Oppfølgende genterapiforsøk for behandling av X-koblet retinitis Pigmentosa assosiert med varianter i RPGR-genet
23. september 2026 oppdatert av: MeiraGTx Ocular UK Ltd
Oppfølgingsfase 3 randomisert, kontrollert studie av AAV5-RPGR for behandling av X-koblet retinitis Pigmentosa assosiert med varianter i RPGR-genet
A clinical trial of AAV5-hRKp.RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
97
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital For Sick Children
-
-
-
-
-
Glostrup Municipality, Danmark, 2600
- Rigshospitalet Glostrup
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093 0946
- Shiley Eye Institute Jacobs Retina Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94303
- Stanford Health Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
- VitreoRetinal Associates, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
- Retina Consultants of Houston
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Milan, Italia, 20142
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
-
Rome, Italia, 00184
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105AZ
- VUMC Amsterdam
-
Nijmegen, Nederland, 6525EX
- Radboudumc
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28040
- Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannia, EH3 9HA
- NHS Lothian
-
Glasgow, Storbritannia, G12 0YN
- Gartnavel General Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Storbritannia, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Sveits, 4031
- University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
-
Lausanne, Sveits, 1004
- Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Male or female, 3 years of age or older, has XLRP confirmed by a retinal specialist and has a predicted disease-causing sequence variant in RPGR confirmed by an accredited laboratory.
Exclusion Criteria:
- None
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 of Intermediate Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Already Treated in MGT-RPGR-021
Already treated |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andre navn:
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Deferred Treatment From MGT-RPGR-021 Low Dose
Deferred treatment |
Bilateral, subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR - deferred treatment group
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Number of Participants with Ocular and Non-ocular Adverse Events
Tidsramme: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with ocular and non-ocular adverse events will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Assessments
Tidsramme: Day 1 - Month 60
|
Number of participants with abnormalities in laboratory assessments will be assessed. |
Day 1 - Month 60
|
|
Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment
Tidsramme: From Baseline - Month 60
|
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline - Month 60
|
|
Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by ETDRS Chart Letter Score in Monocular Assessment
Tidsramme: From Baseline- Month 60
|
Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in monocular assessment will be assessed. |
From Baseline- Month 60
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. desember 2020
Primær fullføring (Antatt)
20. september 2029
Studiet fullført (Antatt)
7. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
11. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- MGT-RPGR-022
- 2020-002255-37 (EudraCT-nummer)
- 2024-511411-25-00 (Registeridentifikator: EUCT number)
- MGT-RPGR-022 (Annen identifikator: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .