- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04944901
28-dages daglig dosis crossover-undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af SB-121 (Lactobacillus Reuteri med Sephadex® og maltose) hos forsøgspersoner i alderen 15 til 45 år, diagnosticeret med autistisk lidelse
Randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, 28-dages daglig dosis crossover-undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af SB-121 (Lactobacillus Reuteri med Sephadex® og maltose) hos forsøgspersoner i alderen 15 til 45 år, diagnosticeret med autistisk lidelse
SB-121 udvikles til brug i behandlingen af autistisk lidelse (AD).
Dette studie er et flerdosis, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, cross-over enkeltsteds fase I-studie.
Det primære formål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af flere doser af SB-121 hos forsøgspersoner i alderen 15 til 45 år med AD.
Derudover vil flere mål for AD, såvel som mekanistiske biomarkører, blive vurderet for at informere senere forsøg.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgsperson/forælder (eller autoriseret udpeget) har givet skriftligt informeret samtykke til undersøgelsen.
- Emnet er ≥15 og ≤45 år på tilmeldingstidspunktet.
- Diagnose af autistisk lidelse (AD) som bekræftet af guldstandarden klinisk interview ved hjælp af Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-5 kriterier og administration af Autism Diagnostic Observation Schedule-2.
- Forsøgsperson, hvis kvinde og i den fødedygtige alder, er ikke ammende eller gravid.
- Forsøgsperson, hvis kvinde, er enten ikke i den fødedygtige alder eller praktiserer en acceptabel effektiv præventionsmetode.
- Forsøgspersonen er villig til at overholde alle undersøgelseskrav (inklusive kravene til afføringsprøvetagning og biobanking) og til at vende tilbage til undersøgelsesfaciliteten for de opfølgende evalueringer, efter behov.
Ekskluderingskriterier:
- Personen har kendt allergi eller signifikant bivirkning over for L reuteri, Sephadex®, maltose eller relaterede forbindelser.
- Forsøgspersonen har tidligere haft GI-operation, tarmobstruktion, Clostridium difficile-infektion eller diverticulitis.
- Forsøgspersonen har rejst uden for USA inden for de 30 dage før screeningen.
- Forsøgspersonen har haft en diarré i 30 dage før screening.
- Forsøgspersonen har i øjeblikket feber eller aktive/ukontrollerede gastrointestinale (GI) symptomer (f.eks. kvalme, opkastning, diarré, forstoppelse, abdominal udspilning, mavesmerter/kramper, flatulens) eller har haft disse inden for 14 dage før screening. Hvis GI-symptomerne er stabile, kan forsøgspersonen efter undersøgerens opfattelse tilmeldes.
- Forsøgspersonen har en hvilken som helst immunologisk/autoimmun lidelse, herunder, men ikke begrænset til, systemisk lupus erythematose, reumatoid arthritis, Sjögrens syndrom, inflammatorisk tarmsygdom eller immunglobulin-mangelsygdom, som ville øge risikoen for forsøgspersonen eller forstyrre evalueringen af SB- 121.
- Forsøgspersonen har en dokumenteret historie med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B og/eller hepatitis C
- Forsøgspersonen har implanteret proteseanordninger, herunder hjerteklapper.
Forsøgspersonen har taget eller tager nogen af følgende forbudte medicin:
- En protonpumpehæmmer inden for 2 uger før screening
- Brug af supplerende probiotika inden for 2 uger før screening med undtagelse af yoghurt
- Nuværende brug af immunsuppressiv medicin, herunder kortikosteroider
- Behandling med monoklonale antistoffer inden for 4 uger før screening
- Systemiske antibiotika inden for 2 uger før screening
- Personen har diabetes mellitus eller er prædiabetisk.
- Forsøgspersonen har modtaget enhver IP (eller undersøgelsesenhed) inden for 30 dage før screeningen.
Forsøgspersonen har et af følgende laboratorietestresultater ved screening:
- Et absolut neutrofiltal på <1,5 × 10^9/L
- alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase >1,5 × øvre normalgrænse (ULN), total bilirubin >1,5 × ULN (personer med kendt Gilberts syndrom kan inkluderes)
- serum kreatinin >1,5 × ULN
- enhver anden unormal laboratorietest, der er klinisk signifikant efter investigatorens vurdering.
- Forsøgspersonen har en ustabil medicinsk tilstand eller anses på anden måde for upålidelig eller ude af stand, efter investigators mening, til at overholde kravene i protokollen.
- Forsøgsperson testes positivt for misbrugsstoffer i en urinstofscreening ved screening.
- Forsøgspersonen har en historie med alkoholmisbrug.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: SB-121
En dosis SB-121 dagligt i 28 dage i henhold til den behandlingsgruppe, de er tildelt. Administration: Mundtlig |
SB-121 er en formulering af L. reuteri
|
|
Placebo komparator: Placebo
En dosis placebo dagligt i 28 dage afhængigt af den behandlingsgruppe, de er tildelt. Administration: Mundtlig |
Placebo oral formulering
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er) og uønskede hændelser (AE'er), der fører til seponering
Tidsramme: Cirka 98 dage
|
Bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og bivirkninger (AE'er), der fører til afbrydelse af undersøgelsen, præsenteres. Behandlingsperiode 1: 2 deltagere rapporterede 4 hændelser i SB-121-gruppen og 3 deltagere rapporterede 6 hændelser i placebogruppen. Behandlingsperiode 2: 1 deltager rapporterede 3 hændelser i SB-121-gruppen og 1 deltager rapporterede 4 hændelser i placebogruppen. |
Cirka 98 dage
|
|
Sephadex mikrosfærer i afføringen
Tidsramme: Periode 1: Dag 1 (før-dosis), 28 og 35; Periode 2: Dage 28 og 42 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
Tilstedeværelsen af Sephadex-mikrosfærer i afføringen blev vurderet. Antallet af deltagere med tilgængelige data på hvert trin præsenteres. |
Periode 1: Dag 1 (før-dosis), 28 og 35; Periode 2: Dage 28 og 42 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
|
Symptomatisk bakteriæmi med positiv L. Reuteri-identifikation
Tidsramme: Cirka 98 dage
|
Tilstedeværelsen af symptomatisk bakteriæmi med positiv L. reuteri-identifikation blev vurderet, og ingen af deltagerne i nogen af grupperne viste nogen kliniske træk ved mistanke om bakteriæmi i denne undersøgelse.
|
Cirka 98 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig procentændring fra baseline i biomarkører: Tumornekrosefaktor-α
Tidsramme: Dag -28 til Dag 0, Periode 1: Dag 28; Periode 2: Dag 1 (før-dosis) og 28 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
Gennemsnitlige (standardafvigelse) procentændringer fra baseline i tumornekrosefaktor-α
|
Dag -28 til Dag 0, Periode 1: Dag 28; Periode 2: Dag 1 (før-dosis) og 28 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
|
Gennemsnitlig procentændring fra baseline i biomarkører: Serum højfølsomt C-reaktivt protein (Hs-CRP)
Tidsramme: Dag -28 til Dag 0, Periode 1: Dag 28; Periode 2: Dag 1 (før-dosis) og 28 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
Gennemsnitlig (standardafvigelse) procent ændring fra baseline i serum højfølsomt C-reaktivt protein (hs-CRP)
|
Dag -28 til Dag 0, Periode 1: Dag 28; Periode 2: Dag 1 (før-dosis) og 28 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
|
Gennemsnitlig procentændring fra baseline i biomarkører: Afføringsbiomarkører, fækal calprotectin
Tidsramme: Periode 1: Dag 1 (før-dosis), 28 og 35; Periode 2: Dage 28 og 35 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
Gennemsnitlig (standardafvigelse) procentændring fra baseline i afføringsbiomarkører, fækalt calprotectin. Antallet af deltagere med tilgængelige data præsenteres. |
Periode 1: Dag 1 (før-dosis), 28 og 35; Periode 2: Dage 28 og 35 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
|
Gennemsnitlig procentændring fra baseline i biomarkører: afføringsbiomarkører, fækal laktoferrin
Tidsramme: Periode 1: Dag 1 (før-dosis), 28 og 35; Periode 2: Dage 28 og 35 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
Gennemsnitlig (standardafvigelse) procentændring fra baseline i afføringsbiomarkører, fækalt lactoferrin. Antallet af deltagere med tilgængelige data præsenteres. |
Periode 1: Dag 1 (før-dosis), 28 og 35; Periode 2: Dage 28 og 35 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
|
Gennemsnitlig procentændring fra baseline i biomarkører: Plasma Oxytocin
Tidsramme: Dag -28 til Dag 0, Periode 1: Dag 28; Periode 2: Dag 1 og 28 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
Den gennemsnitlige (standardafvigelse) procentvise ændringer fra baseline i plasma oxytocin.
|
Dag -28 til Dag 0, Periode 1: Dag 28; Periode 2: Dag 1 og 28 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
|
Gennemsnitlig procentændring fra baseline i biomarkører: Plasma Vasopressin
Tidsramme: Dag -28 til Dag 0, Periode 1: Dag 28; Periode 2: Dag 1 (før-dosis) og 28 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
Gennemsnitlige (standardafvigelse) procentvise ændringer fra baseline i plasma vasopressin niveauer
|
Dag -28 til Dag 0, Periode 1: Dag 28; Periode 2: Dag 1 (før-dosis) og 28 (periode = 28 dage og 14 dages udvaskning)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Craig Erickson, MD, University of Cincinnati
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SBI-SB121-20-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med SB-121
-
Valeant PharmaceuticalsUkendt
-
Valeant PharmaceuticalsUkendt
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAktiv, ikke rekrutterendeEvaluering af VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor i cystisk fibrose (CF) deltagere i alderen 1 til 11 årCystisk fibroseForenede Stater, Canada, Tyskland, Australien, Holland, Schweiz, Det Forenede Kongerige, Sverige, New Zealand, Frankrig
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAktiv, ikke rekrutterendeCystisk fibroseForenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige, Holland, Frankrig, Danmark, Israel, New Zealand, Australien, Irland, Canada, Tyskland, Polen, Schweiz, Portugal, Østrig, Belgien, Tjekkiet, Sverige, Ungarn, Italien, Norge, Grækenland
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineCorrectSequence Therapeutics Co., LtdRekruttering
-
CorrectSequence Therapeutics Co., LtdThe First Affiliated Hospital of Anhui Medical UniversityRekruttering
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMucopolysaccharidosis Type II (MPS II)Forenede Stater, Brasilien
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttet
-
University of MinnesotaAfsluttetHjerte-kar-sygdomme | Type 2 diabetesForenede Stater