Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vervolgonderzoek naar gentherapie voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen

23 april 2024 bijgewerkt door: Janssen Research & Development, LLC

Follow-up fase 3 gerandomiseerde, gecontroleerde studie van AAV5-RPGR voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen

Een klinische proef met AAV5-RPGR-vector voor patiënten met X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP)

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

97

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België, 9000
        • Ghent University Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Denemarken
      • Glostrup, Denemarken, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Italië
      • Firenze, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Italië, 20142
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Rome, Italië, 00184
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105AZ
        • VUMC Amsterdam
      • Nijmegen, Nederland, 6525EX
        • Radboudumc
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hosp. Univ. Fund. Jimenez Diaz
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH3 9HA
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093 0946
        • Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
        • Stanford Health Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • VitreoRetinal Associates, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
        • Retina Consultants of Houston
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Zwitserland, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, 3 jaar of ouder, heeft XLRP bevestigd door een netvliesspecialist en heeft een voorspelde ziekteveroorzakende sequentievariant in RPGR bevestigd door een geaccrediteerd laboratorium.

Uitsluitingscriteria:

-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Uitgestelde behandeling vanaf MGT-RPGR-021 met tussendosis
Uitgestelde behandeling
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR tussendosis
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - uitgestelde behandelingsgroep
Andere namen:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimenteel: Reeds behandeld in MGT-RPGR-021
Reeds behandeld
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR tussendosis
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - uitgestelde behandelingsgroep
Andere namen:
  • botaretigene sparoparvovec
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR lage dosis
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - uitgestelde behandelingsgroep
Andere namen:
  • botaretigene sparoparvovec
Experimenteel: Uitgestelde behandeling met lage dosis MGT-RPGR-021
Uitgestelde behandeling
Biologisch: Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR lage dosis
Bilaterale, subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR - uitgestelde behandelingsgroep
Andere namen:
  • botaretigene sparoparvovec

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in visiegeleide mobiliteitsbeoordeling (VMA), zoals gemeten aan de hand van het vermogen van de deelnemer om door een VMA-doolhof te navigeren, na bilaterale subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
Verandering ten opzichte van de basislijn in visiegeleide mobiliteitsbeoordeling (VMA), zoals gemeten aan de hand van het vermogen van de deelnemer om door een VMA-doolhof te navigeren, na bilaterale subretinale toediening van AAV5-hRKp.RPGR
Van baseline tot maand 60
Aantal deelnemers met oculaire en niet-oculaire bijwerkingen van AAV5-hRKp.RPGR bij deelnemers met RPGR-XLRP
Tijdsspanne: Dag 1 - Maand 60
Het aantal deelnemers met oculaire en niet-oculaire bijwerkingen van AAV5-hRKp.RPGR bij deelnemers met RPGR-XLRP zal worden beoordeeld.
Dag 1 - Maand 60
Aantal deelnemers met afwijkingen in laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Dag 1 - Maand 60
Het aantal deelnemers met afwijkingen in laboratoriumbeoordelingen zal worden beoordeeld.
Dag 1 - Maand 60

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen de centrale 10 graden, exclusief Scotoma (MRS10) in statische perimetrie
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies binnen de centrale 10 graden exclusief scotoom (MRS10) in statische perimetrie zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid van het slechter ziende oog binnen de centrale 10 graden, met uitzondering van scotoom (MRS10) in statische perimetrie
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid van het slechterziende oog binnen de centrale 10 graden exclusief scotoom (MRS10) in statische perimetrie zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in volledig gezichtsveld
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
Puntsgewijze respons in het volledige gezichtsveld zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons bij een slechter ziend oog in volledig gezichtsveld
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
Puntsgewijze respons bij een slechter ziend oog in het volledige gezichtsveld zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in het centrale gezichtsveld van 30 graden
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
De puntsgewijze respons in het centrale gezichtsveld van 30 graden zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60
Verandering in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door puntsgewijze respons in het slechter ziende oog in het centrale gezichtsveld van 30 graden
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
De puntsgewijze respons bij een slechter ziend oog in het centrale gezichtsveld van 30 graden zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen het volledige gezichtsveld, exclusief scotoom (MRS90) in statische perimetrie
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies binnen het volledige gezichtsveld met uitzondering van scotoma (MRS90) in statische perimetrie zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60
Visiegeleide mobiliteitsbeoordeling (VMA) -respons in het "slechtziende oog", beoordeeld door VMA
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
Visiegeleide mobiliteitsbeoordelingsrespons in het "slechtziende oog", zoals beoordeeld door VMA, zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gewijzigde Low Luminance Questionnaire (mLLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
De verandering ten opzichte van de basislijn in de mLLQ-domeinscore voor extreme verlichting zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gezichtsscherpte met lage luminantie door vroege behandeling Diabetische retinopathiestudie (ETDRS) Grafiekletterscore bij monoculaire beoordeling
Tijdsspanne: Vanaf basislijn - maand 60
De verandering ten opzichte van de basislijn in de gezichtsscherpte met lage helderheid aan de hand van de ETDRS-kaartletterscore bij monoculaire beoordeling zal worden beoordeeld.
Vanaf basislijn - maand 60
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) volgens ETDRS-kaartletterscore bij monoculaire beoordeling
Tijdsspanne: Vanaf basislijn - maand 60
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA aan de hand van de ETDRS-kaartletterscore bij monoculaire beoordeling zal worden beoordeeld.
Vanaf basislijn - maand 60
Verandering ten opzichte van de basislijn in gezichtsscherpte met lage luminantie volgens ETDRS-kaartletterscore bij slechtziend oog
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 60
De verandering ten opzichte van de basislijn in de gezichtsscherpte met lage luminantie aan de hand van de ETDRS-kaartletterscore in het slechterziende oog zal worden beoordeeld.
Van baseline tot maand 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Medewerkers

Janssen Research & Development, LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 december 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

20 september 2029

Studie voltooiing (Geschat)

19 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MGT-RPGR-022 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2020-002255-37 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden retinitis pigmentosa

Klinische onderzoeken op Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR tussendosis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bangladesh

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren