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Ensayo de terapia génica de seguimiento para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada con variantes en el gen RPGR

23 de abril de 2024 actualizado por: Janssen Research & Development, LLC

Estudio aleatorizado y controlado de seguimiento de fase 3 de AAV5-RPGR para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada con variantes en el gen RPGR

Un ensayo clínico del vector AAV5-RPGR para pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP)

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

97

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Ghent University Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Dinamarca
      • Glostrup, Dinamarca, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • España
      • Madrid, España, 28040
        • Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Rome, Italia, 00184
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525EX
        • Radboudumc
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Suiza, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer, de 3 años de edad o más, tiene XLRP confirmado por un especialista en retina y tiene una variante de secuencia causante de enfermedad prevista en RPGR confirmada por un laboratorio acreditado.

Criterio de exclusión:

-

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento Diferido De MGT-RPGR-021 De Dosis Intermedia
Tratamiento diferido
Biológico: Genética: AAV5-hRKp.RPGR Dosis Intermedia
Administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamiento diferido
Otros nombres:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimental: Ya Tratado en MGT-RPGR-021
Ya tratado
Biológico: Genética: AAV5-hRKp.RPGR Dosis Intermedia
Administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamiento diferido
Otros nombres:
  • botaretigene sparoparvovec
Biológico: Genético: AAV5-hRKp.RPGR Dosis Baja
Administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamiento diferido
Otros nombres:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimental: Tratamiento diferido de dosis baja MGT-RPGR-021
Tratamiento diferido
Biológico: Genético: AAV5-hRKp.RPGR Dosis Baja
Administración bilateral subretiniana de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamiento diferido
Otros nombres:
  • botaretigene sparoparvovec

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la evaluación de la movilidad guiada por visión (VMA), medida por la capacidad del participante para navegar a través de un laberinto de VMA, después de la administración subretiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Cambio desde el inicio en la evaluación de la movilidad guiada por visión (VMA), medida por la capacidad del participante para navegar a través de un laberinto de VMA, después de la administración subretiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR
Desde el inicio hasta el mes 60
Número de participantes con eventos adversos oculares y no oculares de AAV5-hRKp.RPGR en participantes con RPGR-XLRP
Periodo de tiempo: Día 1 - Mes 60
Número de participantes con eventos adversos oculares y no oculares de AAV5-hRKp.RPGR en participantes con RPGR-XLRP.
Día 1 - Mes 60
Número de participantes con anomalías en las evaluaciones de laboratorio
Periodo de tiempo: Día 1 - Mes 60
Se evaluará el número de participantes con anomalías en las evaluaciones de laboratorio.
Día 1 - Mes 60

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media dentro de los 10 grados centrales excluyendo el escotoma (MRS10) en la perimetría estática
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media dentro de los 10 grados centrales excluyendo el escotoma (MRS10) en la perimetría estática.
Desde el inicio hasta el mes 60
Cambio con respecto al valor inicial en la sensibilidad retiniana media del ojo con peor visión dentro de los 10 grados centrales, excluido el escotoma (MRS10) en la perimetría estática
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media del ojo con peor visión dentro de los 10 grados centrales excluyendo el escotoma (MRS10) en la perimetría estática.
Desde el inicio hasta el mes 60
Cambio en la función de la retina según lo evaluado por la respuesta puntual en el campo visual completo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará la respuesta puntual en el campo visual completo.
Desde el inicio hasta el mes 60
Cambio en la función de la retina según lo evaluado por la respuesta puntual en el ojo que ve peor en el campo visual completo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará la respuesta puntual en el ojo con peor visión en el campo visual completo.
Desde el inicio hasta el mes 60
Cambio en la función de la retina según lo evaluado por la respuesta puntual en el campo visual central de 30 grados
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará la respuesta puntual en el campo visual central de 30 grados.
Desde el inicio hasta el mes 60
Cambio en la función de la retina según lo evaluado por la respuesta puntual en el ojo que ve peor en el campo visual central de 30 grados
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará la respuesta puntual en el ojo con peor visión en el campo visual central de 30 grados.
Desde el inicio hasta el mes 60
Cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media dentro del campo visual completo excluyendo el escotoma (MRS90) en la perimetría estática
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la sensibilidad retiniana media dentro del campo visual completo excluyendo el escotoma (MRS90) en la perimetría estática.
Desde el inicio hasta el mes 60
Respuesta de la evaluación de movilidad guiada por la visión (VMA) en el "ojo con peor visión" según la evaluación de VMA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará la respuesta de la evaluación de la movilidad guiada por la visión en el "ojo con peor visión" según la evaluación de VMA.
Desde el inicio hasta el mes 60
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del dominio de iluminación extrema del Cuestionario de baja luminancia modificado (mLLQ)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la puntuación del dominio de iluminación extrema mLLQ.
Desde el inicio hasta el mes 60
Cambio con respecto al valor inicial en la agudeza visual de baja luminancia según la puntuación de letras del gráfico del estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano (ETDRS) en la evaluación monocular
Periodo de tiempo: Desde el inicio: mes 60
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la agudeza visual de baja luminancia según la puntuación de letras del gráfico ETDRS en la evaluación monocular.
Desde el inicio: mes 60
Cambio desde el valor inicial en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) según la puntuación de letras del gráfico ETDRS en la evaluación monocular
Periodo de tiempo: Desde el inicio: mes 60
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en BCVA según la puntuación de letras del gráfico ETDRS en la evaluación monocular.
Desde el inicio: mes 60
Cambio con respecto al valor inicial en la agudeza visual de baja luminancia según la puntuación de letras del gráfico ETDRS en el ojo con peor visión
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 60
Se evaluará el cambio desde el valor inicial en la agudeza visual de baja luminancia según la puntuación de letras del gráfico ETDRS en el ojo con peor visión.
Desde el inicio hasta el mes 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Janssen Research & Development, LLC

Colaboradores

Janssen Research & Development, LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

20 de septiembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

19 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de diciembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

11 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MGT-RPGR-022 (Otro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002255-37 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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