Bestem rækkevidde af vævsfrataxinkoncentrationer og andre potentielle biomarkører
22. februar 2022 opdateret af: Larimar Therapeutics, Inc.
En undersøgelse for at bestemme rækkevidden af vævsfrataxinkoncentrationer og andre potentielle biomarkører for Friedreichs ataksi hos normale raske frivillige
At undersøge række af vævsfrataxin (FXN) koncentrationer, specifikke ribonukleinsyrer, andre proteiner og specialiserede lipider i de bukkale celler, blod og hudceller hos normale raske frivillige uden Friedreichs ataksi (FRDA).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Primært mål: At undersøge rækkevidden af vævsfrataxin (FXN) koncentrationer i bukkale celler, blod og hudceller hos normale raske frivillige uden FRDA.
Sekundært mål: At undersøge rækken af specifikke ribonukleinsyrer (RNA'er), andre proteiner og specialiserede lipider i bukkale celler, blod og hudceller hos normale raske frivillige uden FRDA.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
60
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Forenede Stater, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 50 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Emner vil blive rekrutteret fra fællesskabet.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersonen er en rask mand eller kvinde i alderen 18-50 år
- Forsøgspersonen har et kropsmasseindeks (BMI) ≥18,0 og ≤32,0 ved screeningsbesøget.
- Emnet er racemæssigt kaukasisk, asiatisk, indfødt hawaiiansk eller indianer.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersonen brugte erythropoietin, etravirin eller gamma-interferon inden for 3 måneder før besøget på dag 1 (vurdering).
- Forsøgspersonen har en kronisk tilstand, der kræver løbende receptpligtig behandling.
- Individets brug af statinmedicin inden for 3 måneder før dag 1 (vurdering) besøget.
- Individets brug af andre lipidsænkende midler end statiner inden for 6 uger før besøget på dag 1 (vurderinger).
- Emnet er racemæssigt sort eller afroamerikaner.
- Gravide eller ammende kvindelige forsøgspersoner.
- Forsøgspersonen har en kendt historie med stof- eller alkoholmisbrug eller aktuelt mistænkt stof- eller alkoholmisbrug.
- Forsøgspersonen er positiv for humant immundefektvirus (HIV), hepatitis C-virus (HCV), hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis A-virus (HAV).
- Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand, sygdom eller situation, som efter hovedforskerens (PI) vurdering kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller bringe forsøgspersonen i unødig risiko, hvilket gør deltagelse urådelig.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aldersgruppen 18 til 30 år
Bestående af mindst 13 hanner og 13 hunner
|
Buccale podninger - FXN og specifikke RNA-markører; Blood Draws - Lipidpanel, proteinmarkøranalyse og gen-RNA-analyse; Skin Punch Biopsi - Proteinmarkører
|
|
Aldersgruppen 31 til 50 år
Bestående af mindst 13 hanner og 13 hunner
|
Buccale podninger - FXN og specifikke RNA-markører; Blood Draws - Lipidpanel, proteinmarkøranalyse og gen-RNA-analyse; Skin Punch Biopsi - Proteinmarkører
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Undersøg vævsfrataxinkoncentrationer i bukkale celler, blod og hudceller
Tidsramme: 1 dag
|
Vifte af vævsfrataxinniveauer i bukkale celler, blod og hudceller
|
1 dag
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Undersøg specifikke ribonukleinsyrer (RNA'er), andre proteiner og specialiserede lipider i bukkale celler og blod
Tidsramme: 1 dag
|
Udvalg af specifikke ribonukleinsyrer (RNA'er), andre proteiner og specialiserede lipider i bukkale celler og blod
|
1 dag
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. august 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
4. februar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
4. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. august 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. august 2021
Først opslået (Faktiske)
31. august 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. februar 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. februar 2022
Sidst verificeret
1. februar 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Dyskinesier
- Rygmarvssygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Mitokondrielle sygdomme
- Cerebellære sygdomme
- Spinocerebellare degenerationer
- Ataksi
- Friedreich Ataxia
Andre undersøgelses-id-numre
- CLIN-1601-002
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .