RPGR遺伝子のバリアントに関連するX連鎖網膜色素変性症の治療のためのフォローアップ遺伝子治療試験
RPGR 遺伝子のバリアントに関連する X 連鎖性網膜色素変性症の治療のための AAV5-RPGR のフォローアップ第 3 相ランダム化比較試験
A clinical trial of AAV5-hRKp.RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
調査の概要
状態
条件
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- Retina Consultants of Houston
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Edinburgh、イギリス、EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow、イギリス、G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- St James University Hospital
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah Medical Center
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Florence、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milan、イタリア、20142
- Ospedale San Paolo
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Naples、イタリア、80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Rome、イタリア、00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Amsterdam、オランダ、1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen、オランダ、6525EX
- Radboudumc
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital For Sick Children
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Basel、スイス、4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne、スイス、1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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Madrid、スペイン、28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
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Glostrup Municipality、デンマーク、2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Paris、フランス、75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Ghent、ベルギー、9000
- Ghent University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Inclusion Criteria:
- Male or female, 3 years of age or older, has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory.
Exclusion Criteria:
- None
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 of Intermediate Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
他の名前：
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実験的：Already Treated in MGT-RPGR-021
Already treated |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
他の名前：
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
他の名前：
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実験的：Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 Low Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Number of Participants with Ocular and Non-ocular Adverse Events
時間枠：Day 1 - Month 60
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Number of participants with ocular and non-ocular adverse events will be assessed. |
Day 1 - Month 60
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Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Assessments
時間枠：Day 1 - Month 60
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Number of participants with abnormalities in laboratory assessments will be assessed. |
Day 1 - Month 60
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Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment
時間枠：From Baseline - Month 60
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Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline - Month 60
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Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by ETDRS Chart Letter Score in Monocular Assessment
時間枠：From Baseline- Month 60
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Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline- Month 60
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、MeiraGTx Ocular UK Ltd
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- MGT-RPGR-022
- 2020-002255-37 (EudraCT番号)
- 2024-511411-25-00 (レジストリ識別子：EUCT number)
- MGT-RPGR-022 (その他の識別子：MeiraGTx Ocular UK Ltd)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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