Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PH3-as betegek természetrajza és a kőesemények története (PHYOX-OBX)

2024. november 29. frissítette: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Természetrajzi tanulmány genetikailag igazolt, 3-as típusú primer hiperoxaluriában szenvedő betegekről, és – koronkénti vonatkozásban – a kőrendezvények története

Ez egy természetrajzi tanulmány olyan felnőtteknél, serdülőknél és gyermekeknél (születéstől kezdve), akiknek genetikailag megerősített 3-as típusú primer hyperoxaluria (PH3) van, akiknek az elmúlt 3 év során kőtörvényű eseményei voltak, és/vagy már meglévő kövek jelenlétét észlelték. vese ultrahanggal a szűréskor.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

3-as típusú elsődleges hiperoxaluria

Részletes leírás

Az Uox szintje és a vesekő és/vagy nephrocalcinosis előfordulása közötti összefüggést PH3-as betegeknél nem állapították meg. Ennek a vizsgálatnak a célja a 24 órás Uox-szint és az új kőképződés előfordulásának és/vagy a nephrocalcinosis mértékének rögzítése a PH3-as betegeknél az idő múlásával.

A potenciális résztvevőket legfeljebb 7 hetes időszakon át szűrik a jogosultsági feltételeknek megfelelően, majd 6 havonta követik őket egy legfeljebb 2 éves időszakon keresztül, hogy meghatározzák az évesített új kőképződési arányt (az új kövek száma évben alakul ki) és a nephrocalcinosis mértékének változása (adott esetben).

Az új kőképződés az alábbiak bármelyikének előfordulását jelenti:

Spontán kőátjárás már meglévő kövek hiányában
A vese ultrahanggal kimutatott, már meglévő kövek számának változása nélkül előforduló kőáthaladás
Új kövek megjelenése a vese ultrahangján, vagy egy már meglévő kő 100%-os vagy nagyobb növekedése (becsült terület)
Újonnan képződött kövek műtéti eltávolítása Megjegyzés: A már meglévő kövek spontán áthaladása vagy műtéti eltávolítása nem felel meg az új kőképződés kritériumainak.

Ez egy beavatkozás nélküli vizsgálat, amely akár 2 évig is eltarthat.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Királyság
- - London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
    - Clinical Trial Site
Egyesült Államok
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
    - Clinical Trial Site
- New York
  - New York, New York, Egyesült Államok, 10016
    - Clinical Trial Site
Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - Clinical Trial Site
Lengyelország
- - Warsaw, Lengyelország, 04-141
    - Clinical Trial Site
Németország
- - Heidelberg, Németország, 69120
    - Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez egy természetrajzi vizsgálat olyan felnőtteknél, serdülőknél és gyermekeknél (születéstől kezdve), akiknek genetikailag igazolt PH3-ja van, és akiknek az elmúlt 3 év során kőeseményei voltak, és/vagy a szűrés során a vese ultrahangja által kimutatott, már meglévő kövek, és az eGFR > 30 ml/perc/1,73 m2 vagy szérum kreatininszint a 97. percentilis alatt van 12 hónaposnál fiatalabb betegeknél.

Leírás

Főbb felvételi kritériumok

Genetikailag igazolt PH3
A legalább 2 éves résztvevők esetében az elmúlt 3 év során előfordult köves események (mezesedés jelenléte a húgyúti és/vagy vesében, ezek relatív elhelyezkedése, valamint a kövek száma és mérete) és/vagy a szűréskor vese ultrahanggal kimutatott, már meglévő kövek
Uox ≥ 0,7 mmol/24 óra (1,73 m2 BSA-ra igazítva a 18 évesnél fiatalabb résztvevőknél) VAGY ha nem tud 24 órás vizeletet gyűjteni, az átlagos Uox/kreatinin arány a szűréskor a 95. percentilis életkor felett:
- > 220 mmol/mol 6 hónapnál fiatalabb résztvevőknél
- > 170 mmol/mol 6 hónapos és 12 hónaposnál fiatalabb résztvevőknél
- > 130 mmol/mol a 12 hónapos és < 2 év közötti résztvevőknél
- > 100 mmol/mol 2 és < 3 év közötti résztvevőknél és
- > 80 mmol/mol a 3-5 éves résztvevőknél
eGFR szűréskor ≥ 30 ml/perc, vagy 12 hónaposnál fiatalabb csecsemőknél a szérum kreatininszint a 97. percentilis alatt van egészséges populációban

Főbb kizárási kritériumok:

Korábbi vagy tervezett májátültetés a vizsgálati időszakban
Jelenleg dialízisben részesül vagy dialízisre számít a vizsgálati időszak alatt
Nem hajlandó megfelelni a tanulmányi eljárásoknak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Megfigyelési modellek: Kohorsz
Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Gyűjtsön kőképződési adatokat PH3-as betegeknél Időkeret: Értékelje a résztvevők kőképződési sebességét 2 év során	Gyűjtsön adatokat az új kőképződés mértékéről legalább 2 éves PH3-as betegeknél	Értékelje a résztvevők kőképződési sebességét 2 év során
Értékelje a vizelet oxalát (Uox) szintje és a kőképződés közötti összefüggést PH3 betegekben Időkeret: Mérje meg a résztvevők Uox-szintjét 2 év során	Fedezze fel az Uox-szintek és az új kövek képződése közötti lehetséges kapcsolatot olyan betegeknél (≥ 2 éves kor), akiknél genetikailag igazolt PH3 és viszonylag ép vesefunkció	Mérje meg a résztvevők Uox-szintjét 2 év során
Gyűjtsön adatokat a PH3-as betegek nephrocalcinosisának mértékéről Időkeret: Értékelje a nephrocalcinosis fokozatának változását 2 év során	Gyűjtsön adatokat a nephrocalcinosis mértékéről legalább 2 éves PH3-as betegeknél	Értékelje a nephrocalcinosis fokozatának változását 2 év során

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Nyomozók

Tanulmányi igazgató: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. július 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. július 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. szeptember 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. december 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

DCR-PHXC-502

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .