Ensayo de terapia génica de seguimiento para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada con variantes en el gen RPGR
23 de septiembre de 2026 actualizado por: MeiraGTx Ocular UK Ltd
Estudio aleatorizado y controlado de seguimiento de fase 3 de AAV5-RPGR para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada con variantes en el gen RPGR
A clinical trial of AAV5-hRKp.RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
97
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ghent, Bélgica, 9000
- Ghent University Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital For Sick Children
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Glostrup Municipality, Dinamarca, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
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Madrid, España, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Stanford Health Care
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Texas
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants of Houston
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Paris, Francia, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
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Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milan, Italia, 20142
- Ospedale San Paolo
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Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
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Rome, Italia, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
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Amsterdam, Países Bajos, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
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Nijmegen, Países Bajos, 6525EX
- Radboudumc
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Edinburgh, Reino Unido, EH3 9HA
- NHS Lothian
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Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Basel, Suiza, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
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Lausanne, Suiza, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- Male or female, 3 years of age or older, has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory.
Exclusion Criteria:
- None
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 of Intermediate Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Otros nombres:
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Experimental: Already Treated in MGT-RPGR-021
Already treated |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Otros nombres:
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Otros nombres:
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Experimental: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 Low Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Number of Participants with Ocular and Non-ocular Adverse Events
Periodo de tiempo: Day 1 - Month 60
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Number of participants with ocular and non-ocular adverse events will be assessed. |
Day 1 - Month 60
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Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Assessments
Periodo de tiempo: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with abnormalities in laboratory assessments will be assessed. |
Day 1 - Month 60
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Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment
Periodo de tiempo: From Baseline - Month 60
|
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline - Month 60
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Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by ETDRS Chart Letter Score in Monocular Assessment
Periodo de tiempo: From Baseline- Month 60
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Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline- Month 60
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Estimado)
20 de septiembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
7 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
11 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- MGT-RPGR-022
- 2020-002255-37 (Número EudraCT)
- 2024-511411-25-00 (Identificador de registro: EUCT number)
- MGT-RPGR-022 (Otro identificador: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .