Bepaal het bereik van weefselfrataxineconcentraties en andere potentiële biomarkers
22 februari 2022 bijgewerkt door: Larimar Therapeutics, Inc.
Een studie om het bereik van weefselfrataxineconcentraties en andere potentiële biomarkers voor Friedreich's ataxie bij normaal gezonde vrijwilligers te bepalen
Om het bereik van weefselfrataxine (FXN) -concentraties, specifieke ribonucleïnezuren, andere eiwitten en gespecialiseerde lipiden in de buccale cellen, bloed en huidcellen van normale gezonde vrijwilligers zonder Friedreich's ataxie (FRDA) te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Primaire doelstelling: het bereik van weefselfrataxine (FXN) -concentraties in de buccale cellen, bloed en huidcellen van normale gezonde vrijwilligers zonder FRDA onderzoeken.
Secundair doel: onderzoek naar het bereik van specifieke ribonucleïnezuren (RNA's), andere eiwitten en gespecialiseerde lipiden in de buccale cellen, bloed en huidcellen van normale gezonde vrijwilligers zonder FRDA.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
60
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Verenigde Staten, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 50 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Onderwerpen worden geworven uit de gemeenschap.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Onderwerp is een gezonde man of vrouw, 18-50 jaar oud
- Proefpersoon heeft een body mass index (BMI) ≥18,0 en ≤32,0 vanaf het screeningsbezoek.
- Onderwerp is raciaal blank, Aziatisch, Native Hawaiiaans of Native American.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon gebruikte erytropoëtine, etravirine of gamma-interferon binnen 3 maanden voorafgaand aan het bezoek op dag 1 (beoordeling).
- Proefpersoon heeft een chronische aandoening die voortdurende behandeling met geneesmiddelen op recept vereist.
- Betrokken gebruik van statinemedicatie binnen 3 maanden vóór het bezoek op dag 1 (beoordeling).
- Proefpersoon gebruik van andere lipidenverlagende middelen dan statines binnen 6 weken vóór het bezoek op Dag 1 (beoordelingen).
- Onderwerp is raciaal zwart of Afro-Amerikaans.
- Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
- Proefpersoon heeft een bekende geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik of vermoedt momenteel drugs- of alcoholmisbruik.
- Proefpersoon is positief voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis C-virus (HCV), hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of hepatitis A-virus (HAV).
- Proefpersoon heeft een aandoening, ziekte of situatie die naar de mening van de hoofdonderzoeker (PI) de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of de proefpersoon onnodig in gevaar zou kunnen brengen, waardoor deelname niet aan te raden is.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Leeftijdsgroep 18 tot 30 jaar
Bestaande uit minimaal 13 mannetjes en 13 vrouwtjes
|
Buccale uitstrijkjes - FXN en specifieke RNA-markers; Bloedafname - Lipidenpanel, analyse van eiwitmarkers en analyse van gen-RNA; Skin Punch Biopsie - Eiwitmarkers
|
|
Leeftijdsgroep 31 tot 50 jaar
Bestaande uit minimaal 13 mannetjes en 13 vrouwtjes
|
Buccale uitstrijkjes - FXN en specifieke RNA-markers; Bloedafname - Lipidenpanel, analyse van eiwitmarkers en analyse van gen-RNA; Skin Punch Biopsie - Eiwitmarkers
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Onderzoek weefselfrataxineconcentraties in buccale cellen, bloed en huidcellen
Tijdsspanne: 1 dag
|
Bereik van weefselfrataxineniveaus in buccale cellen, bloed en huidcellen
|
1 dag
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Onderzoek specifieke ribonucleïnezuren (RNA's), andere eiwitten en gespecialiseerde lipiden in buccale cellen en bloed
Tijdsspanne: 1 dag
|
Bereik van specifieke ribonucleïnezuren (RNA's), andere eiwitten en gespecialiseerde lipiden in buccale cellen en bloed
|
1 dag
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 augustus 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 februari 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 februari 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 augustus 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 augustus 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
31 augustus 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 februari 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 februari 2022
Laatst geverifieerd
1 februari 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Dyskinesieën
- Ziekten van het ruggenmerg
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Mitochondriale ziekten
- Cerebellaire ziekten
- Spinocerebellaire degeneraties
- Ataxie
- Friedreich Ataxie
Andere studie-ID-nummers
- CLIN-1601-002
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .