Determinare la gamma di concentrazioni di fratassina tissutale e altri potenziali biomarcatori
22 febbraio 2022 aggiornato da: Larimar Therapeutics, Inc.
Uno studio per determinare la gamma di concentrazioni di fratassina tissutale e altri potenziali biomarcatori per l'atassia di Friedreich in volontari sani normali
Per esaminare la gamma di concentrazioni di fratassina tissutale (FXN), specifici acidi ribonucleici, altre proteine e lipidi specializzati nelle cellule buccali, nel sangue e nelle cellule della pelle di volontari sani normali senza atassia di Friedreich (FRDA).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Obiettivo primario: esaminare l'intervallo delle concentrazioni di fratassina tissutale (FXN) nelle cellule buccali, nel sangue e nelle cellule della pelle di volontari sani normali senza FRDA.
Obiettivo secondario: esaminare la gamma di specifici acidi ribonucleici (RNA), altre proteine e lipidi specializzati nelle cellule buccali, nel sangue e nelle cellule della pelle di volontari sani normali senza FRDA.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
60
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
New Jersey
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Eatontown, New Jersey, Stati Uniti, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 50 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I soggetti saranno reclutati dalla comunità.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto è un maschio o una femmina sani, di età compresa tra 18 e 50 anni
- Il soggetto ha un indice di massa corporea (BMI) ≥18,0 e ≤32,0 alla visita di screening.
- Il soggetto è di razza caucasica, asiatica, nativa hawaiana o nativa americana.
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha utilizzato eritropoietina, etravirina o interferone gamma entro 3 mesi prima della visita del giorno 1 (valutazione).
- Il soggetto ha una condizione cronica che richiede un trattamento farmacologico su prescrizione in corso.
- Uso soggetto di eventuali statine nei 3 mesi precedenti la visita del giorno 1 (valutazione).
- Uso soggetto di qualsiasi agente ipolipemizzante, diverso dalle statine, entro 6 settimane prima della visita del giorno 1 (valutazioni).
- Il soggetto è di razza nera o afroamericana.
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento.
- - Il soggetto ha una storia nota di abuso di droghe o alcol o sospetto attuale di abuso di droghe o alcol.
- Il soggetto è positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), al virus dell'epatite C (HCV), all'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o al virus dell'epatite A (HAV).
- Il soggetto ha qualsiasi condizione, malattia o situazione che, a parere del ricercatore principale (PI), potrebbe confondere i risultati dello studio o mettere il soggetto a rischio eccessivo, rendendo sconsigliabile la partecipazione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Fascia di età dai 18 ai 30 anni
Composto da almeno 13 maschi e 13 femmine
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Tamponi buccali - FXN e marcatori specifici di RNA; Prelievi di sangue - Pannello lipidico, analisi dei marcatori proteici e analisi dell'RNA genico; Biopsia con punch cutaneo - Marcatori proteici
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Fascia di età dai 31 ai 50 anni
Composto da almeno 13 maschi e 13 femmine
|
Tamponi buccali - FXN e marcatori specifici di RNA; Prelievi di sangue - Pannello lipidico, analisi dei marcatori proteici e analisi dell'RNA genico; Biopsia con punch cutaneo - Marcatori proteici
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Esaminare le concentrazioni di fratassina tissutale nelle cellule buccali, nel sangue e nelle cellule cutanee
Lasso di tempo: 1 giorno
|
Intervallo dei livelli di fratassina tissutale nelle cellule buccali, nel sangue e nelle cellule della pelle
|
1 giorno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Esaminare specifici acidi ribonucleici (RNA), altre proteine e lipidi specializzati nelle cellule buccali e nel sangue
Lasso di tempo: 1 giorno
|
Gamma di specifici acidi ribonucleici (RNA), altre proteine e lipidi specializzati nelle cellule buccali e nel sangue
|
1 giorno
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 agosto 2021
Completamento primario (Effettivo)
4 febbraio 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
4 febbraio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 agosto 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 agosto 2021
Primo Inserito (Effettivo)
31 agosto 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 febbraio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 febbraio 2022
Ultimo verificato
1 febbraio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie mitocondriali
- Malattie cerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Atassia
- Atassia di Friedrich
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLIN-1601-002
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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