Studio di terapia genica di follow-up per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti del gene RPGR
23 aprile 2024 aggiornato da: Janssen Research & Development, LLC
Studio randomizzato e controllato di fase 3 di follow-up su AAV5-RPGR per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti nel gene RPGR
Uno studio clinico del vettore AAV5-RPGR per pazienti con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP)
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
97
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Study Contact
- Numero di telefono: 844-434-4210
- Email: Participate-In-This-Study@its.jnj.com
Luoghi di studio
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Gent, Belgio, 9000
- Ghent University Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Glostrup, Danimarca, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Paris, Francia, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Jerusalem, Israele, 91120
- Hadassah Medical Center
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Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milano, Italia, 20142
- Ospedale San Paolo
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Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Rome, Italia, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Amsterdam, Olanda, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen, Olanda, 6525EX
- Radboudumc
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Edinburgh, Regno Unito, EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow, Regno Unito, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Madrid, Spagna, 28040
- Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
- Retina Consultants of Houston
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Basel, Svizzera, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne, Svizzera, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina, di età pari o superiore a 3 anni, con XLRP confermato da uno specialista della retina e con una variante della sequenza patologica prevista in RPGR confermata da un laboratorio accreditato.
Criteri di esclusione:
-
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trattamento differito da MGT-RPGR-021 della dose intermedia
Trattamento differito
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Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento differito
Altri nomi:
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Sperimentale: Già trattato in MGT-RPGR-021
Già trattato
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Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento differito
Altri nomi:
Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento differito
Altri nomi:
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Sperimentale: Trattamento differito da MGT-RPGR-021 a basso dosaggio
Trattamento differito
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Somministrazione bilaterale sottoretinica di AAV5-hRKp.RPGR - gruppo di trattamento differito
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nella valutazione della mobilità guidata dalla vista (VMA), misurata dalla capacità del partecipante di navigare attraverso un labirinto VMA, dopo la consegna sottoretinica bilaterale di AAV5-hRKp.RPGR
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Variazione rispetto al basale nella valutazione della mobilità guidata dalla vista (VMA), misurata dalla capacità del partecipante di navigare attraverso un labirinto VMA, dopo la consegna sottoretinica bilaterale di AAV5-hRKp.RPGR
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Dal basale al mese 60
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Numero di partecipanti con eventi avversi oculari e non oculari di AAV5-hRKp.RPGR nei partecipanti con RPGR-XLRP
Lasso di tempo: Giorno 1 - Mese 60
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Verrà valutato il numero di partecipanti con eventi avversi oculari e non oculari di AAV5-hRKp.RPGR nei partecipanti con RPGR-XLRP.
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Giorno 1 - Mese 60
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Numero di partecipanti con anomalie nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Giorno 1 - Mese 60
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Verrà valutato il numero di partecipanti con anomalie nelle valutazioni di laboratorio.
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Giorno 1 - Mese 60
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma (MRS10) nella perimetria statica
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma (MRS10) nella perimetria statica.
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Dal basale al mese 60
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Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media dell'occhio con visione peggiore entro i 10 gradi centrali, escluso lo scotoma (MRS10) nella perimetria statica
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media dell'occhio che vede peggio entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma (MRS10) nella perimetria statica.
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Dal basale al mese 60
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Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nel campo visivo completo
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la risposta puntuale in tutto il campo visivo.
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Dal basale al mese 60
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Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nell'occhio che vede peggio in pieno campo visivo
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la risposta puntuale nell'occhio che vede peggio in tutto il campo visivo.
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Dal basale al mese 60
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Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nel campo visivo centrale di 30 gradi
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la risposta puntuale nel campo visivo centrale di 30 gradi.
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Dal basale al mese 60
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Cambiamento nella funzione retinica valutato dalla risposta puntuale nell'occhio che vede peggio nel campo visivo centrale di 30 gradi
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la risposta puntuale nell'occhio che vede peggio nel campo visivo centrale di 30 gradi.
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Dal basale al mese 60
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Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media nell'intero campo visivo escluso lo scotoma (MRS90) nella perimetria statica
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media nell'intero campo visivo escluso lo scotoma (MRS90) nella perimetria statica.
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Dal basale al mese 60
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Risposta alla valutazione della mobilità guidata dalla vista (VMA) nell'"occhio che vede peggio" come valutato dalla VMA
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la risposta alla valutazione della mobilità guidata dalla vista nell'"occhio che vede peggio" come valutato da VMA.
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Dal basale al mese 60
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio di illuminazione estrema del questionario sulla bassa luminanza modificato (mLLQ).
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la variazione rispetto al basale nel punteggio mLLQ del dominio dell'illuminazione estrema.
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Dal basale al mese 60
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Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza mediante trattamento precoce della retinopatia diabetica (ETDRS) Punteggio della lettera del grafico nella valutazione monoculare
Lasso di tempo: Dal basale: mese 60
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Verrà valutata la variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza mediante il punteggio delle lettere del grafico ETDRS nella valutazione monoculare.
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Dal basale: mese 60
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Variazione rispetto al basale della migliore acuità visiva corretta (BCVA) in base al punteggio della lettera del diagramma ETDRS nella valutazione monoculare
Lasso di tempo: Dal basale: mese 60
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Verrà valutata la variazione rispetto al basale della BCVA in base al punteggio della lettera del grafico ETDRS nella valutazione monoculare.
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Dal basale: mese 60
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Variazione rispetto al basale nell'acuità visiva a bassa luminanza in base al punteggio della lettera del grafico ETDRS nell'occhio con visione peggiore
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
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Verrà valutata la variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza mediante il punteggio delle lettere della tabella ETDRS nell'occhio con vista peggiore.
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Dal basale al mese 60
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 dicembre 2020
Completamento primario (Stimato)
20 settembre 2029
Completamento dello studio (Stimato)
19 dicembre 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 marzo 2021
Primo Inserito (Effettivo)
11 marzo 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MGT-RPGR-022 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Genetica: AAV5-hRKp.RPGR Dose intermedia
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Janssen Pharmaceutical K.K.ReclutamentoRetinite pigmentosa legata all'XGiappone
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Janssen Research & Development, LLCAttivo, non reclutanteRetinite pigmentosa legata all'XStati Uniti, Regno Unito
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAttivo, non reclutanteRetinite pigmentosa legata all'XBelgio, Canada, Stati Uniti, Israele, Regno Unito, Spagna, Danimarca, Francia, Italia, Olanda, Svizzera