Geeniterapian seurantatutkimus RPGR-geenin muunnelmiin liittyvän X-kytketyn retinitis-pigmentosan hoitoon
keskiviikko 23. syyskuuta 2026 päivittänyt: MeiraGTx Ocular UK Ltd
Seurantavaiheen 3 satunnaistettu, kontrolloitu AAV5-RPGR-tutkimus RPGR-geenin muunnelmiin liittyvän X-kytketyn retinitis-pigmentosan hoitoon
A clinical trial of AAV5-hRKp.RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
97
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italia, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Italia, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital For Sick Children
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Sveitsi, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Tanska, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Male or female, 3 years of age or older, has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory.
Exclusion Criteria:
- None
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 of Intermediate Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Already Treated in MGT-RPGR-021
Already treated |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Muut nimet:
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 Low Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Participants with Ocular and Non-ocular Adverse Events
Aikaikkuna: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with ocular and non-ocular adverse events will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Assessments
Aikaikkuna: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with abnormalities in laboratory assessments will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment
Aikaikkuna: From Baseline - Month 60
|
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline - Month 60
|
|
Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by ETDRS Chart Letter Score in Monocular Assessment
Aikaikkuna: From Baseline- Month 60
|
Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline- Month 60
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 4. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 20. syyskuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 7. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 11. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 25. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- MGT-RPGR-022
- 2020-002255-37 (EudraCT-numero)
- 2024-511411-25-00 (Rekisterin tunniste: EUCT number)
- MGT-RPGR-022 (Muu tunniste: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .