Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Uppföljande genterapiförsök för behandling av X-länkad retinitis Pigmentosa associerad med varianter i RPGR-genen

23 april 2024 uppdaterad av: Janssen Research & Development, LLC

Uppföljningsfas 3 randomiserad, kontrollerad studie av AAV5-RPGR för behandling av X-länkad retinitis Pigmentosa associerad med varianter i RPGR-genen

En klinisk prövning av AAV5-RPGR-vektor för patienter med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

97

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Ghent University Hospital
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Förenta staterna, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Rome, Italien, 00184
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525EX
        • Radboudumc
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Schweiz, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Storbritannien, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Storbritannien, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna, 3 år eller äldre, har XLRP bekräftat av en retinalspecialist och har en förutspådd sjukdomsframkallande sekvensvariant i RPGR bekräftad av ett ackrediterat laboratorium.

Exklusions kriterier:

-

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Uppskjuten behandling från MGT-RPGR-021 av mellandos
Uppskjuten behandling
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR Mellandos
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - uppskjuten behandlingsgrupp
Andra namn:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimentell: Redan behandlad i MGT-RPGR-021
Redan behandlad
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR Mellandos
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - uppskjuten behandlingsgrupp
Andra namn:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR Låg dos
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - uppskjuten behandlingsgrupp
Andra namn:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimentell: Uppskjuten behandling från MGT-RPGR-021 låg dos
Uppskjuten behandling
Biologisk: Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR Låg dos
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - uppskjuten behandlingsgrupp
Andra namn:
  • botaretigene sparoparvovec

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i vision-guided mobility assessment (VMA), mätt som deltagarens förmåga att navigera genom en VMA-labyrint, efter bilateral subretinal leverans av AAV5-hRKp.RPGR
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Förändring från baslinjen i vision-guided mobility assessment (VMA), mätt som deltagarens förmåga att navigera genom en VMA-labyrint, efter bilateral subretinal leverans av AAV5-hRKp.RPGR
Från baslinje till månad 60
Antal deltagare med okulära och icke-okulära biverkningar av AAV5-hRKp.RPGR hos deltagare med RPGR-XLRP
Tidsram: Dag 1 - Månad 60
Antal deltagare med okulära och icke-okulära biverkningar av AAV5-hRKp.RPGR hos deltagare med RPGR-XLRP kommer att bedömas.
Dag 1 - Månad 60
Antal deltagare med abnormiteter i laboratoriebedömningar
Tidsram: Dag 1 - Månad 60
Antal deltagare med avvikelser i laboratoriebedömningar kommer att bedömas.
Dag 1 - Månad 60

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet inom de centrala 10 graderna exklusive Scotoma (MRS10) i statisk perimetri
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Förändring från baslinjen i genomsnittlig retinal känslighet inom de centrala 10 graderna exklusive skotom (MRS10) i statisk perimetri kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet för sämre synande öga inom de centrala 10 graderna exklusive Scotoma (MRS10) i statisk perimetri
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Förändring från baslinjen i genomsnittlig retinal känslighet för ögat som ser sämre inom de centrala 10 graderna exklusive skotom (MRS10) i statisk perimetri kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60
Förändring i näthinnans funktion som bedöms av punktvis respons i fullt synfält
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Punktvis respons i fullt synfält kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60
Förändring i näthinnans funktion bedömd av punktvis respons i sämre synande öga i fullt synfält
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Punktvis respons i sämre synande öga i fullt synfält kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60
Förändring i näthinnans funktion som bedöms av punktvis respons i det centrala 30-graders synfältet
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Punktvis respons i det centrala 30-graders synfältet kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60
Förändring i näthinnans funktion som bedöms av punktvis respons i sämre synande öga i det centrala 30-graders synfältet
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Punktvis respons i sämre synande öga i det centrala 30-graders synfältet kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet inom hela synfältet exklusive Scotoma (MRS90) i statisk perimetri
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet inom hela synfältet exklusive skotom (MRS90) i statisk perimetri kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60
Vision-guided Mobility Assessment (VMA) Respons i "Worse-seeing Eye" enligt bedömning av VMA
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Synstyrd mobilitetsbedömningssvar i det "sämre-seende ögat" som bedömts av VMA kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60
Ändra från baslinjen i den modifierade lågluminansenkäten (mLLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Förändring från baslinjen i mLLQ extrem belysningsdomänpoäng kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60
Förändring från baslinjen i synskärpa med låg luminans genom tidig behandling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Diagram Letter Score i Monocular Assessment
Tidsram: Från baslinjen - månad 60
Förändring från baslinjen i synskärpa med låg luminans genom ETDRS-diagrambokstavsresultat i monokulär bedömning kommer att bedömas.
Från baslinjen - månad 60
Ändring från baslinjen i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) av ETDRS Chart Letter Score i monokulär bedömning
Tidsram: Från baslinje - månad 60
Förändring från baslinjen i BCVA med ETDRS-diagrambokstavpoäng i monokulär bedömning kommer att bedömas.
Från baslinje - månad 60
Ändring från baslinjen i synskärpa med låg luminans med ETDRS-diagrambokstavsresultat i sämre öga
Tidsram: Från baslinje till månad 60
Förändring från baslinjen i synskärpa med låg luminans med ETDRS-diagrambokstavsresultat i sämre synande öga kommer att bedömas.
Från baslinje till månad 60

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Samarbetspartners

Janssen Research & Development, LLC

Utredare

  • Studierektor: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 december 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

20 september 2029

Avslutad studie (Beräknad)

19 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2021

Första postat (Faktisk)

11 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MGT-RPGR-022 (Annan identifierare: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002255-37 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniska prövningar på Genetisk: AAV5-hRKp.RPGR Mellandos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera