Opfølgende genterapiforsøg til behandling af X-bundet retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet
23. september 2026 opdateret af: MeiraGTx Ocular UK Ltd
Opfølgningsfase 3 randomiseret, kontrolleret undersøgelse af AAV5-RPGR til behandling af X-linked Retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet
A clinical trial of AAV5-hRKp.RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
97
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgien, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital For Sick Children
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Danmark, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Holland, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italien, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Italien, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Schweiz, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Male or female, 3 years of age or older, has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory.
Exclusion Criteria:
- None
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 of Intermediate Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Already Treated in MGT-RPGR-021
Already treated |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andre navne:
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 Low Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Number of Participants with Ocular and Non-ocular Adverse Events
Tidsramme: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with ocular and non-ocular adverse events will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Assessments
Tidsramme: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with abnormalities in laboratory assessments will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment
Tidsramme: From Baseline - Month 60
|
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline - Month 60
|
|
Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by ETDRS Chart Letter Score in Monocular Assessment
Tidsramme: From Baseline- Month 60
|
Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline- Month 60
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. december 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
20. september 2029
Studieafslutning (Anslået)
7. december 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. december 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. marts 2021
Først opslået (Faktiske)
11. marts 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- MGT-RPGR-022
- 2020-002255-37 (EudraCT nummer)
- 2024-511411-25-00 (Registry Identifier: EUCT number)
- MGT-RPGR-022 (Anden identifikator: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .