RPGR 유전자의 변이와 관련된 X-연관 색소성 망막염의 치료를 위한 후속 유전자 치료 시험
2024년 4월 23일 업데이트: Janssen Research & Development, LLC
RPGR 유전자의 변이와 관련된 X-연관 색소성 망막염 치료를 위한 AAV5-RPGR의 후속 3상 무작위 통제 연구
X연관 색소성 망막염(XLRP) 환자를 위한 AAV5-RPGR 벡터의 임상시험
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
97
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Study Contact
- 전화번호: 844-434-4210
- 이메일: Participate-In-This-Study@its.jnj.com
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen, 네덜란드, 6525EX
- Radboudumc
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Glostrup, 덴마크, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire, Texas, 미국, 77401
- Retina Consultants of Houston
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Gent, 벨기에, 9000
- Ghent University Hospital
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Basel, 스위스, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne, 스위스, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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Madrid, 스페인, 28040
- Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
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Edinburgh, 영국, EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow, 영국, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, 영국, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Jerusalem, 이스라엘, 91120
- Hadassah Medical Center
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Firenze, 이탈리아, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milano, 이탈리아, 20142
- Ospedale San Paolo
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Rome, 이탈리아, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Paris, 프랑스, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 3세 이상의 남성 또는 여성은 망막 전문의가 확인한 XLRP를 가지고 있으며 공인 실험실에서 확인한 RPGR에서 예측된 질병 유발 서열 변이를 가지고 있습니다.
제외 기준:
-
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 중간 용량 MGT-RPGR-021의 지연 치료
유예처리
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AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여 - 지연 치료군
다른 이름들:
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실험적: 이미 MGT-RPGR-021에서 치료됨
이미 치료를 받았습니다
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AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여 - 지연 치료군
다른 이름들:
AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여 - 지연 치료군
다른 이름들:
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실험적: MGT-RPGR-021 저용량의 지연 치료
유예처리
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AAV5-hRKp.RPGR의 양측, 망막하 투여 - 지연 치료군
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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AAV5-hRKp.RPGR의 양측 망막하 전달 후 VMA 미로를 탐색하는 참가자의 능력으로 측정된 비전 유도 이동성 평가(VMA)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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AAV5-hRKp.RPGR의 양측 망막하 전달 후 VMA 미로를 탐색하는 참가자의 능력으로 측정된 비전 유도 이동성 평가(VMA)의 기준선으로부터의 변화
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기준선부터 60개월까지
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RPGR-XLRP 참가자 중 AAV5-hRKp.RPGR의 안구 및 비안구 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 1일 - 60개월
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RPGR-XLRP 참가자 중 AAV5-hRKp.RPGR의 눈 및 비눈 부작용이 있는 참가자의 수를 평가합니다.
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1일 - 60개월
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실험실 평가에 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일 - 60개월
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실험실 평가에서 이상이 있는 참가자의 수를 평가합니다.
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1일 - 60개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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정적 시야 측정에서 암점종(MRS10)을 제외한 중앙 10도 내 평균 망막 민감도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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정적 시야 측정에서 암점(MRS10)을 제외하고 중앙 10도 이내의 평균 망막 민감도의 기준선으로부터의 변화가 평가됩니다.
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기준선부터 60개월까지
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정적 시야 측정에서 암점종(MRS10)을 제외하고 중앙 10도 내 시력이 나빠지는 눈의 평균 망막 민감도 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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정적 시야 측정에서 암점(MRS10)을 제외하고 중앙 10도 내에서 시력이 나빠지는 눈의 평균 망막 민감도에 대한 기준선으로부터의 변화가 평가됩니다.
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기준선부터 60개월까지
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전체 시야에서 점별 반응으로 평가한 망막 기능의 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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전체 시야에서의 점별 반응이 평가됩니다.
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기준선부터 60개월까지
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전체 시야에서 악화된 눈의 점별 반응으로 평가된 망막 기능의 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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전체 시야에서 시력이 나빠지는 눈의 점별 반응이 평가됩니다.
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기준선부터 60개월까지
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중앙 30도 시야에서 점별 반응으로 평가한 망막 기능의 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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중앙 30도 시야의 점별 반응이 평가됩니다.
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기준선부터 60개월까지
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중앙 30도 시야에서 악화된 눈의 점별 반응으로 평가된 망막 기능의 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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중앙 30도 시야에서 시력이 나빠지는 눈의 점별 반응이 평가됩니다.
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기준선부터 60개월까지
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정적 시야 측정에서 암점종(MRS90)을 제외한 전체 시야 내 평균 망막 민감도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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정적 시야 측정에서 암점(MRS90)을 제외한 전체 시야 내 평균 망막 민감도의 기준선으로부터의 변화가 평가됩니다.
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기준선부터 60개월까지
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VMA가 평가한 "나쁜 눈"에 대한 시력 유도 이동성 평가(VMA) 반응
기간: 기준선부터 60개월까지
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VMA가 평가한 "악안"의 시력 안내 이동성 평가 반응이 평가됩니다.
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기준선부터 60개월까지
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수정된 저휘도 설문지(mLLQ) 극한 조명 도메인 점수의 기준선과의 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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MLLQ 극한 조명 영역 점수의 기준선으로부터의 변화가 평가됩니다.
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기준선부터 60개월까지
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단안 평가에서 조기 치료 당뇨병성 망막증 연구(ETDRS) 차트 문자 점수에 따른 저휘도 시력의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 - 60개월
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단안 평가에서 ETDRS 차트 문자 점수에 따라 저휘도 시력의 기준선 대비 변화가 평가됩니다.
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기준선부터 - 60개월
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단안 평가의 ETDRS 차트 문자 점수에 따른 최대 교정 시력(BCVA)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선에서 - 60개월
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단안 평가에서 ETDRS 차트 문자 점수를 기준으로 BCVA 기준선으로부터의 변화가 평가됩니다.
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기준선에서 - 60개월
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악화된 눈의 ETDRS 차트 문자 점수에 따른 저휘도 시력의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 60개월까지
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시력이 나쁜 눈의 ETDRS 차트 문자 점수를 기준으로 저휘도 시력의 기준선 대비 변화를 평가합니다.
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기준선부터 60개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 4일
기본 완료 (추정된)
2029년 9월 20일
연구 완료 (추정된)
2029년 12월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
X-연관 색소성 망막염에 대한 임상 시험
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ProgenaBiome모병자폐 스펙트럼 장애 | 자폐증 | 자폐성 | 자폐증, 무력증 | 자폐성; 전형적인 아닌 | 자폐성; 사이코패스 | 자폐증 취약 증후군 X | 인지 능력이 높은 자폐증 | 자폐증 관련 언어 지연 | 자폐증, 감수성, 6 | 자폐 스펙트럼 장애 고기능 | 자폐적 사고 | 자폐증, 감수성, X-Linked 6 | 자폐증 행동미국
유전적: AAV5-hRKp.RPGR 중간 용량에 대한 임상 시험
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLC모집하지 않고 적극적으로X-연관 색소성 망막염벨기에, 캐나다, 미국, 이스라엘, 영국, 스페인, 덴마크, 프랑스, 이탈리아, 네덜란드, 스위스