Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyomon követett génterápiás vizsgálat az RPGR gén változataival összefüggő, X-hez kötött retinitis pigmentosa kezelésére

2024. április 23. frissítette: Janssen Research & Development, LLC

Az AAV5-RPGR 3. fázisú, randomizált, ellenőrzött vizsgálata az RPGR gén variánsaival összefüggő, X-hez kötött retinitis pigmentosa kezelésére

Az AAV5-RPGR vektor klinikai vizsgálata X-kapcsolt retinitis pigmentosa (XLRP) betegeknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

97

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Gent, Belgium, 9000
        • Ghent University Hospital
  • Dánia
      • Glostrup, Dánia, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Egyesült Államok, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Hollandia, 6525EX
        • Radboudumc
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Olaszország
      • Firenze, Olaszország, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Olaszország, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Rome, Olaszország, 00184
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
  • Svájc
      • Basel, Svájc, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Svájc, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 3 éves vagy annál idősebb férfi vagy nő XLRP-t igazolt a retina specialistája, és az RPGR-ben előre jelzett betegséget okozó szekvenciaváltozatot igazolt egy akkreditált laboratórium.

Kizárási kritériumok:

-

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Elhalasztott kezelés a Köztes dózis MGT-RPGR-021-ből
Elhalasztott kezelés
Biológiai: Genetikai: AAV5-hRKp.RPGR Köztes dózis
Az AAV5-hRKp.RPGR kétoldali, szubretinális beadása - halasztott kezelési csoport
Más nevek:
  • botaretigene sparoparvovec
Kísérleti: Már kezelték az MGT-RPGR-021-ben
Már kezelték
Biológiai: Genetikai: AAV5-hRKp.RPGR Köztes dózis
Az AAV5-hRKp.RPGR kétoldali, szubretinális beadása - halasztott kezelési csoport
Más nevek:
  • botaretigene sparoparvovec
Biológiai: Genetikai: AAV5-hRKp.RPGR Alacsony dózisú
Az AAV5-hRKp.RPGR kétoldali, szubretinális beadása - halasztott kezelési csoport
Más nevek:
  • botaretigene sparoparvovec
Kísérleti: Elhalasztott kezelés az MGT-RPGR-021 alacsony dózisból
Elhalasztott kezelés
Biológiai: Genetikai: AAV5-hRKp.RPGR Alacsony dózisú
Az AAV5-hRKp.RPGR kétoldali, szubretinális beadása - halasztott kezelési csoport
Más nevek:
  • botaretigene sparoparvovec

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a látásvezérelt mobilitás-értékelésben (VMA), amelyet a résztvevő VMA-labirintusban való navigációs képessége alapján mérnek az AAV5-hRKp.RPGR kétoldalú szubretinális beadása után
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Változás az alapvonalhoz képest a látásvezérelt mobilitás-értékelésben (VMA), amelyet a résztvevő VMA-labirintusban való navigációs képessége alapján mérnek az AAV5-hRKp.RPGR kétoldalú szubretinális beadása után
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Az AAV5-hRKp.RPGR szemészeti és nem szemészeti mellékhatásaiban szenvedő résztvevők száma az RPGR-XLRP-ben szenvedő résztvevők körében
Időkeret: 1. nap – 60. hónap
Felmérik azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél az AAV5-hRKp.RPGR okuláris és nem okuláris nemkívánatos eseményei voltak az RPGR-XLRP-ben szenvedő résztvevőkben.
1. nap – 60. hónap
Laboratóriumi vizsgálatokban eltérést szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 1. nap – 60. hónap
Felmérik azon résztvevők számát, akiknél eltérés tapasztalható a laboratóriumi vizsgálatok során.
1. nap – 60. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a retina átlagos érzékenységében a centrális 10 fokon belül, a skóma kivételével (MRS10) a statikus perimetriában
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
A statikus perimetriában a retina átlagos érzékenységének kiindulási értékhez viszonyított változását a centrális 10 fokon belül, a scotoma kivételével (MRS10) értékeljük.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest a gyengébb látású szem retinális érzékenységének középponti 10 fokon belüli, a skóma (MRS10) kivételével a statikus perimetriában
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
A statikus perimetriában a rosszabb látású szem retina érzékenységének kiindulási értékhez viszonyított változását a központi 10 fokon belül, a scotoma kivételével (MRS10) értékeljük.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Változás a retina funkciójában a teljes látómezőben pontszerű válasz alapján
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
A teljes látótérben adott pontszerű választ értékeljük.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Változás a retina működésében pontszerű válasz alapján a rosszabb látású szem teljes látómezőjében
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
A teljes látómezőben rosszabbul látó szem pontirányú reakcióját értékeljük.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Változás a retina funkciójában a középső 30 fokos látómező pont szerinti válaszával értékelve
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
A középső 30 fokos látómező pontirányú reakcióját értékelik.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
A retina működésének változása pontszerű válasz alapján a rosszabb látású szemnél a központi 30 fokos látómezőben
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
A központi 30 fokos látómezőben gyengébb látású szem pontirányú reakcióját értékeljük.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Változás az alapvonalhoz képest a retina átlagos érzékenységében a teljes látómezőn belül, a skóma (MRS90) kivételével a statikus perimetriában
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
A statikus perimetriában a teljes látótérben, a scotoma (MRS90) kivételével, a retina átlagos érzékenységében a kiindulási értékhez viszonyított változást értékelik.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Vision-guided Mobility Assessment (VMA) válasz a "rosszabbul látó szem"-ben a VMA értékelése szerint
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
A VMA által értékelt „rosszabbul látó szem” látásvezérelt mobilitásértékelési válaszát értékelik.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Változás az alapvonalhoz képest a módosított alacsony fénysűrűségű kérdőív (mLLQ) Extreme Lighting tartomány pontszámában
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Az mLLQ extrém megvilágítási tartomány pontszámában az alapvonalhoz viszonyított változást értékeljük.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest az alacsony fénysűrűségű látásélességben a korai kezelési diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) diagram betűs pontszáma alapján a monokuláris értékelésben
Időkeret: Az alaphelyzettől – 60. hónap
Az alacsony fénysűrűségű látásélesség alapvonalhoz viszonyított változását az ETDRS diagram betűpontszáma alapján értékelik a monokuláris értékelésben.
Az alaphelyzettől – 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a legjobb korrigált látásélességben (BCVA) az ETDRS Chart Letter pontszámában a monokuláris értékelésben
Időkeret: Az alaphelyzettől – 60. hónap
A BCVA kiindulási értékéhez képest az ETDRS diagram betűpontszámának változását a monokuláris értékelésben értékeljük.
Az alaphelyzettől – 60. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az alacsony fénysűrűségű látásélességben az ETDRS Chart Letter pontszáma szerint a rosszabb látású szemnél
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hónapig
Az alacsony fénysűrűségű látásélesség alapvonalhoz viszonyított változását az ETDRS diagram betűpontszáma alapján a rosszabb látású szemeknél értékeljük.
Az alaphelyzettől a 60. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Janssen Research & Development, LLC

Együttműködők

Janssen Research & Development, LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. december 4.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. szeptember 20.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. december 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 23.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MGT-RPGR-022 (Egyéb azonosító: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002255-37 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-kapcsolt retinitis pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a Genetikai: AAV5-hRKp.RPGR Köztes dózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in El Salvador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel