Vervolgonderzoek naar gentherapie voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen
23 september 2026 bijgewerkt door: MeiraGTx Ocular UK Ltd
Follow-up fase 3 gerandomiseerde, gecontroleerde studie van AAV5-RPGR voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen
A clinical trial of AAV5-hRKp.RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
97
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ghent, België, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital For Sick Children
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Denemarken, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italië, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Italië, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Italië, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Nederland, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Basel, Zwitserland, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Zwitserland, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusion Criteria:
- Male or female, 3 years of age or older, has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory.
Exclusion Criteria:
- None
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 of Intermediate Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Already Treated in MGT-RPGR-021
Already treated |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andere namen:
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 Low Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Number of Participants with Ocular and Non-ocular Adverse Events
Tijdsspanne: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with ocular and non-ocular adverse events will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Assessments
Tijdsspanne: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with abnormalities in laboratory assessments will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment
Tijdsspanne: From Baseline - Month 60
|
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline - Month 60
|
|
Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by ETDRS Chart Letter Score in Monocular Assessment
Tijdsspanne: From Baseline- Month 60
|
Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline- Month 60
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 december 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
20 september 2029
Studie voltooiing (Geschat)
7 december 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 december 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 maart 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 maart 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- MGT-RPGR-022
- 2020-002255-37 (EudraCT-nummer)
- 2024-511411-25-00 (Register-ID: EUCT number)
- MGT-RPGR-022 (Andere identificatie: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .