Essai de thérapie génique de suivi pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à des variants du gène RPGR
23 avril 2024 mis à jour par: Janssen Research & Development, LLC
Étude de suivi de phase 3 randomisée et contrôlée de l'AAV5-RPGR pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à des variants du gène RPGR
Un essai clinique du vecteur AAV5-RPGR pour les patients atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP)
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
97
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Study Contact
- Numéro de téléphone: 844-434-4210
- E-mail: Participate-In-This-Study@its.jnj.com
Lieux d'étude
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Gent, Belgique, 9000
- Ghent University Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Glostrup, Danemark, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Madrid, Espagne, 28040
- Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
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Paris, France, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center
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Firenze, Italie, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milano, Italie, 20142
- Ospedale San Paolo
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Napoli, Italie, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Rome, Italie, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525EX
- Radboudumc
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow, Royaume-Uni, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Basel, Suisse, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne, Suisse, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, États-Unis, 94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire, Texas, États-Unis, 77401
- Retina Consultants of Houston
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme, âgé de 3 ans ou plus, a XLRP confirmé par un spécialiste de la rétine et a une variante de séquence pathogène prédite dans RPGR confirmée par un laboratoire accrédité.
Critère d'exclusion:
-
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement différé du MGT-RPGR-021 de dose intermédiaire
Traitement différé
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Administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR - groupe de traitement différé
Autres noms:
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Expérimental: Déjà traité dans MGT-RPGR-021
Déjà traité
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Administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR - groupe de traitement différé
Autres noms:
Administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR - groupe de traitement différé
Autres noms:
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Expérimental: Traitement différé de MGT-RPGR-021 à faible dose
Traitement différé
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Administration bilatérale sous-rétinienne d'AAV5-hRKp.RPGR - groupe de traitement différé
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation de la mobilité guidée par la vision (VMA), tel que mesuré par la capacité du participant à naviguer dans un labyrinthe VMA, après administration sous-rétinienne bilatérale d'AAV5-hRKp.RPGR
Délai: De la ligne de base au mois 60
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation de la mobilité guidée par la vision (VMA), tel que mesuré par la capacité du participant à naviguer dans un labyrinthe VMA, après administration sous-rétinienne bilatérale d'AAV5-hRKp.RPGR
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De la ligne de base au mois 60
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Nombre de participants présentant des événements indésirables oculaires et non oculaires de l'AAV5-hRKp.RPGR chez les participants atteints de RPGR-XLRP
Délai: Jour 1 - Mois 60
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Nombre de participants présentant des événements indésirables oculaires et non oculaires de l'AAV5-hRKp.RPGR chez les participants atteints de RPGR-XLRP seront évalués.
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Jour 1 - Mois 60
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Nombre de participants présentant des anomalies dans les évaluations de laboratoire
Délai: Jour 1 - Mois 60
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Le nombre de participants présentant des anomalies dans les évaluations de laboratoire sera évalué.
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Jour 1 - Mois 60
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans les 10 degrés centraux à l'exclusion du scotome (MRS10) en périmétrie statique
Délai: De la ligne de base au mois 60
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans les 10 degrés centraux à l'exclusion du scotome (MRS10) en périmétrie statique sera évalué.
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De la ligne de base au mois 60
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne de l'œil qui voit le moins bien dans les 10 degrés centraux, à l'exclusion du scotome (MRS10) en périmétrie statique
Délai: De la ligne de base au mois 60
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne de l'œil dont la vision est la plus mauvaise dans les 10 degrés centraux à l'exclusion du scotome (MRS10) en périmétrie statique sera évalué.
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De la ligne de base au mois 60
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Modification de la fonction rétinienne évaluée par une réponse ponctuelle dans le champ visuel complet
Délai: De la ligne de base au mois 60
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La réponse ponctuelle dans un champ visuel complet sera évaluée.
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De la ligne de base au mois 60
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Modification de la fonction rétinienne évaluée par une réponse ponctuelle dans un œil qui voit moins bien dans un champ visuel complet
Délai: De la ligne de base au mois 60
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La réponse ponctuelle dans un œil dont la vision est pire dans un champ visuel complet sera évaluée.
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De la ligne de base au mois 60
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Modification de la fonction rétinienne évaluée par une réponse ponctuelle dans le champ visuel central à 30 degrés
Délai: De la ligne de base au mois 60
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La réponse ponctuelle dans le champ visuel central à 30 degrés sera évaluée.
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De la ligne de base au mois 60
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Modification de la fonction rétinienne évaluée par une réponse ponctuelle dans un œil qui voit moins bien dans le champ visuel central à 30 degrés
Délai: De la ligne de base au mois 60
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La réponse ponctuelle dans un œil dont la vision est pire dans le champ visuel central à 30 degrés sera évaluée.
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De la ligne de base au mois 60
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel complet à l'exclusion du scotome (MRS90) en périmétrie statique
Délai: De la ligne de base au mois 60
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel complet à l'exclusion du scotome (MRS90) en périmétrie statique sera évalué.
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De la ligne de base au mois 60
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Réponse de l'évaluation de la mobilité guidée par la vision (VMA) dans « l'œil qui voit le moins bien » telle qu'évaluée par la VMA
Délai: De la ligne de base au mois 60
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La réponse à l'évaluation de la mobilité guidée par la vision dans « l'œil qui voit le moins bien », telle qu'évaluée par VMA, sera évaluée.
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De la ligne de base au mois 60
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score du domaine d'éclairage extrême du questionnaire modifié à faible luminance (mLLQ)
Délai: De la ligne de base au mois 60
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Le changement par rapport à la ligne de base dans le score du domaine d'éclairage extrême mLLQ sera évalué.
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De la ligne de base au mois 60
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Changement par rapport à la valeur initiale de l'acuité visuelle à faible luminance grâce au score de lettre du graphique de l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS) dans l'évaluation monoculaire
Délai: Depuis la référence - Mois 60
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Changement par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle à faible luminance par le score des lettres du graphique ETDRS dans l'évaluation monoculaire sera évalué.
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Depuis la référence - Mois 60
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Changement par rapport à la ligne de base de la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) selon le score de lettre du graphique ETDRS dans l'évaluation monoculaire
Délai: Depuis la ligne de base – Mois 60
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Changement par rapport à la ligne de base de la BCVA par le score de la lettre du graphique ETDRS dans l'évaluation monoculaire sera évalué.
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Depuis la ligne de base – Mois 60
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Changement par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle à faible luminance selon le score de lettre du graphique ETDRS dans un œil qui voit moins bien
Délai: De la ligne de base au mois 60
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Changement par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle à faible luminance par le score des lettres du graphique ETDRS dans l'œil dont la vision est la plus mauvaise sera évalué.
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De la ligne de base au mois 60
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 décembre 2020
Achèvement primaire (Estimé)
20 septembre 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
19 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 décembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 mars 2021
Première publication (Réel)
11 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MGT-RPGR-022 (Autre identifiant: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .