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Histoire naturelle des patients atteints de PH3 et antécédents d'événements lithiasiques (PHYOX-OBX)

29 novembre 2024 mis à jour par: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Une étude d'histoire naturelle de patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 3 génétiquement confirmée et, selon l'âge, une histoire d'événements lithiasiques

Il s'agit d'une étude d'histoire naturelle d'adultes, d'adolescents et d'enfants (à partir de la naissance) atteints d'hyperoxalurie primaire de type 3 (PH3) génétiquement confirmée qui ont des antécédents d'événements de calculs au cours des 3 dernières années et/ou la présence de calculs préexistants détectés par échographie rénale lors du dépistage.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Hyperoxalurie primaire de type 3

Description détaillée

La relation entre le niveau d'Uox et l'incidence des calculs rénaux et/ou de la néphrocalcinose chez les patients atteints d'HTP3 n'a pas été établie. Le but de cette étude est d'enregistrer les niveaux d'Uox sur 24 heures et l'incidence de la formation de nouveaux calculs et/ou le degré de néphrocalcinose chez les patients atteints d'HTP3 au fil du temps.

Les participants potentiels sont sélectionnés sur une période allant jusqu'à 7 semaines selon les critères d'éligibilité et seront ensuite suivis tous les 6 mois sur une période allant jusqu'à 2 ans pour déterminer le taux annualisé de formation de nouveaux calculs (nombre de nouveaux calculs étant formé par an) et l'évolution du degré de néphrocalcinose (le cas échéant).

La nouvelle formation de pierre est définie comme l'apparition de l'un des éléments suivants :

Passage spontané de calculs en l'absence de calculs préexistants
Passage de calcul survenant sans modification du nombre de calculs préexistants détectés par échographie rénale
Apparition de nouveaux calculs à l'échographie rénale ou 100 % ou plus de croissance d'un calcul préexistant (surface estimée)
Ablation chirurgicale de calculs nouvellement formés Remarque : Le passage spontané ou l'ablation chirurgicale de calculs préexistants ne répond pas aux critères de formation de nouveaux calculs.

Il s'agit d'une étude non interventionnelle qui durera jusqu'à 2 ans.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Allemagne
- - Heidelberg, Allemagne, 69120
    - Clinical Trial Site
Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - Clinical Trial Site
Pologne
- - Warsaw, Pologne, 04-141
    - Clinical Trial Site
Royaume-Uni
- - London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
    - Clinical Trial Site
États-Unis
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    - Clinical Trial Site
- New York
  - New York, New York, États-Unis, 10016
    - Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Il s'agit d'une étude d'histoire naturelle chez des adultes, des adolescents et des enfants (à partir de la naissance) avec un PH3 génétiquement confirmé qui ont des antécédents d'événements de calculs au cours des 3 dernières années et/ou la présence de calculs préexistants détectés par échographie rénale lors du dépistage, et un DFGe > 30 mL/min/1,73 m2 ou créatinine sérique inférieure au 97e centile pour les patients de moins de 12 mois.

La description

Principaux critères d'inclusion

PH3 génétiquement confirmé
Pour les participants âgés d'au moins 2 ans, antécédents d'événements de calculs (définis comme la présence de calcifications dans les voies urinaires et/ou les reins, leur emplacement relatif, ainsi que le nombre et la taille des calculs) au cours des 3 dernières années et/ou la présence de calculs préexistants détectés par échographie rénale lors du dépistage
Uox ≥ 0,7 mmol/24 heures (ajusté par 1,73 m2 de surface corporelle chez les participants < 18 ans) OU s'il n'est pas en mesure de recueillir l'urine des 24 heures, rapport moyen Uox/créatinine au moment du dépistage au-dessus du 95e centile pour l'âge :
- > 220 mmol/mol chez les participants < 6 mois
- > 170 mmol/mol chez les participants de 6 mois à < 12 mois
- > 130 mmol/mol chez les participants de 12 mois à < 2 ans
- > 100 mmol/mol chez les participants de 2 à < 3 ans et
- > 80 mmol/mol chez les participants de 3 à 5 ans
eGFR au dépistage ≥ 30 mL/min ou pour les nourrissons âgés de moins de 12 mois, créatinine sérique inférieure au 97e centile d'une population en bonne santé

Critères d'exclusion clés :

Transplantation hépatique antérieure ou prévue au cours de la période d'étude
Recevant actuellement une dialyse ou anticipant une dialyse pendant la période d'étude
Refus de se conformer aux procédures d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Recueillir des données sur la formation de calculs chez les patients PH3 Délai: Évaluer les taux de formation de calculs des participants au cours de 2 ans	Recueillir des données sur le taux de formation de nouveaux calculs chez les patients PH3 âgés d'au moins 2 ans	Évaluer les taux de formation de calculs des participants au cours de 2 ans
Évaluer la relation entre les niveaux d'oxalate d'urine (Uox) et les formations de calculs chez les patients PH3 Délai: Mesurer les niveaux d'Uox des participants sur 2 ans	Explorer la relation potentielle entre les niveaux d'Uox et la formation de nouveaux calculs chez les patients (≥ 2 ans) avec une PH3 génétiquement confirmée et une fonction rénale relativement intacte	Mesurer les niveaux d'Uox des participants sur 2 ans
Recueillir des données sur le degré de néphrocalcinose chez les patients PH3 Délai: Évaluer l'évolution du grade de néphrocalcinose sur 2 ans	Recueillir des données sur le degré de néphrocalcinose chez les patients PH3 âgés d'au moins 2 ans	Évaluer l'évolution du grade de néphrocalcinose sur 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Les enquêteurs

Directeur d'études: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

23 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

23 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2020

Première publication (Réel)

9 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

2 décembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2024

Dernière vérification

1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

DCR-PHXC-502

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .