Bestem rekkevidde for vevsfrataksinkonsentrasjoner og andre potensielle biomarkører
22. februar 2022 oppdatert av: Larimar Therapeutics, Inc.
En studie for å bestemme rekkevidden av vevsfrataxinkonsentrasjoner og andre potensielle biomarkører for Friedreichs ataksi hos normale friske frivillige
For å undersøke rekkevidde av vevsfrataxin (FXN) konsentrasjoner, spesifikke ribonukleinsyrer, andre proteiner og spesialiserte lipider i bukkale celler, blod og hudceller til normale friske frivillige uten Friedreichs ataksi (FRDA).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Primært mål: Å undersøke rekkevidden av vevsfrataxin (FXN) konsentrasjoner i bukkalceller, blod og hudceller til normale friske frivillige uten FRDA.
Sekundært mål: Å undersøke rekkevidden av spesifikke ribonukleinsyrer (RNA), andre proteiner og spesialiserte lipider i bukkale celler, blod og hudceller til normale friske frivillige uten FRDA.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
60
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Forente stater, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 50 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Emner vil bli rekruttert fra samfunnet.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personen er en frisk mann eller kvinne, 18-50 år
- Forsøkspersonen har en kroppsmasseindeks (BMI) ≥18,0 og ≤32,0 ved screeningbesøket.
- Emnet er rasemessig kaukasisk, asiatisk, indianer på Hawaii eller indianer.
Ekskluderingskriterier:
- Personen brukte erytropoietin, etravirin eller gamma-interferon innen 3 måneder før besøket dag 1 (vurdering).
- Personen har en kronisk tilstand som krever pågående reseptbelagte legemidler.
- Personbruk av statinmedisiner innen 3 måneder før dag 1 (vurdering) besøket.
- Bruk av andre lipidsenkende midler enn statiner innen 6 uker før besøket dag 1 (vurderinger).
- Emnet er rasesvart eller afroamerikaner.
- Gravide eller ammende kvinnelige forsøkspersoner.
- Personen har en kjent historie med narkotika- eller alkoholmisbruk eller nåværende mistanke om narkotika- eller alkoholmisbruk.
- Personen er positiv for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C-virus (HCV), hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt A-virus (HAV).
- Forsøkspersonen har en hvilken som helst tilstand, sykdom eller situasjon som etter hovedforskerens (PI) oppfatning kan forvirre resultatene av studien eller sette forsøkspersonen i unødig risiko, noe som gjør deltakelse urådelig.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aldersgruppen 18 til 30 år
Består av minst 13 hanner og 13 kvinner
|
Bukkale vattpinner - FXN og spesifikke RNA-markører; Blodtrekk - Lipidpanel, Proteinmarkøranalyse og Gen-RNA-analyse; Skin Punch Biopsi - Proteinmarkører
|
|
Aldersgruppen 31 til 50 år
Består av minst 13 hanner og 13 kvinner
|
Bukkale vattpinner - FXN og spesifikke RNA-markører; Blodtrekk - Lipidpanel, Proteinmarkøranalyse og Gen-RNA-analyse; Skin Punch Biopsi - Proteinmarkører
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Undersøk vevsfrataksinkonsentrasjoner i bukkalceller, blod og hudceller
Tidsramme: 1 dag
|
Utvalg av vevsfrataksinnivåer i bukkalceller, blod og hudceller
|
1 dag
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Undersøk spesifikke ribonukleinsyrer (RNA), andre proteiner og spesialiserte lipider i bukkale celler og blod
Tidsramme: 1 dag
|
Utvalg av spesifikke ribonukleinsyrer (RNA), andre proteiner og spesialiserte lipider i bukkalceller og blod
|
1 dag
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. august 2021
Primær fullføring (Faktiske)
4. februar 2022
Studiet fullført (Faktiske)
4. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. august 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2021
Først lagt ut (Faktiske)
31. august 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. februar 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. februar 2022
Sist bekreftet
1. februar 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Mitokondrielle sykdommer
- Cerebellare sykdommer
- Spinocerebellare degenerasjoner
- Ataksi
- Friedreich Ataxia
Andre studie-ID-numre
- CLIN-1601-002
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Friske Frivillige
-
Universidade do PortoFundação para a Ciência e a TecnologiaRekrutteringHealthy People-programmerPortugal
-
VA Office of Research and DevelopmentFullført
-
Universidad Católica del MauleFullført
-
University of MiamiJames and Esther King Biomedical Research ProgramAvsluttetHealthy Lifetime Ikke-røykereForente stater
-
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...FullførtHealthy People-programmerSpania
-
University of LeicesterNational Institute for Health Research, United KingdomFullførtPasienter med hjertesvikt og bevart ejeksjonsfraksjon - HFpEF | Pasienter med hjertesvikt med redusert ejeksjonsfraksjon - HFrEF | Healthy Controls Group - alders- og kjønnsmatchet
-
University Hospital, GrenobleUniversity Hospital, Clermont-Ferrand; Grenoble Institut des NeurosciencesAvsluttetParkinsons sykdom | Healthy Controls Group - alders- og kjønnsmatchetFrankrike