Storia naturale dei pazienti con PH3 e una storia di eventi di pietra (PHYOX-OBX)
27 marzo 2024 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Uno studio sulla storia naturale di pazienti con iperossaluria primaria di tipo 3 geneticamente confermata e, se applicabile per età, una storia di eventi calcoli
Questo è uno studio sulla storia naturale di adulti, adolescenti e bambini (a partire dalla nascita) con iperossaluria primaria di tipo 3 (PH3) geneticamente confermata che hanno una storia di calcoli negli ultimi 3 anni e/o la presenza di calcoli preesistenti rilevati mediante ecografia renale allo screening.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
La relazione tra il livello di Uox e l'incidenza di calcoli renali e/o nefrocalcinosi nei pazienti con PH3 non è stata stabilita. L'obiettivo di questo studio è registrare i livelli di Uox nelle 24 ore e l'incidenza della formazione di nuovi calcoli e/o il grado di nefrocalcinosi nei pazienti con PH3 nel tempo.
I potenziali partecipanti vengono sottoposti a screening per un periodo massimo di 7 settimane in base ai criteri di ammissibilità e saranno quindi seguiti ogni 6 mesi per un periodo massimo di 2 anni per determinare il tasso annualizzato di formazione di nuovi calcoli (il numero di nuovi calcoli viene formato all'anno) e la variazione del grado di nefrocalcinosi (se applicabile).
La nuova formazione di calcoli è definita come il verificarsi di uno dei seguenti:
- Passaggio spontaneo di pietre in assenza di pietre preesistenti
- Passaggio di calcoli che si verifica senza variazione del numero di calcoli preesistenti rilevati dall'ecografia renale
- Aspetto di nuovi calcoli all'ecografia renale o crescita del 100% o superiore di un calcolo preesistente (area stimata)
- Rimozione chirurgica di calcoli di nuova formazione Nota: il passaggio spontaneo o la rimozione chirurgica di calcoli preesistenti non soddisfa i criteri per la formazione di nuovi calcoli.
Questo è uno studio non interventistico che durerà fino a 2 anni.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
10
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, Germania, 69120
- Clinical Trial Site
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Warsaw, Polonia, 04-141
- Clinical Trial Site
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- Clinical Trial Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Questo è uno studio di storia naturale in adulti, adolescenti e bambini (a partire dalla nascita) con PH3 geneticamente confermato che hanno una storia di eventi di calcoli negli ultimi 3 anni e/o la presenza di calcoli preesistenti rilevati dagli ultrasuoni renali allo Screening, e un eGFR > 30 ml/min/1,73
m2 o creatinina sierica al di sotto del 97° percentile per i pazienti di età inferiore a 12 mesi.
Descrizione
Criteri chiave di inclusione
- PH3 geneticamente confermato
- Per i partecipanti di almeno 2 anni di età, storia di eventi di calcoli (definiti come presenza di calcificazioni nel tratto urinario e/o nei reni, loro posizione relativa e numero e dimensione dei calcoli) negli ultimi 3 anni e/o presenza di calcoli preesistenti rilevati dall'ecografia renale allo Screening
Uox ≥ 0,7 mmol/24 ore (aggiustato per 1,73 m2 BSA nei partecipanti < 18 anni di età) OPPURE se non è in grado di raccogliere l'urina delle 24 ore, rapporto spot Uox/creatinina medio allo Screening sopra il 95° percentile per età:
- > 220 mmol/mol nei partecipanti < 6 mesi
- > 170 mmol/mol nei partecipanti da 6 mesi a < 12 mesi
- > 130 mmol/mol nei partecipanti da 12 mesi a < 2 anni
- > 100 mmol/mol nei partecipanti da 2 a < 3 anni e
- > 80 mmol/mol nei partecipanti da 3 a 5 anni
- eGFR allo screening ≥ 30 ml/min o per i bambini di età inferiore a 12 mesi, creatinina sierica al di sotto del 97° percentile di una popolazione sana
Criteri chiave di esclusione:
- Trapianto di fegato precedente o pianificato durante il periodo di studio
- Attualmente in dialisi o in attesa di dialisi durante il periodo di studio
- Riluttanza a rispettare le procedure di studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Raccogliere dati sulla formazione di calcoli nei pazienti PH3
Lasso di tempo: Valutare i tassi di formazione di calcoli dei partecipanti nel corso di 2 anni
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Raccogliere dati sul tasso di formazione di nuovi calcoli nei pazienti PH3 di almeno 2 anni di età
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Valutare i tassi di formazione di calcoli dei partecipanti nel corso di 2 anni
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Valutare la relazione tra i livelli di ossalato urinario (Uox) e le formazioni di calcoli nei pazienti con PH3
Lasso di tempo: Misura i livelli di Uox dei partecipanti nel corso di 2 anni
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Esplorare la potenziale relazione tra i livelli di Uox e la formazione di nuovi calcoli in pazienti (≥ 2 anni di età) con PH3 geneticamente confermato e funzione renale relativamente intatta
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Misura i livelli di Uox dei partecipanti nel corso di 2 anni
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Raccogliere dati sul grado di nefrocalcinosi nei pazienti con PH3
Lasso di tempo: Valutare la variazione del grado di nefrocalcinosi nel corso di 2 anni
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Raccogliere dati sul grado di nefrocalcinosi nei pazienti PH3 di almeno 2 anni di età
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Valutare la variazione del grado di nefrocalcinosi nel corso di 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Direttore dello studio: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 settembre 2021
Completamento primario (Stimato)
5 agosto 2024
Completamento dello studio (Stimato)
5 agosto 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 agosto 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 settembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
9 settembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Iperossaluria
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattie urogenitali
- Malattie urogenitali maschili
- Iperossaluria, primaria
Altri numeri di identificazione dello studio
- DCR-PHXC-502
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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