Последующие испытания генной терапии для лечения пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой, связанного с вариантами гена RPGR
27 августа 2026 г. обновлено: Janssen Research & Development, LLC
Последующая фаза 3 рандомизированного контролируемого исследования AAV5-RPGR для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита, связанного с вариантами гена RPGR
Клинические испытания вектора AAV5-RPGR для пациентов с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой (XLRP)
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
97
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Ghent, Бельгия, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Дания, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Florence, Италия, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Италия, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Италия, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Италия, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Edinburgh, Соединенное Королевство, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Соединенные Штаты, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Basel, Швейцария, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Швейцария, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина в возрасте 3 лет и старше имеют XLRP, подтвержденный специалистом по сетчатке, и прогнозируемый вариант последовательности, вызывающий заболевание, в RPGR, подтвержденный аккредитованной лабораторией.
Критерий исключения:
-
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Отсроченное лечение промежуточной дозой MGT-RPGR-021
Отсроченное лечение
|
Двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR - группа отсроченного лечения
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Уже обработано в MGT-RPGR-021
Уже лечились
|
Двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR - группа отсроченного лечения
Другие имена:
Двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR - группа отсроченного лечения
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Отсроченное лечение от низкой дозы MGT-RPGR-021
Отсроченное лечение
|
Двустороннее субретинальное введение AAV5-hRKp.RPGR - группа отсроченного лечения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с отклонениями в лабораторных анализах
Временное ограничение: День 1 - Месяц 60
|
Будет оценено количество участников с отклонениями в лабораторных показателях.
|
День 1 - Месяц 60
|
|
Количество участников с глазными и некулярными побочными эффектами
Временное ограничение: День 1 - месяц 60
|
Количество участников с глазными и некулярными побочными эффектами будет оценено.
|
День 1 - месяц 60
|
|
Изменение исходного уровня в наилучшей скорректированной остроте зрения (BCVA) при раннем лечении диаграммы диабетической ретинопатии (ETDRS).
Временное ограничение: От базового уровня - 60 месяц
|
Изменение с базовой линии в BCVA по оценке буквы ETDRS в монокулярной оценке будет оценена.
|
От базового уровня - 60 месяц
|
|
Изменение с базовой линии при низкой остроте зрения на вид визуальной жизни по оценке буквы ETDRS в монокулярной оценке
Временное ограничение: От базового уровня- 60 месяц
|
Будет оценена изменение от базовой линии в низкой остроте визуального визуального визуального визуала с помощью показателя буквы ETDRS в монокулярной оценке.
|
От базового уровня- 60 месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение средней чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем в пределах 10 градусов, исключая скотому (MRS10) в статической периметрии
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться изменение средней чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем в пределах центральных 10 градусов, исключая скотому (MRS10), при статической периметрии.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
|
Изменение средней чувствительности сетчатки глаза с худшим зрением по сравнению с исходным уровнем в пределах центральных 10 градусов, исключая скотому (MRS10) в статической периметрии
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться изменение средней чувствительности сетчатки хуже видящего глаза по сравнению с исходным уровнем в пределах центральных 10 градусов, исключая скотому (MRS10), при статической периметрии.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
|
Изменение функции сетчатки по точечной реакции в полном поле зрения
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться точечный ответ в полном поле зрения.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
|
Изменение функции сетчатки по точечной реакции хуже видящего глаза в полном поле зрения
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться точечная реакция хуже видящего глаза в полном поле зрения.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
|
Изменение функции сетчатки по точечной реакции в центральном 30-градусном поле зрения
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться точечная реакция в центральном поле зрения 30 градусов.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
|
Изменение функции сетчатки по точечной реакции хуже видящего глаза в центральном 30-градусном поле зрения
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться точечная реакция хуже видящего глаза в центральном поле зрения 30 градусов.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
|
Изменение средней чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем во всем поле зрения, за исключением скотомы (MRS90), в статической периметрии
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться изменение средней чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем во всем поле зрения, за исключением скотомы (MRS90), при статической периметрии.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
|
Оценка мобильности с учетом зрения (VMA) Реакция «худшего глаза» по оценке VMA
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться реакция на оценку подвижности на основе зрения в «худшем глазе» по оценке VMA.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в модифицированной анкете низкой освещенности (mLLQ) в области экстремального освещения
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться изменение по сравнению с исходным уровнем показателя экстремального освещения mLLQ.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
|
Изменение остроты зрения при низкой яркости по сравнению с исходным уровнем при раннем лечении диабетической ретинопатии (ETDRS) Буквенный балл при монокулярной оценке
Временное ограничение: От исходного уровня — 60-й месяц
|
Будет оцениваться изменение остроты зрения при низкой освещенности по сравнению с исходным уровнем по буквенной шкале ETDRS при монокулярной оценке.
|
От исходного уровня — 60-й месяц
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем наилучшей корригированной остроты зрения (BCVA) по буквенной шкале ETDRS при монокулярной оценке
Временное ограничение: От исходного уровня – 60-й месяц
|
Будет оцениваться изменение МКОЗ по сравнению с исходным уровнем по шкале ETDRS при монокулярной оценке.
|
От исходного уровня – 60-й месяц
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем остроты зрения при низкой освещенности по шкале ETDRS. Буквенная оценка для глаза с худшим зрением.
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
|
Будет оцениваться изменение остроты зрения при низкой освещенности по сравнению с исходным уровнем по буквенной шкале таблицы ETDRS для хуже видящего глаза.
|
От исходного уровня до 60-го месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
20 сентября 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
7 декабря 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 декабря 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MGT-RPGR-022 (Другой идентификатор: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (Номер EudraCT)
- 2024-511411-25-00 (Идентификатор реестра: EUCT number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .