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Naturgeschichte von Patienten mit PH3 und eine Geschichte von Stone-Ereignissen (PHYOX-OBX)

29. November 2024 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Eine Studie zur Naturgeschichte von Patienten mit genetisch bestätigter primärer Hyperoxalurie Typ 3 und, je nach Alter, eine Geschichte von Steinereignissen

Dies ist eine Studie zum natürlichen Verlauf von Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern (ab der Geburt) mit genetisch bestätigter primärer Hyperoxalurie Typ 3 (PH3), bei denen in den letzten 3 Jahren in der Vorgeschichte Steine ​​aufgetreten sind und/oder bereits bestehende Steine ​​festgestellt wurden durch Nierenultraschall beim Screening.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Der Zusammenhang zwischen dem Uox-Spiegel und dem Auftreten von Nierensteinen und/oder Nephrokalzinose bei Patienten mit PH3 wurde nicht nachgewiesen. Ziel dieser Studie ist es, die 24-Stunden-Uox-Werte und die Inzidenz neuer Steinbildungen und/oder den Grad der Nephrokalzinose bei Patienten mit PH3 im Zeitverlauf zu erfassen.

Potenzielle Teilnehmer werden über einen Zeitraum von bis zu 7 Wochen gemäß den Eignungskriterien überprüft und dann alle 6 Monate über einen Zeitraum von bis zu 2 Jahren nachbeobachtet, um die jährliche Neubildungsrate (Anzahl neuer Steine) zu bestimmen gebildet pro Jahr) und der Veränderung des Nephrokalzinosegrades (falls zutreffend).

Neusteinbildung ist definiert als das Auftreten eines der folgenden Ereignisse:

  • Spontaner Steindurchgang ohne vorhandene Steine
  • Steinpassage ohne Änderung der Anzahl vorbestehender Steine, die durch Nierenultraschall erkannt werden
  • Auftreten neuer Steine ​​im Nieren-Ultraschall oder 100 % oder mehr Wachstum eines bereits vorhandenen Steins (geschätzte Fläche)
  • Chirurgische Entfernung von neu gebildeten Steinen Hinweis: Die spontane Passage oder chirurgische Entfernung von bereits bestehenden Steinen erfüllt nicht die Kriterien für eine neue Steinbildung.

Dies ist eine nicht-interventionelle Studie, die bis zu 2 Jahre dauern wird.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-141
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Dies ist eine Studie zum natürlichen Verlauf bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern (ab der Geburt) mit genetisch bestätigtem PH3, die in den letzten 3 Jahren eine Vorgeschichte von Steinbildungen und/oder das Vorhandensein von vorbestehenden Steinen hatten, die durch Nieren-Ultraschall beim Screening entdeckt wurden, und eine eGFR > 30 ml/min/1,73 m2 oder Serum-Kreatinin unter dem 97. Perzentil für Patienten unter 12 Monaten.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien

  • Genetisch bestätigtes PH3
  • Für Teilnehmer, die mindestens 2 Jahre alt sind, Vorgeschichte von Steinereignissen (definiert als Vorhandensein von Verkalkungen in den Harnwegen und/oder Nieren, deren relative Lage sowie Anzahl und Größe der Steine) während der letzten 3 Jahre und/oder Vorhandensein von Vorbestehende Steine, die beim Screening durch Nieren-Ultraschall entdeckt wurden

  • Uox ≥ 0,7 mmol/24 Stunden (korrigiert pro 1,73 m2 KOF bei Teilnehmern < 18 Jahren) ODER wenn nicht in der Lage, 24-Stunden-Urin zu sammeln, durchschnittliches Spot-Uox-zu-Kreatinin-Verhältnis beim Screening über dem 95. Perzentil für Alter:

    • > 220 mmol/mol bei Teilnehmern < 6 Monate
    • > 170 mmol/mol bei Teilnehmern von 6 Monaten bis < 12 Monaten
    • > 130 mmol/mol bei Teilnehmern im Alter von 12 Monaten bis < 2 Jahren
    • > 100 mmol/mol bei Teilnehmern von 2 bis < 3 Jahren und
    • > 80 mmol/mol bei Teilnehmern von 3 bis 5 Jahren
  • eGFR beim Screening ≥ 30 ml/min oder bei Säuglingen unter 12 Monaten Serumkreatinin unter dem 97. Perzentil einer gesunden Population

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorherige oder geplante Lebertransplantation innerhalb des Studienzeitraums
  • Derzeit Dialyse erhalten oder Dialyse während des Studienzeitraums erwarten
  • Unwilligkeit, Studienverfahren einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sammeln Sie Steinbildungsdaten bei PH3-Patienten
Zeitfenster: Bewerten Sie die Steinbildungsraten der Teilnehmer im Laufe von 2 Jahren
Sammeln Sie Daten zur Neubildungsrate von Steinen bei PH3-Patienten im Alter von mindestens 2 Jahren
Bewerten Sie die Steinbildungsraten der Teilnehmer im Laufe von 2 Jahren
Bewertung der Beziehung zwischen Oxalatspiegel (Uox) im Urin und Steinbildung bei PH3-Patienten
Zeitfenster: Messen Sie die Uox-Werte der Teilnehmer über einen Zeitraum von 2 Jahren
Untersuchen Sie die potenzielle Beziehung zwischen Uox-Spiegeln und neuer Steinbildung bei Patienten (≥ 2 Jahre) mit genetisch bestätigtem PH3 und relativ intakter Nierenfunktion
Messen Sie die Uox-Werte der Teilnehmer über einen Zeitraum von 2 Jahren
Sammeln Sie Daten zum Grad der Nephrokalzinose bei PH3-Patienten
Zeitfenster: Beurteilen Sie die Veränderung des Nephrokalzinosegrades im Laufe von 2 Jahren
Sammeln Sie Daten zum Grad der Nephrokalzinose bei PH3-Patienten im Alter von mindestens 2 Jahren
Beurteilen Sie die Veränderung des Nephrokalzinosegrades im Laufe von 2 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Ermittler

  • Studienleiter: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

2. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DCR-PHXC-502

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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