Vervolgonderzoek naar gentherapie voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen
27 augustus 2026 bijgewerkt door: Janssen Research & Development, LLC
Follow-up fase 3 gerandomiseerde, gecontroleerde studie van AAV5-RPGR voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen
Een klinische proef met AAV5-RPGR-vector voor patiënten met X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP)
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
97
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ghent, België, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Denemarken, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italië, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Italië, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Italië, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Nederland, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Basel, Zwitserland, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Zwitserland, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw, 3 jaar of ouder, heeft XLRP bevestigd door een netvliesspecialist en heeft een voorspelde ziekteveroorzakende sequentievariant in RPGR bevestigd door een geaccrediteerd laboratorium.
Uitsluitingscriteria:
-
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Uitgestelde behandeling vanaf MGT-RPGR-021 met tussendosis
Uitgestelde behandeling
|
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - uitgestelde behandelingsgroep
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Reeds behandeld in MGT-RPGR-021
Reeds behandeld
|
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - uitgestelde behandelingsgroep
Andere namen:
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - uitgestelde behandelingsgroep
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Uitgestelde behandeling met lage dosis MGT-RPGR-021
Uitgestelde behandeling
|
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - uitgestelde behandelingsgroep
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met afwijkingen in laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Dag 1 - Maand 60
|
Het aantal deelnemers met afwijkingen in laboratoriumbeoordelingen zal worden beoordeeld.
|
Dag 1 - Maand 60
|
|
Aantal deelnemers met oculaire en niet-oculaire bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 - maand 60
|
Aantal deelnemers met oculaire en niet-oculaire bijwerkingen zal worden beoordeeld.
|
Dag 1 - maand 60
|
|
Verandering van de basislijn in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) door vroege behandeling Diabetische retinopathiestudie (ETDRS) Chart Letter Score in monoculaire beoordeling
Tijdsspanne: Van basis - maand 60
|
Verandering van de basislijn in BCVA door ETDRS -kaartbriefscore in monoculaire beoordeling zal worden beoordeeld.
|
Van basis - maand 60
|
|
Verandering van de basislijn in lage luminantie gezichtsscherpte door ETDRS -kaartletterscore in monoculaire beoordeling
Tijdsspanne: Van baseline-maand 60
|
Verandering van de uitgangswaarde in de gezichtsscherpte met lage luminantie door ETDRS -kaartbriefscore in monoculaire beoordeling zal worden beoordeeld.
|
Van baseline-maand 60
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen de centrale 10 graden, exclusief Scotoma (MRS10) in statische perimetrie
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies binnen de centrale 10 graden exclusief scotoom (MRS10) in statische perimetrie zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid van het slechter ziende oog binnen de centrale 10 graden, met uitzondering van scotoom (MRS10) in statische perimetrie
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid van het slechterziende oog binnen de centrale 10 graden exclusief scotoom (MRS10) in statische perimetrie zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
|
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in volledig gezichtsveld
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
Puntsgewijze respons in het volledige gezichtsveld zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
|
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons bij een slechter ziend oog in volledig gezichtsveld
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
Puntsgewijze respons bij een slechter ziend oog in het volledige gezichtsveld zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
|
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in het centrale gezichtsveld van 30 graden
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
De puntsgewijze respons in het centrale gezichtsveld van 30 graden zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
|
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in het slechter ziende oog in het centrale gezichtsveld van 30 graden
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
De puntsgewijze respons bij een slechter ziend oog in het centrale gezichtsveld van 30 graden zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen het volledige gezichtsveld, exclusief scotoom (MRS90) in statische perimetrie
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies binnen het volledige gezichtsveld met uitzondering van scotoma (MRS90) in statische perimetrie zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
|
Visiegeleide mobiliteitsbeoordeling (VMA) -respons in het "slechtziende oog", beoordeeld door VMA
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
Visiegeleide mobiliteitsbeoordelingsrespons in het "slechtziende oog", zoals beoordeeld door VMA, zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gewijzigde Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
De verandering ten opzichte van de basislijn in de mLLQ-domeinscore voor extreme verlichting zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gezichtsscherpte met lage luminantie door vroege behandeling Diabetische retinopathiestudie (ETDRS) Grafiekletterscore bij monoculaire beoordeling
Tijdsspanne: Vanaf basislijn - maand 60
|
De verandering ten opzichte van de basislijn in de gezichtsscherpte met lage helderheid aan de hand van de ETDRS-kaartletterscore bij monoculaire beoordeling zal worden beoordeeld.
|
Vanaf basislijn - maand 60
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) volgens ETDRS-kaartletterscore bij monoculaire beoordeling
Tijdsspanne: Vanaf basislijn - maand 60
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA aan de hand van de ETDRS-kaartletterscore bij monoculaire beoordeling zal worden beoordeeld.
|
Vanaf basislijn - maand 60
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in gezichtsscherpte met lage luminantie volgens ETDRS-kaartletterscore bij slechtziend oog
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
|
De verandering ten opzichte van de basislijn in de gezichtsscherpte met lage luminantie aan de hand van de ETDRS-kaartletterscore in het slechterziende oog zal worden beoordeeld.
|
Van baseline tot maand 60
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 december 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
20 september 2029
Studie voltooiing (Geschat)
7 december 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 december 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 maart 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 maart 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MGT-RPGR-022 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (EudraCT-nummer)
- 2024-511411-25-00 (Register-ID: EUCT number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .