Oppfølgende genterapiforsøk for behandling av X-koblet retinitis Pigmentosa assosiert med varianter i RPGR-genet
27. august 2026 oppdatert av: Janssen Research & Development, LLC
Oppfølgingsfase 3 randomisert, kontrollert studie av AAV5-RPGR for behandling av X-koblet retinitis Pigmentosa assosiert med varianter i RPGR-genet
En klinisk studie av AAV5-RPGR vektor for pasienter med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
97
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Danmark, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italia, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Italia, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Nederland, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannia, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Storbritannia, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Storbritannia, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Sveits, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Sveits, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne, 3 år eller eldre, har XLRP bekreftet av en netthinnespesialist og har en antatt sykdomsfremkallende sekvensvariant i RPGR bekreftet av et akkreditert laboratorium.
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Utsatt behandling fra MGT-RPGR-021 av mellomdose
Utsatt behandling
|
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - utsatt behandlingsgruppe
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Allerede behandlet i MGT-RPGR-021
Allerede behandlet
|
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - utsatt behandlingsgruppe
Andre navn:
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - utsatt behandlingsgruppe
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Utsatt behandling fra MGT-RPGR-021 Lav dose
Utsatt behandling
|
Bilateral, subretinal administrering av AAV5-hRKp.RPGR - utsatt behandlingsgruppe
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med abnormiteter i laboratorievurderinger
Tidsramme: Dag 1 – måned 60
|
Antall deltakere med avvik i laboratorievurderinger vil bli vurdert.
|
Dag 1 – måned 60
|
|
Antall deltakere med okulære og ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 - Måned 60
|
Antall deltakere med okulære og ikke-okulære bivirkninger vil bli vurdert.
|
Dag 1 - Måned 60
|
|
Endring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment
Tidsramme: Fra baseline - måned 60
|
Endring fra baseline i BCVA etter ETDRS -kartbrevpoeng i monokulær vurdering vil bli vurdert.
|
Fra baseline - måned 60
|
|
Endring fra baseline i lav luminans synsskarphet etter etdrs kartbrev score i monokulær vurdering
Tidsramme: Fra baseline- måned 60
|
Endring fra baseline i lav luminans synsskarphet etter ETDRS -kartbrevpoeng i monokulær vurdering vil bli vurdert.
|
Fra baseline- måned 60
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig netthinnesensitivitet innenfor de sentrale 10 grader unntatt Scotoma (MRS10) i statisk perimetri
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig retinal sensitivitet innenfor de sentrale 10 grader unntatt skotom (MRS10) i statisk perimetri vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig netthinnefølsomhet for dårligere øye innenfor de sentrale 10 grader unntatt Scotoma (MRS10) i statisk perimetri
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig retinal sensitivitet for dårligere seende øye innenfor de sentrale 10 grader unntatt skotom (MRS10) i statisk perimetri vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
|
Endring i netthinnefunksjon som vurdert av punktvis respons i fullt synsfelt
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Punktvis respons i fullt synsfelt vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
|
Endring i netthinnefunksjon som vurderes av punktvis respons i dårligere seende øye i fullt synsfelt
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Punktvis respons i dårligere seende øye i fullt synsfelt vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
|
Endring i netthinnefunksjonen vurdert av punktvis respons i det sentrale 30-graders synsfeltet
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Punktvis respons i det sentrale 30-graders synsfeltet vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
|
Endring i netthinnefunksjonen vurdert av punktvis respons i dårligere øye i det sentrale 30-graders synsfeltet
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Punktvis respons i dårligere seende øye i det sentrale 30-graders synsfeltet vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig netthinnesensitivitet innenfor hele synsfeltet unntatt Scotoma (MRS90) i statisk perimetri
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig retinal sensitivitet innenfor hele synsfeltet unntatt skotom (MRS90) i statisk perimetri vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
|
Vision-guided Mobility Assessment (VMA) Respons i "Worse-seeing Eye" som vurdert av VMA
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Synsveiledet mobilitetsvurderingsrespons i det "verstseende øyet" som vurdert av VMA vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
|
Endring fra baseline i det modifiserte spørreskjemaet med lav luminans (mLLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Endring fra baseline i mLLQ ekstrem lysdomene score vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
|
Endring fra baseline i lav luminans synsskarphet ved tidlig behandling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment
Tidsramme: Fra baseline-måned 60
|
Endring fra baseline i synsskarphet med lav luminans ved ETDRS kartbokstavscore i monokulær vurdering vil bli vurdert.
|
Fra baseline-måned 60
|
|
Endring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) av ETDRS Chart Letter Score i Monocular Assessment
Tidsramme: Fra baseline - måned 60
|
Endring fra baseline i BCVA ved ETDRS diagrambokstavscore i monokulær vurdering vil bli vurdert.
|
Fra baseline - måned 60
|
|
Endring fra baseline i synsskarphet med lav luminans etter ETDRS-diagrambokstavscore i dårligere øye
Tidsramme: Fra baseline til måned 60
|
Endring fra baseline i synsskarphet med lav luminans ved ETDRS-kartbokstavscore i dårligere øyne vil bli vurdert.
|
Fra baseline til måned 60
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. desember 2020
Primær fullføring (Antatt)
20. september 2029
Studiet fullført (Antatt)
7. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
11. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MGT-RPGR-022 (Annen identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
- 2020-002255-37 (EudraCT-nummer)
- 2024-511411-25-00 (Registeridentifikator: EUCT number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .