Kontynuacja próby terapii genowej w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR
27 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Janssen Research & Development, LLC
Randomizowane, kontrolowane badanie uzupełniające fazy 3 AAV5-RPGR w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X związanego z wariantami genu RPGR
Badanie kliniczne wektora AAV5-RPGR dla pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP)
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
97
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Dania, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Holandia, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Szwajcaria, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Włochy, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Włochy, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Włochy, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku 3 lat lub starsza, ma XLRP potwierdzone przez specjalistę od siatkówki i ma przewidywany wariant sekwencji powodującej chorobę w RPGR potwierdzony przez akredytowane laboratorium.
Kryteria wyłączenia:
-
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Odroczone leczenie z MGT-RPGR-021 w dawce pośredniej
Odroczone leczenie
|
Obustronne, podsiatkówkowe podanie AAV5-hRKp.RPGR – grupa z odroczonym leczeniem
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Już poddane obróbce w MGT-RPGR-021
Już leczony
|
Obustronne, podsiatkówkowe podanie AAV5-hRKp.RPGR – grupa z odroczonym leczeniem
Inne nazwy:
Obustronne, podsiatkówkowe podanie AAV5-hRKp.RPGR – grupa z odroczonym leczeniem
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Odroczone leczenie w porównaniu z niską dawką MGT-RPGR-021
Odroczone leczenie
|
Obustronne, podsiatkówkowe podanie AAV5-hRKp.RPGR – grupa z odroczonym leczeniem
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Dzień 1 – Miesiąc 60
|
Ocenie zostanie poddana liczba uczestników, u których wystąpią nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych.
|
Dzień 1 – Miesiąc 60
|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi oka i nieognonymi
Ramy czasowe: Dzień 1 - miesiąc 60
|
Oceniona zostanie liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi oka i nieognonymi.
|
Dzień 1 - miesiąc 60
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) przez wczesne badanie retinopatii cukrzycowej (ETDRS) Wynik listu w ocenie monokacji
Ramy czasowe: Od linii bazowej - miesiąc 60
|
Zmiana od wartości wyjściowej w BCVA według wyniku listu wykresowego ETDRS w ocenie monokularnej zostanie oceniona.
|
Od linii bazowej - miesiąc 60
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w niskiej ostrości widzenia luminancji przez wynik liter ETDRS w ocenie monokularnym
Ramy czasowe: Od linii bazowej 60
|
Oceniona zostanie zmiana od wartości wyjściowej o niskiej ostrości widzenia luminancji według oceny listu wykresowego ETDRS w ocenie monokularnej.
|
Od linii bazowej 60
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana średniej czułości siatkówki w zakresie środkowych 10 stopni w porównaniu z wartością wyjściową z wyłączeniem mroczka (MRS10) w perymetrii statycznej
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Oceniona zostanie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową średniej czułości siatkówki w obrębie środkowych 10 stopni z wyłączeniem mroczka (MRS10) w perymetrii statycznej.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
|
Zmiana średniej czułości siatkówki oka gorzej widzącego w zakresie środkowym 10 stopni z wyłączeniem mroczka (MRS10) w perymetrii statycznej w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Oceniona zostanie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową średniej czułości siatkówki gorzej widzącego oka w obrębie centralnych 10 stopni z wyłączeniem mroczka (MRS10) w perymetrii statycznej.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
|
Zmiana funkcji siatkówki oceniana na podstawie odpowiedzi punktowej w pełnym polu widzenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Oceniana będzie odpowiedź punktowa w pełnym polu widzenia.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
|
Zmiana funkcji siatkówki oceniana na podstawie odpowiedzi punktowej w oku gorzej widzącym w pełnym polu widzenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Oceniana będzie reakcja punktowa w oku gorzej widzącym w pełnym polu widzenia.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
|
Zmiana funkcji siatkówki oceniana na podstawie odpowiedzi punktowej w centralnym 30-stopniowym polu widzenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Oceniana będzie odpowiedź punktowa w środkowym 30-stopniowym polu widzenia.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
|
Zmiana funkcji siatkówki oceniana na podstawie odpowiedzi punktowej w oku gorzej widzącym w centralnym 30-stopniowym polu widzenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Oceniana będzie reakcja punktowa w oku gorzej widzącym w środkowym 30-stopniowym polu widzenia.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
|
Zmiana średniej czułości siatkówki w pełnym polu widzenia z wyłączeniem mroczka (MRS90) w perymetrii statycznej w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Oceniona zostanie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową średniej czułości siatkówki w pełnym polu widzenia z wyłączeniem mroczka (MRS90) w perymetrii statycznej.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
|
Reakcja na podstawie wzrokowej oceny mobilności (VMA) w przypadku „gorzej widzącego oka” według oceny VMA
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Oceniana będzie odpowiedź na ocenę mobilności za pomocą wzroku w „oku gorzej widzącym” zgodnie z oceną VMA.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w zmodyfikowanym kwestionariuszu niskiej luminancji (mLLQ) Wynik w domenie ekstremalnego oświetlenia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Ocenie zostanie poddana zmiana w stosunku do wartości bazowej wyniku w domenie ekstremalnego oświetlenia mLLQ.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ostrości wzroku przy niskiej luminancji w badaniu dotyczącym wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) Wykres literowy w ocenie jednoocznej
Ramy czasowe: Od wartości początkowej – 60. miesiąc
|
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości początkowej ostrości wzroku przy niskiej luminancji na podstawie wyniku literowego tabeli ETDRS w ocenie jednoocznej.
|
Od wartości początkowej – 60. miesiąc
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) według skali ETDRS w ocenie jednoocznej
Ramy czasowe: Od wartości początkowej – miesiąc 60
|
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w BCVA na podstawie wyniku literowego z wykresu ETDRS w ocenie jednoocznej.
|
Od wartości początkowej – miesiąc 60
|
|
Zmiana ostrości wzroku o niskiej luminancji w porównaniu z wartością wyjściową według wykresu ETDRS Wynik literowy w oku gorzej widzącym
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Oceniona zostanie zmiana w stosunku do wartości początkowej ostrości wzroku przy niskiej luminancji na podstawie wyniku literowego tabeli ETDRS w oku gorzej widzącym.
|
Od wartości początkowej do 60. miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
20 września 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
7 grudnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 marca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 marca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MGT-RPGR-022 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (Numer EudraCT)
- 2024-511411-25-00 (Identyfikator rejestru: EUCT number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .