Определение диапазона концентраций фратаксина в тканях и других потенциальных биомаркеров
22 февраля 2022 г. обновлено: Larimar Therapeutics, Inc.
Исследование по определению диапазона концентраций фратаксина в тканях и других потенциальных биомаркеров атаксии Фридрейха у здоровых добровольцев
Изучить диапазон концентраций тканевого фратаксина (FXN), специфических рибонуклеиновых кислот, других белков и специализированных липидов в буккальных клетках, крови и клетках кожи нормальных здоровых добровольцев без атаксии Фридрейха (FRDA).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель: изучить диапазон концентраций тканевого фратаксина (FXN) в буккальных клетках, крови и клетках кожи нормальных здоровых добровольцев без FRDA.
Второстепенная цель: изучить ряд специфических рибонуклеиновых кислот (РНК), других белков и специализированных липидов в буккальных клетках, крови и клетках кожи нормальных здоровых добровольцев без FRDA.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
60
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 50 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты будут набраны из сообщества.
Описание
Критерии включения:
- Субъект — здоровый мужчина или женщина в возрасте от 18 до 50 лет.
- Субъект имеет индекс массы тела (ИМТ) ≥18,0 и ≤32,0 на момент скринингового визита.
- Субъект является европеоидом, азиатом, коренным жителем Гавайских островов или коренным американцем.
Критерий исключения:
- Субъект принимал эритропоэтин, этравирин или гамма-интерферон в течение 3 месяцев до визита в день 1 (оценка).
- Субъект страдает хроническим заболеванием, требующим постоянного лечения по рецепту.
- Субъект принимает какие-либо статины в течение 3 месяцев до визита в день 1 (оценка).
- Субъект использует любые средства, снижающие уровень липидов, кроме статинов, в течение 6 недель до визита в День 1 (оценка).
- Субъект является расово черным или афроамериканцем.
- Беременные или кормящие женщины.
- Субъект имеет известную историю злоупотребления наркотиками или алкоголем или в настоящее время подозревается в злоупотреблении наркотиками или алкоголем.
- У субъекта положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), вирус гепатита С (ВГС), поверхностный антиген гепатита В (HBsAg) или вирус гепатита А (HAV).
- У субъекта есть какое-либо состояние, заболевание или ситуация, которые, по мнению главного исследователя (PI), могут исказить результаты исследования или подвергнуть субъекта неоправданному риску, что сделает участие в нем нежелательным.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Возрастная группа от 18 до 30 лет
В составе не менее 13 мужчин и 13 женщин.
|
Буккальные мазки - FXN и специфические РНК-маркеры; Анализы крови — панель липидов, анализ белковых маркеров и анализ генной РНК; Пункционная биопсия кожи – белковые маркеры
|
|
Возрастная группа от 31 до 50 лет
В составе не менее 13 мужчин и 13 женщин.
|
Буккальные мазки - FXN и специфические РНК-маркеры; Анализы крови — панель липидов, анализ белковых маркеров и анализ генной РНК; Пункционная биопсия кожи – белковые маркеры
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучить концентрацию тканевого фратаксина в буккальных клетках, крови и клетках кожи.
Временное ограничение: 1 день
|
Диапазон тканевых уровней фратаксина в буккальных клетках, крови и клетках кожи
|
1 день
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучить специфические рибонуклеиновые кислоты (РНК), другие белки и специализированные липиды в буккальных клетках и крови.
Временное ограничение: 1 день
|
Ряд специфических рибонуклеиновых кислот (РНК), других белков и специализированных липидов в буккальных клетках и крови
|
1 день
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 августа 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 февраля 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 февраля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 февраля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 февраля 2022 г.
Последняя проверка
1 февраля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Заболевания спинного мозга
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Митохондриальные заболевания
- Мозжечковые заболевания
- Спиноцеребеллярные дегенерации
- Атаксия
- Фридрих Атаксия
Другие идентификационные номера исследования
- CLIN-1601-002
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .