Geeniterapian seurantatutkimus RPGR-geenin muunnelmiin liittyvän X-kytketyn retinitis-pigmentosan hoitoon
torstai 27. elokuuta 2026 päivittänyt: Janssen Research & Development, LLC
Seurantavaiheen 3 satunnaistettu, kontrolloitu AAV5-RPGR-tutkimus RPGR-geenin muunnelmiin liittyvän X-kytketyn retinitis-pigmentosan hoitoon
AAV5-RPGR-vektorin kliininen tutkimus potilaille, joilla on X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
97
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italia, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Italia, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Sveitsi, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Tanska, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 3-vuotiaalla tai sitä vanhemmalla miehellä tai naisella on verkkokalvon asiantuntijan vahvistama XLRP ja akkreditoidun laboratorion vahvistama RPGR:ssä ennustettu sairautta aiheuttava sekvenssivariantti.
Poissulkemiskriteerit:
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MGT-RPGR-021:stä väliannoksen lykätty hoito
Lykätty hoito
|
AAV5-hRKp.RPGR:n kahdenvälinen, subretinaalinen anto - viivästetty hoitoryhmä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Käsitelty jo MGT-RPGR-021:ssä
Jo hoidettu
|
AAV5-hRKp.RPGR:n kahdenvälinen, subretinaalinen anto - viivästetty hoitoryhmä
Muut nimet:
AAV5-hRKp.RPGR:n kahdenvälinen, subretinaalinen anto - viivästetty hoitoryhmä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Lykätty hoito MGT-RPGR-021:stä, pieni annos
Lykätty hoito
|
AAV5-hRKp.RPGR:n kahdenvälinen, subretinaalinen anto - viivästetty hoitoryhmä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratorioarvioinneissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 60
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavuuksia laboratorioarvioinneissa, arvioidaan.
|
Päivä 1 - kuukausi 60
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on silmä- ja ei-ocular-haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 60
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on silmä- ja ei-okulaarisia haittavaikutuksia, arvioidaan.
|
Päivä 1 - kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötasosta parhaiten korjatussa näkökyvyssä (BCVA) varhaisen hoidon diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) kaavion kirjainpiste monokulaarisessa arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta - kuukausi 60
|
Muutos BCVA: n lähtötasosta ETDRS -kaavion kirjainpiste monokulaarisessa arvioinnissa arvioidaan.
|
Lähtötilanteesta - kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötasosta alhaisessa luminanssialueessa ETDRS -kaavion kirjainpiste monokulaarisessa arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötason kuukausi 60
|
Muutos lähtötasosta alhaisessa luminanssialueessa näkökyvyssä ETDRS -kaavion kirjainpiste monokulaarisessa arvioinnissa arvioidaan.
|
Lähtötason kuukausi 60
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä 10 asteen sisällä, pois lukien skotoma (MRS10) staattisessa perimetriassa
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Muutos lähtötasosta verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä staattisessa perimetriassa 10 asteen sisällä, pois lukien skotoma (MRS10).
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
|
Muutos lähtötasosta huonommin näkevän silmän verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä 10 asteen sisällä, pois lukien skotooma (MRS10) staattisessa kehämittauksessa
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Muutos lähtötasosta huonommin näkevän silmän verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä staattisessa perimetriassa 10 asteen sisällä, pois lukien skotoma (MRS10).
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
|
Verkkokalvon toiminnan muutos täydellisen näkökentän pointwise-vasteella arvioituna
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Pistesuuntainen vaste koko näkökentässä arvioidaan.
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
|
Verkkokalvon toiminnan muutos pistesuuntaisella vasteella arvioituna huonommin näkevässä silmässä koko näkökentässä
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Pistesuuntainen vaste huonommin näkevässä silmässä koko näkökentässä arvioidaan.
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
|
Verkkokalvon toiminnan muutos pistesuuntaisella vasteella arvioituna keskimmäisessä 30 asteen näkökentässä
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Pistesuuntainen vaste keskimmäisessä 30 asteen näkökentässä arvioidaan.
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
|
Verkkokalvon toiminnan muutos pistesuuntaisella vasteella arvioituna huonommin näkevässä silmässä keskimmäisessä 30 asteen näkökentässä
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Tarkastellaan pistesuuntaista vastetta huonommin näkevässä silmässä 30 asteen näkökentässä.
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
|
Muutos lähtötasosta verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä koko näkökentässä, lukuun ottamatta skotoomaa (MRS90) staattisessa perimetriassa
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Verkkokalvon keskimääräisen herkkyyden muutos lähtötasosta koko näkökentässä lukuun ottamatta skotomaa (MRS90) staattisessa perimetriassa arvioidaan.
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
|
Visio-guided Mobility Assessment (VMA) -vastaus "huonommin näkevässä silmässä" VMA:n arvioimana
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Näköohjattu liikkuvuuden arviointivaste "huonommin näkevässä silmässä" VMA:n arvioimalla tavalla arvioidaan.
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
|
Muutos lähtötasosta muokatun matalan valoisuuden kyselylomakkeen (mLLQ) Extreme Lighting -verkkotunnuksen pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Muutos lähtötasosta mLLQ extreme lighting -alueen pistemäärässä arvioidaan.
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
|
Muutos lähtötasosta matalan luminanssin näöntarkkuudessa varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen (ETDRS) kaavion kirjainpisteiden perusteella monokulaarisessa arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta alkaen - kuukausi 60
|
Muutos lähtötasosta matalan luminanssin näöntarkkuudessa ETDRS-kaavion kirjainpisteiden mukaan monokulaarisessa arvioinnissa.
|
Lähtötilanteesta alkaen - kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötasosta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) ETDRS-kaavion kirjainpisteiden mukaan monokulaarisessa arvioinnissa
Aikaikkuna: Perustasosta - kuukausi 60
|
Muutos lähtötasosta BCVA:ssa ETDRS-kaavion kirjainpisteiden mukaan monokulaarisessa arvioinnissa.
|
Perustasosta - kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötilanteesta matalan luminanssin näöntarkkuudessa ETDRS-kaavion kirjainpisteiden mukaan huonommin näkevässä silmässä
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 60
|
Muutos perustasosta matalan luminanssin näöntarkkuudessa ETDRS-kaavion kirjainpisteiden mukaan huonommin näkevässä silmässä.
|
Perustasosta kuukauteen 60
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 4. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 20. syyskuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 7. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 11. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MGT-RPGR-022 (Muu tunniste: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (EudraCT-numero)
- 2024-511411-25-00 (Rekisterin tunniste: EUCT number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .