Ensaio de terapia gênica de acompanhamento para o tratamento de retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X associada a variantes no gene RPGR
27 de agosto de 2026 atualizado por: Janssen Research & Development, LLC
Estudo de Fase 3 Randomizado e Controlado de Acompanhamento de AAV5-RPGR para o Tratamento de Retinite Pigmentosa Ligada ao X Associada a Variantes no Gene RPGR
Um ensaio clínico do vetor AAV5-RPGR para pacientes com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP)
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
97
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Ghent, Bélgica, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Dinamarca, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
-
Madrid, Espanha, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Paris, França, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holanda, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Holanda, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Itália, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Itália, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Edinburgh, Reino Unido, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Suíça, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Suíça, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher, com 3 anos de idade ou mais, tem XLRP confirmado por um especialista em retina e tem uma variante de sequência causadora de doença prevista em RPGR confirmada por um laboratório credenciado.
Critério de exclusão:
-
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamento diferido de MGT-RPGR-021 de dose intermediária
Tratamento diferido
|
Administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamento diferido
Outros nomes:
|
|
Experimental: Já tratado em MGT-RPGR-021
Já tratado
|
Administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamento diferido
Outros nomes:
Administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamento diferido
Outros nomes:
|
|
Experimental: Tratamento diferido de dose baixa de MGT-RPGR-021
Tratamento diferido
|
Administração sub-retiniana bilateral de AAV5-hRKp.RPGR - grupo de tratamento diferido
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com anomalias nas avaliações laboratoriais
Prazo: Dia 1 - Mês 60
|
Será avaliado o número de participantes com anormalidades nas avaliações laboratoriais.
|
Dia 1 - Mês 60
|
|
Número de participantes com eventos adversos oculares e não oculares
Prazo: Dia 1 - mês 60
|
O número de participantes com eventos adversos oculares e não oculares será avaliado.
|
Dia 1 - mês 60
|
|
Mudança da linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) por escala de letra do estudo de retinopatia diabética precoce (ETDRS) na avaliação monocular
Prazo: Da linha de base - mês 60
|
A mudança da linha de base no BCVA por escore de carta do gráfico do ETDRS na avaliação monocular será avaliada.
|
Da linha de base - mês 60
|
|
Mudança da linha de base na baixa acuidade visual da luminância por escore de carta do gráfico ETDRS na avaliação monocular
Prazo: De base- mês 60
|
A mudança da linha de base na acuidade visual de baixa luminância por escore de carta do gráfico do ETDRS na avaliação monocular será avaliada.
|
De base- mês 60
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração da linha de base na sensibilidade média da retina dentro dos 10 graus centrais, excluindo escotoma (MRS10) na perimetria estática
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
Será avaliada a alteração da linha de base na sensibilidade média da retina dentro dos 10 graus centrais, excluindo o escotoma (MRS10) na perimetria estática.
|
Da linha de base ao mês 60
|
|
Alteração da linha de base na sensibilidade média da retina do olho com pior visão nos 10 graus centrais, excluindo escotoma (MRS10) na perimetria estática
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
Será avaliada a alteração da linha de base na sensibilidade média da retina do olho com pior visão dentro dos 10 graus centrais, excluindo o escotoma (MRS10) na perimetria estática.
|
Da linha de base ao mês 60
|
|
Mudança na função da retina avaliada pela resposta pontual em campo visual completo
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
A resposta pontual em campo visual completo será avaliada.
|
Da linha de base ao mês 60
|
|
Mudança na função da retina avaliada pela resposta pontual em olhos com pior visão em campo visual completo
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
A resposta pontual no olho com pior visão em campo visual completo será avaliada.
|
Da linha de base ao mês 60
|
|
Mudança na função da retina avaliada pela resposta pontual no campo visual central de 30 graus
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
A resposta pontual no campo visual central de 30 graus será avaliada.
|
Da linha de base ao mês 60
|
|
Mudança na função da retina avaliada pela resposta pontual em olhos com pior visão no campo visual central de 30 graus
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
A resposta pontual no olho com pior visão no campo visual central de 30 graus será avaliada.
|
Da linha de base ao mês 60
|
|
Alteração da linha de base na sensibilidade média da retina em todo o campo visual, excluindo o escotoma (MRS90) na perimetria estática
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
Será avaliada a alteração da linha de base na sensibilidade média da retina em todo o campo visual, excluindo o escotoma (MRS90) na perimetria estática.
|
Da linha de base ao mês 60
|
|
Resposta da avaliação de mobilidade guiada pela visão (VMA) no "olho que vê pior", conforme avaliado pelo VMA
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
A resposta da avaliação de mobilidade guiada pela visão no "olho com pior visão", conforme avaliado pelo VMA, será avaliada.
|
Da linha de base ao mês 60
|
|
Mudança da linha de base na pontuação do domínio de iluminação extrema do questionário de baixa luminância modificado (mLLQ)
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
A mudança da linha de base na pontuação do domínio de iluminação extrema mLLQ será avaliada.
|
Da linha de base ao mês 60
|
|
Alteração da linha de base na acuidade visual de baixa luminância por estudo de retinopatia diabética de tratamento precoce (ETDRS) Pontuação de letras gráficas na avaliação monocular
Prazo: Da linha de base - Mês 60
|
A mudança da linha de base na acuidade visual de baixa luminância pela pontuação da carta do gráfico ETDRS na avaliação monocular será avaliada.
|
Da linha de base - Mês 60
|
|
Mudança da linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) pela pontuação da carta do gráfico ETDRS na avaliação monocular
Prazo: Da linha de base - Mês 60
|
A mudança da linha de base no BCVA pela pontuação da carta do gráfico ETDRS na avaliação monocular será avaliada.
|
Da linha de base - Mês 60
|
|
Mudança da linha de base na acuidade visual de baixa luminância pela pontuação da letra do gráfico ETDRS em olho com pior visão
Prazo: Da linha de base ao mês 60
|
Será avaliada a mudança da linha de base na acuidade visual de baixa luminância pela pontuação da carta do gráfico ETDRS no olho com pior visão.
|
Da linha de base ao mês 60
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
20 de setembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
7 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
11 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MGT-RPGR-022 (Outro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (Número EudraCT)
- 2024-511411-25-00 (Identificador de registro: EUCT number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .