Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Naturhistoria av patienter med PH3 och en historia av stenhändelser (PHYOX-OBX)

29 november 2024 uppdaterad av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

En naturhistorisk studie av patienter med genetiskt bekräftad primär hyperoxaluri typ 3 och, som tillämpligt per ålder, en historia av stenhändelser

Detta är en naturhistorisk studie av vuxna, ungdomar och barn (med början vid födseln) med genetiskt bekräftad primär hyperoxaluri typ 3 (PH3) som har en historia av stenhändelser under de senaste 3 åren och/eller förekomsten av tidigare upptäckta stenar genom njurultraljud vid screening.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Primär hyperoxaluri typ 3

Detaljerad beskrivning

Sambandet mellan nivån av Uox och förekomsten av njursten och/eller nefrokalcinos hos patienter med PH3 har inte fastställts. Målet med denna studie är att registrera 24-timmars Uox-nivåer och förekomsten av ny stenbildning och/eller graden av nefrokalcinos hos patienter med PH3 över tid.

Potentiella deltagare screenas under en period på upp till 7 veckor enligt behörighetskriterierna och kommer sedan att följas var 6:e månad under en period på upp till 2 år för att fastställa den årliga bildningstakten för ny sten (antalet nya stenar är bildas per år) och förändringen i graden av nefrokalcinos (om tillämpligt).

Ny stenbildning definieras som förekomst av något av följande:

Spontan stenpassage i avsaknad av redan existerande stenar
Stenpassage sker utan förändring av antalet befintliga stenar som upptäcks med renalt ultraljud
Uppkomst av nya stenar på renalt ultraljud eller 100 % eller mer tillväxt av en redan existerande sten (uppskattad yta)
Kirurgiskt avlägsnande av nybildade stenar Obs: Spontan passage eller kirurgiskt avlägsnande av redan existerande stenar uppfyller inte kriterierna för ny stenbildning.

Detta är en icke-interventionsstudie som kommer att pågå i upp till 2 år.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Förenta staterna
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    - Clinical Trial Site
- New York
  - New York, New York, Förenta staterna, 10016
    - Clinical Trial Site
Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - Clinical Trial Site
Polen
- - Warsaw, Polen, 04-141
    - Clinical Trial Site
Storbritannien
- - London, Storbritannien, WC1N 3JH
    - Clinical Trial Site
Tyskland
- - Heidelberg, Tyskland, 69120
    - Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Detta är en naturhistorisk studie på vuxna, ungdomar och barn (med början från födseln) med genetiskt bekräftad PH3 som har en historia av stenhändelser under de senaste 3 åren och/eller förekomsten av redan existerande stenar som upptäckts av njurultraljud vid screening, och en eGFR > 30 ml/min/1,73 m2 eller serumkreatinin under 97:e percentilen för patienter yngre än 12 månader.

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier

Genetiskt bekräftad PH3
För deltagare som är minst 2 år gamla, historia av stenhändelser (definierad som förekomst av förkalkning i urinvägarna och/eller njurarna, deras relativa läge och antalet och storleken på stenar) under de senaste 3 åren och/eller närvaro av redan existerande stenar detekterade med njurultraljud vid screening
Uox ≥ 0,7 mmol/24 timmar (justerat per 1,73 m2 BSA hos deltagare < 18 år) ELLER om det inte går att samla in 24-timmarsurin, genomsnittligt förhållande Uox till kreatinin vid screening över 95:e percentilen för ålder:
- > 220 mmol/mol hos deltagare < 6 månader
- > 170 mmol/mol hos deltagare från 6 månader till < 12 månader
- > 130 mmol/mol hos deltagare 12 månader till < 2 år
- > 100 mmol/mol hos deltagare från 2 till < 3 år och
- > 80 mmol/mol hos deltagare från 3 till 5 år
eGFR vid screening ≥ 30 ml/min eller för spädbarn under 12 månader, serumkreatinin under 97:e percentilen för en frisk befolkning

Viktiga uteslutningskriterier:

Tidigare eller planerad levertransplantation inom studieperioden
Får för närvarande dialys eller förväntar sig dialys under studieperioden
Ovilja att följa studieprocedurer

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Samla in data om stenbildning hos PH3-patienter Tidsram: Bedöm deltagarnas stenbildningshastigheter under loppet av 2 år	Samla in data om hastigheten för ny stenbildning hos PH3-patienter i minst 2 års ålder	Bedöm deltagarnas stenbildningshastigheter under loppet av 2 år
Bedöm sambandet mellan urinoxalatnivåer (Uox) och stenbildningar hos PH3-patienter Tidsram: Mät deltagarnas Uox-nivåer under loppet av 2 år	Utforska det potentiella sambandet mellan Uox-nivåer och ny stenbildning hos patienter (≥ 2 år) med genetiskt bekräftad PH3 och relativt intakt njurfunktion	Mät deltagarnas Uox-nivåer under loppet av 2 år
Samla in data om graden av nefrokalcinos hos PH3-patienter Tidsram: Bedöm förändringen i nefrokalcinosgrad under loppet av 2 år	Samla in data om graden av nefrokalcinos hos PH3-patienter som är minst 2 år gamla	Bedöm förändringen i nefrokalcinosgrad under loppet av 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Utredare

Studierektor: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

23 juli 2024

Avslutad studie (Faktisk)

23 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2020

Första postat (Faktisk)

9 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

2 december 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2024

Senast verifierad

1 november 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

DCR-PHXC-502

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .