Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Естественная история пациентов с PH3 и история мочекаменной болезни (PHYOX-OBX)

27 марта 2024 г. обновлено: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Исследование естественной истории пациентов с генетически подтвержденной первичной гипероксалурией 3 типа и, в зависимости от возраста, истории мочекаменной болезни

Это исследование естественного анамнеза взрослых, подростков и детей (начиная с рождения) с генетически подтвержденной первичной гипероксалурией 3 типа (PH3), у которых в анамнезе были камни в течение последних 3 лет и/или было выявлено наличие ранее существовавших камней. УЗИ почек при скрининге.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Первичная гипероксалурия 3 типа

Подробное описание

Взаимосвязь между уровнем Uox и частотой образования камней в почках и/или нефрокальциноза у пациентов с PH3 не установлена. Целью этого исследования является регистрация 24-часовых уровней Uox и частоты образования новых камней и/или степени нефрокальциноза у пациентов с PH3 с течением времени.

Потенциальные участники проходят скрининг в течение периода до 7 недель в соответствии с критериями отбора, а затем будут наблюдаться каждые 6 месяцев в течение периода до 2 лет для определения годовой скорости образования новых камней (количество новых камней, формируется за год) и изменение степени нефрокальциноза (при наличии).

Образование нового камня определяется как наличие любого из следующего:

Самопроизвольное отхождение камней при отсутствии ранее существовавших камней
Отхождение камней происходит без изменения количества ранее существовавших камней, обнаруженных при УЗИ почек.
Появление новых камней на УЗИ почек или 100% или более рост ранее существовавшего камня (оценочная площадь)
Хирургическое удаление новообразованных камней Примечание: самопроизвольное отхождение или хирургическое удаление ранее существовавших камней не соответствует критериям новообразования камней.

Это неинтервенционное исследование, которое продлится до 2 лет.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Германия
- - Heidelberg, Германия, 69120
    - Clinical Trial Site
Канада
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
    - Clinical Trial Site
Польша
- - Warsaw, Польша, 04-141
    - Clinical Trial Site
Соединенное Королевство
- - London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
    - Clinical Trial Site
Соединенные Штаты
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    - Clinical Trial Site
- New York
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
    - Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это исследование естественного анамнеза у взрослых, подростков и детей (начиная с рождения) с генетически подтвержденным ЛГ3, у которых в анамнезе имеются камни в течение последних 3 лет и/или наличие ранее существовавших камней, обнаруженных с помощью УЗИ почек при скрининге, и рСКФ > 30 мл/мин/1,73 m2 или креатинин сыворотки ниже 97-го процентиля для пациентов моложе 12 месяцев.

Описание

Ключевые критерии включения

Генетически подтвержденный PH3
Для участников в возрасте не менее 2 лет, наличие камней в анамнезе (определяемое как наличие кальцинатов в мочевыводящих путях и/или почках, их относительное расположение, а также количество и размер камней) в течение последних 3 лет и/или наличие ранее существовавшие камни, обнаруженные с помощью УЗИ почек при скрининге
Uox ≥ 0,7 ммоль/24 часа (с поправкой на 1,73 м2 BSA у участников младше 18 лет) ИЛИ, если невозможно собрать 24-часовую мочу, среднее отношение Uox к креатинину при скрининге выше 95-го процентиля для возраста:
- > 220 ммоль/моль у участников < 6 месяцев
- > 170 ммоль/моль у участников в возрасте от 6 месяцев до < 12 месяцев
- > 130 ммоль/моль у участников от 12 месяцев до < 2 лет
- > 100 ммоль/моль у участников от 2 до < 3 лет и
- > 80 ммоль/моль у участников от 3 до 5 лет
рСКФ при скрининге ≥ 30 мл/мин или для детей в возрасте до 12 месяцев, креатинин сыворотки ниже 97-го процентиля здоровой популяции

Ключевые критерии исключения:

Предыдущая или запланированная трансплантация печени в течение периода исследования
В настоящее время проходит диализ или ожидает диализа в течение периода исследования
Нежелание соблюдать процедуры обучения

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Сбор данных о камнеобразовании у пациентов с ЛГ3 Временное ограничение: Оцените скорость камнеобразования участников в течение 2 лет.	Соберите данные о частоте образования новых камней у пациентов с ЛГ3 в возрасте не менее 2 лет.	Оцените скорость камнеобразования участников в течение 2 лет.
Оценить взаимосвязь между уровнями оксалатов в моче (Uox) и камнеобразованием у пациентов с ЛГ3 Временное ограничение: Измеряйте уровни Uox участников в течение 2 лет.	Изучить потенциальную взаимосвязь между уровнями Uox и образованием новых камней у пациентов (≥ 2 лет) с генетически подтвержденным PH3 и относительно сохранной функцией почек.	Измеряйте уровни Uox участников в течение 2 лет.
Собрать данные о степени нефрокальциноза у пациентов с ПГ3 Временное ограничение: Оценить изменение степени нефрокальциноза в течение 2 лет.	Собрать данные о степени нефрокальциноза у пациентов с ПГ3 в возрасте не менее 2 лет.	Оценить изменение степени нефрокальциноза в течение 2 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Следователи

Директор по исследованиям: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

5 августа 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

5 августа 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

DCR-PHXC-502

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .