RPGR遺伝子のバリアントに関連するX連鎖網膜色素変性症の治療のためのフォローアップ遺伝子治療試験
2024年4月23日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
RPGR 遺伝子のバリアントに関連する X 連鎖性網膜色素変性症の治療のための AAV5-RPGR のフォローアップ第 3 相ランダム化比較試験
X連鎖網膜色素変性症（XLRP）患者に対するAAV5-RPGRベクターの臨床試験
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
97
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Study Contact
- 電話番号：844-434-4210
- メール：Participate-In-This-Study@its.jnj.com
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- Retina Consultants of Houston
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Edinburgh、イギリス、EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow、イギリス、G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- St James University Hospital
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah Medical Center
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Firenze、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milano、イタリア、20142
- Ospedale San Paolo
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Napoli、イタリア、80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Rome、イタリア、00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Amsterdam、オランダ、1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen、オランダ、6525EX
- Radboudumc
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Basel、スイス、4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne、スイス、1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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Madrid、スペイン、28040
- Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
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Glostrup、デンマーク、2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Paris、フランス、75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Gent、ベルギー、9000
- Ghent University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 3 歳以上の男性または女性で、網膜専門医によって XLRP が確認されており、認定検査機関によって確認された RPGR の予測される疾患の原因となる配列バリアントがあります。
除外基準:
-
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：中間用量のMGT-RPGR-021からの治療の延期
治療の延期
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AAV5-hRKp.RPGRの両側網膜下投与 - 延期治療群
他の名前：
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実験的：MGT-RPGR-021 で治療済み
すでに治療済み
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AAV5-hRKp.RPGRの両側網膜下投与 - 延期治療群
他の名前：
AAV5-hRKp.RPGRの両側網膜下投与 - 延期治療群
他の名前：
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実験的：MGT-RPGR-021 低用量治療の延期
治療の延期
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AAV5-hRKp.RPGRの両側網膜下投与 - 延期治療群
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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AAV5-hRKp.RPGR の両側網膜下送達後の、視覚誘導移動性評価 (VMA) のベースラインからの変化 (参加者の VMA 迷路を移動する能力によって測定)
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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AAV5-hRKp.RPGR の両側網膜下送達後の、視覚誘導移動性評価 (VMA) のベースラインからの変化 (参加者の VMA 迷路を移動する能力によって測定)
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ベースラインから 60 か月目まで
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RPGR-XLRPを有する参加者におけるAAV5-hRKp.RPGRの眼および非眼の有害事象を有する参加者の数
時間枠：1日目 - 60か月目
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RPGR-XLRPの参加者のうち、AAV5-hRKp.RPGRの眼および非眼の有害事象を起こした参加者の数を評価する。
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1日目 - 60か月目
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臨床検査評価で異常があった参加者の数
時間枠：1日目 - 60か月目
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臨床検査で異常があった参加者の数が評価されます。
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1日目 - 60か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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静的視野測定における暗点（MRS10）を除く中心10度以内の平均網膜感度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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静的視野測定における暗点（MRS10）を除く中心10度以内の平均網膜感度のベースラインからの変化が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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静的視野測定における暗点を除く中心10度以内の見え方の悪い目の平均網膜感度のベースラインからの変化（MRS10）
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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静的視野測定における暗点（MRS10）を除く中心10度以内の見え方の悪い目の平均網膜感度のベースラインからの変化が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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全視野における点ごとの反応によって評価される網膜機能の変化
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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全視野における点ごとの反応が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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全視野における視力の悪い目の点ごとの反応によって評価される網膜機能の変化
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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全視野における見え方の悪い目の点ごとの反応が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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中心30度視野における点ごとの反応によって評価される網膜機能の変化
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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中心30度の視野における点ごとの反応が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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中心30度視野における視力の悪い目の点ごとの反応によって評価される網膜機能の変化
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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中心30度の視野における視力の悪い目の点ごとの反応が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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静的視野測定における暗点を除く全視野（MRS90）内の平均網膜感度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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静的視野測定における暗点を除く全視野（MRS90）内の平均網膜感度のベースラインからの変化が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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視覚誘導型移動性評価 (VMA) によって評価された「視界の悪い目」における反応
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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VMA によって評価される「視力の悪い目」における視覚に基づく移動性評価の反応が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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修正低輝度アンケート (mLLQ) 極端照明ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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MLLQ エクストリーム ライティング ドメイン スコアのベースラインからの変化が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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早期治療による低輝度視力のベースラインからの変化 糖尿病性網膜症研究（ETDRS） 単眼評価におけるチャートレタースコア
時間枠：ベースラインから - 60 か月目
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単眼評価におけるETDRSチャート文字スコアによる低輝度視力のベースラインからの変化を評価します。
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ベースラインから - 60 か月目
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単眼評価における ETDRS チャートレタースコアによる最良矯正視力 (BCVA) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから - 60 か月目
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単眼評価におけるETDRSチャートレタースコアによるBCVAのベースラインからの変化が評価されます。
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ベースラインから - 60 か月目
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悪化した目のETDRSチャート文字スコアによる低輝度視力のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 60 か月目まで
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視力の悪い方のETDRSチャート文字スコアによる低輝度視力のベースラインからの変化が評価されます。
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ベースラインから 60 か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月4日
一次修了 (推定)
2029年9月20日
研究の完了 (推定)
2029年12月19日
試験登録日
最初に提出
2020年12月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月8日
最初の投稿 (実際)
2021年3月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月23日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
X連鎖網膜色素変性症の臨床試験
-
University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genidaわからない
-
ProgenaBiome募集自閉症スペクトラム障害 | 自閉症 | 自閉症 | 自閉症、無動症 | 自閉症;非定型 | 自閉症;サイコパシー | 自閉症脆弱性症候群 X | 認知能力の高い自閉症 | 自閉症関連の言語遅延 | 自閉症、感受性、6 | 自閉症スペクトラム障害 高機能 | 自閉症的思考 | 自閉症、感受性、X-Linked 6 | 自閉症の行動アメリカ
遺伝的: AAV5-hRKp.RPGR 中間用量の臨床試験
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLC積極的、募集していないX連鎖網膜色素変性症ベルギー, カナダ, アメリカ, イスラエル, イギリス, スペイン, デンマーク, フランス, イタリア, オランダ, スイス