3 ve věku alespoň 2 let
Posuďte míru tvorby kamenů účastníků v průběhu 2 let
Posuďte vztah mezi hladinami oxalátu v moči (Uox) a tvorbou kamenů u pacientů s PH3
Časové okno: Měřte úrovně Uox účastníků v průběhu 2 let
Prozkoumejte potenciální vztah mezi hladinami Uox a tvorbou nových kamenů u pacientů (≥ 2 roky věku) s geneticky potvrzeným PH3 a relativně intaktní funkcí ledvin
Měřte úrovně Uox účastníků v průběhu 2 let
Sbírejte údaje o stupni nefrokalcinózy u pacientů s PH3
Časové okno: Posuďte změnu stupně nefrokalcinózy v průběhu 2 let
Sbírejte údaje o stupni nefrokalcinózy u pacientů s PH3 ve věku alespoň 2 let
Posuďte změnu stupně nefrokalcinózy v průběhu 2 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

23. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

23. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

9. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DCR-PHXC-502

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární hyperoxalurie typu 3

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit