Historia naturalna pacjentów z PH3 i historia zdarzeń związanych z kamieniami (PHYOX-OBX)
29 listopada 2024 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Badanie historii naturalnej pacjentów z genetycznie potwierdzoną pierwotną hiperoksalurią typu 3 oraz, w zależności od wieku, historia zdarzeń związanych z kamieniami
Jest to badanie historii naturalnej dorosłych, młodzieży i dzieci (począwszy od urodzenia) z genetycznie potwierdzoną pierwotną hiperoksalurią typu 3 (PH3), u których w ciągu ostatnich 3 lat występowały kamienie w wywiadzie i/lub wykryto wcześniej istniejące kamienie za pomocą USG nerek podczas badania przesiewowego.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Nie ustalono związku między poziomem Uox a częstością występowania kamieni nerkowych i/lub wapnicy nerek u pacjentów z PH3. Celem tego badania jest zarejestrowanie 24-godzinnych poziomów Uox oraz częstości powstawania nowych kamieni i/lub stopnia wapnicy nerek u pacjentów z PH3 w czasie.
Potencjalni uczestnicy są sprawdzani przez okres do 7 tygodni zgodnie z kryteriami kwalifikacyjnymi, a następnie będą obserwowani co 6 miesięcy przez okres do 2 lat w celu określenia rocznego wskaźnika powstawania nowych kamieni (liczba nowych kamieni jest rocznie) oraz zmiany stopnia wapnicy nerek (jeśli dotyczy).
Tworzenie się nowych kamieni definiuje się jako wystąpienie któregokolwiek z poniższych:
- Spontaniczne przejście kamieni w przypadku braku wcześniej istniejących kamieni
- Przejście kamieni występujące bez zmiany liczby wcześniej istniejących kamieni wykrytych za pomocą ultrasonografii nerek
- Pojawienie się nowych kamieni w USG nerek lub 100% lub więcej wzrostu istniejącego wcześniej kamienia (szacunkowa powierzchnia)
- Chirurgiczne usuwanie nowo utworzonych kamieni Uwaga: Samoistne przejście lub chirurgiczne usunięcie istniejących wcześniej kamieni nie spełnia kryteriów powstawania nowych kamieni.
Jest to badanie nieinterwencyjne, które potrwa do 2 lat.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
7
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 04-141
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Jest to badanie historii naturalnej u osób dorosłych, młodzieży i dzieci (począwszy od urodzenia) z genetycznie potwierdzonym PH3, u których w ciągu ostatnich 3 lat występowały kamienie w wywiadzie i/lub obecność wcześniej istniejących kamieni wykryto za pomocą ultrasonografii nerek podczas badania przesiewowego oraz eGFR > 30 ml/min/1,73
m2 lub stężenie kreatyniny w surowicy poniżej 97 percentyla u pacjentów w wieku poniżej 12 miesięcy.
Opis
Kluczowe kryteria włączenia
- Genetycznie potwierdzony PH3
- Dla uczestników w wieku co najmniej 2 lat, historia incydentów kamiczych (definiowanych jako obecność zwapnień w drogach moczowych i/lub nerkach, ich względna lokalizacja oraz liczba i rozmiar kamieni) w ciągu ostatnich 3 lat i/lub obecność wcześniej istniejące kamienie wykryte za pomocą USG nerek podczas badania przesiewowego
Uox ≥ 0,7 mmol/24 godziny (skorygowane na 1,73 m2 BSA u uczestników w wieku < 18 lat) LUB jeśli nie można pobrać moczu z doby, średni punktowy stosunek Uox do kreatyniny podczas badania przesiewowego powyżej 95 percentyla dla wieku:
- > 220 mmol/mol u uczestników < 6 miesięcy
- > 170 mmol/mol u uczestników w wieku od 6 miesięcy do < 12 miesięcy
- > 130 mmol/mol u uczestników w wieku od 12 miesięcy do < 2 lat
- > 100 mmol/mol u uczestników w wieku od 2 do < 3 lat i
- > 80 mmol/mol u uczestników w wieku od 3 do 5 lat
- eGFR w badaniu przesiewowym ≥ 30 ml/min lub u niemowląt w wieku poniżej 12 miesięcy stężenie kreatyniny w surowicy poniżej 97 percentyla zdrowej populacji
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Przebyty lub planowany przeszczep wątroby w okresie badania
- Obecnie poddawany dializie lub oczekujący na dializę w okresie studiów
- Niechęć do przestrzegania procedur badawczych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zbierz dane dotyczące tworzenia się kamieni u pacjentów z PH3
Ramy czasowe: Ocenić tempo tworzenia się kamieni u uczestników w ciągu 2 lat
|
Zbierz dane dotyczące tempa powstawania nowych kamieni u pacjentów z PH3 w wieku co najmniej 2 lat
|
Ocenić tempo tworzenia się kamieni u uczestników w ciągu 2 lat
|
|
Ocena związku między poziomem szczawianu w moczu (Uox) a tworzeniem się kamieni u pacjentów z PH3
Ramy czasowe: Zmierz poziomy Uox uczestników w ciągu 2 lat
|
Zbadanie potencjalnego związku między poziomem Uox a powstawaniem nowych kamieni u pacjentów (w wieku ≥ 2 lat) z genetycznie potwierdzonym PH3 i stosunkowo nienaruszoną funkcją nerek
|
Zmierz poziomy Uox uczestników w ciągu 2 lat
|
|
Zbierz dane dotyczące stopnia wapnicy nerek u pacjentów z PH3
Ramy czasowe: Ocenić zmianę stopnia wapnicy nerek w ciągu 2 lat
|
Zbierz dane dotyczące stopnia wapnicy nerek u pacjentów z PH3 w wieku co najmniej 2 lat
|
Ocenić zmianę stopnia wapnicy nerek w ciągu 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 września 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 lipca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 lipca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 sierpnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 września 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 września 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
2 grudnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 listopada 2024
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Hiperoksaluria
- Hiperoksaluria, pierwotna
Inne numery identyfikacyjne badania
- DCR-PHXC-502
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .