治疗与 RPGR 基因变异相关的 X 连锁视网膜色素变性的后续基因治疗试验
2024年4月23日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
AAV5-RPGR 治疗与 RPGR 基因变异相关的 X 连锁视网膜色素变性的后续第 3 期随机对照研究
AAV5-RPGR 载体对 X 连锁色素性视网膜炎 (XLRP) 患者的临床试验
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
97
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Study Contact
- 电话号码：844-434-4210
- 邮箱：Participate-In-This-Study@its.jnj.com
学习地点
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Glostrup、丹麦、2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Jerusalem、以色列、91120
- Hadassah Medical Center
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Firenze、意大利、50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milano、意大利、20142
- Ospedale San Paolo
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Napoli、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome、意大利、00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Gent、比利时、9000
- Ghent University Hospital
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Paris、法国、75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Basel、瑞士、4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne、瑞士、1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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California
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La Jolla、California、美国、92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、美国、94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
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Gainesville、Florida、美国、32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
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Texas
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Bellaire、Texas、美国、77401
- Retina Consultants of Houston
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Edinburgh、英国、EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow、英国、G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds、英国、LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London、英国、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Amsterdam、荷兰、1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen、荷兰、6525EX
- Radboudumc
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Madrid、西班牙、28040
- Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 3 岁或以上的男性或女性，具有经视网膜专家确认的 XLRP，并具有经认可实验室确认的 RPGR 预测致病序列变异。
排除标准：
-
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：中等剂量 MGT-RPGR-021 的延迟治疗
延期治疗
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AAV5-hRKp.RPGR 双侧视网膜下给药 - 延迟治疗组
其他名称：
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实验性的：已在 MGT-RPGR-021 中进行处理
已治疗
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AAV5-hRKp.RPGR 双侧视网膜下给药 - 延迟治疗组
其他名称：
AAV5-hRKp.RPGR 双侧视网膜下给药 - 延迟治疗组
其他名称：
|
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实验性的：MGT-RPGR-021 低剂量的延期治疗
延期治疗
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AAV5-hRKp.RPGR 双侧视网膜下给药 - 延迟治疗组
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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双侧视网膜下递送 AAV5-hRKp.RPGR 后，通过参与者通过 VMA 迷宫的能力来测量视觉引导移动性评估 (VMA) 相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 60 个月
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双侧视网膜下递送 AAV5-hRKp.RPGR 后，通过参与者通过 VMA 迷宫的能力来测量视觉引导移动性评估 (VMA) 相对于基线的变化
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从基线到第 60 个月
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RPGR-XLRP 参与者中出现 AAV5-hRKp.RPGR 眼部和非眼部不良事件的参与者人数
大体时间：第 1 天 - 第 60 个月
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将评估 RPGR-XLRP 参与者中出现 AAV5-hRKp.RPGR 眼部和非眼部不良事件的参与者人数。
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第 1 天 - 第 60 个月
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实验室评估异常的参与者人数
大体时间：第 1 天 - 第 60 个月
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将评估实验室评估异常的参与者人数。
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第 1 天 - 第 60 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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静态视野检查中排除暗点 (MRS10) 的中央 10 度范围内平均视网膜敏感度相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 60 个月
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将评估静态视野检查中中央 10 度范围内不包括暗点 (MRS10) 的平均视网膜敏感度相对于基线的变化。
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从基线到第 60 个月
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静态视野检查中视力较差的眼睛在中央 10 度范围内不包括暗点 (MRS10) 的平均视网膜敏感度相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 60 个月
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将评估静态视野检查中中央 10 度范围内视力较差的眼睛（MRS10）的平均视网膜敏感性相对于基线的变化。
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从基线到第 60 个月
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通过全视野中的逐点响应评估视网膜功能的变化
大体时间：从基线到第 60 个月
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将评估全视野中的逐点反应。
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从基线到第 60 个月
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通过全视野中视力较差的眼睛的逐点响应评估视网膜功能的变化
大体时间：从基线到第 60 个月
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将评估全视野中视力较差的眼睛的逐点反应。
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从基线到第 60 个月
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通过中央 30 度视野中的逐点响应评估视网膜功能的变化
大体时间：从基线到第 60 个月
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将评估中央 30 度视野中的逐点反应。
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从基线到第 60 个月
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通过中央 30 度视野中视力较差的眼睛的逐点响应评估视网膜功能的变化
大体时间：从基线到第 60 个月
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将评估中央 30 度视野中视力较差的眼睛的逐点反应。
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从基线到第 60 个月
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静态视野检查中排除暗点 (MRS90) 的整个视野内平均视网膜敏感度相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 60 个月
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将评估静态视野检查中排除暗点（MRS90）的整个视野内平均视网膜敏感度相对于基线的变化。
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从基线到第 60 个月
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VMA 评估的“视力较差的眼睛”的视觉引导移动性评估 (VMA) 反应
大体时间：从基线到第 60 个月
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将评估由 VMA 评估的“视力较差的眼睛”的视力引导活动评估反应。
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从基线到第 60 个月
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修改后的低亮度问卷 (mLLQ) 极端照明领域得分与基线的变化
大体时间：从基线到第 60 个月
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将评估 mLLQ 极端照明领域分数相对于基线的变化。
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从基线到第 60 个月
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早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 单眼评估中的图表字母评分与低亮度视力基线的变化
大体时间：从基线 - 第 60 个月
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将通过单眼评估中的 ETDRS 图表字母评分来评估低亮度视力相对于基线的变化。
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从基线 - 第 60 个月
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通过 ETDRS 计算的最佳矫正视力 (BCVA) 相对于基线的变化 单眼评估中的图表字母评分
大体时间：从基线 - 第 60 个月
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将通过单眼评估中的 ETDRS 图表字母评分来评估 BCVA 相对于基线的变化。
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从基线 - 第 60 个月
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ETDRS 图表中低亮度视力基线的变化 视力较差的眼睛的字母分数
大体时间：从基线到第 60 个月
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将通过 ETDRS 图表字母评分评估视力较差的眼睛的低亮度视力相对于基线的变化。
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从基线到第 60 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月4日
初级完成 (估计的)
2029年9月20日
研究完成 (估计的)
2029年12月19日
研究注册日期
首次提交
2020年12月15日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月8日
首次发布 (实际的)
2021年3月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月23日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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