Määritä kudosfrataksiinipitoisuuksien alue ja muut mahdolliset biomarkkerit
tiistai 22. helmikuuta 2022 päivittänyt: Larimar Therapeutics, Inc.
Tutkimus kudosfrataksiinipitoisuuksien ja muiden mahdollisten biomarkkereiden määrittämiseksi Friedreichin ataksialle normaaleissa terveissä vapaaehtoisissa
Tutkia erilaisia kudosfrataksiini (FXN) -pitoisuuksia, spesifisiä ribonukleiinihappoja, muita proteiineja ja erikoistuneita lipidejä poskisoluissa, veressä ja ihosoluissa terveillä vapaaehtoisilla, joilla ei ole Friedreichin ataksiaa (FRDA).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijainen tavoite: Tutkia kudosfrataksiinin (FXN) pitoisuuksien vaihteluväliä normaaleiden terveiden vapaaehtoisten poskisoluissa, veressä ja ihosoluissa, joilla ei ole FRDA:ta.
Toissijainen tavoite: Tutkia spesifisten ribonukleiinihappojen (RNA:iden), muiden proteiinien ja erikoistuneiden lipidien valikoimaa normaaleiden terveiden vapaaehtoisten, joilla ei ole FRDA:ta, poskisoluissa, veressä ja ihosoluissa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
60
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Yhdysvallat, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aiheet rekrytoidaan yhteisöstä.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohde on terve mies tai nainen, 18-50-vuotias
- Tutkittavan painoindeksi (BMI) on ≥18,0 ja ≤32,0 seulontakäynnillä.
- Aihe on rodullisesti valkoihoinen, aasialainen, syntyperäinen havaijilainen tai intiaani.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilö käytti erytropoietiinia, etraviriinia tai gamma-interferonia 3 kuukauden aikana ennen ensimmäisen päivän (arviointi) käyntiä.
- Tutkittavalla on krooninen sairaus, joka vaatii jatkuvaa reseptilääkehoitoa.
- Potilas on käyttänyt statiinilääkkeitä 3 kuukauden aikana ennen 1. päivän (arviointi) käyntiä.
- Kaikkien muiden lipidejä alentavien aineiden kuin statiinien käyttö 6 viikon sisällä ennen ensimmäisen päivän (arvioinnit) käyntiä.
- Kohde on rodullisesti musta tai afroamerikkalainen.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Tutkittavalla on tiedossa huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä tai epäillään huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä.
- Kohde on positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), hepatiitti C -virukselle (HCV), hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) tai hepatiitti A -virukselle (HAV).
- Tutkittavalla on mikä tahansa tila, sairaus tai tilanne, joka päätutkijan (PI) mielestä voisi hämmentää tutkimuksen tuloksia tai saattaa koehenkilön kohtuuttoman riskin, jolloin osallistuminen ei ole suositeltavaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
18-30-vuotiaille
Sisältää vähintään 13 urosta ja 13 narttua
|
Bukkaaliset vanupuitteet - FXN ja spesifiset RNA-markkerit; Blood Draws - lipidipaneeli, proteiinimarkkerianalyysi ja geeni-RNA-analyysi; Skin Punch Biopsy - Proteiinimarkkerit
|
|
31-50-vuotiaille
Sisältää vähintään 13 urosta ja 13 narttua
|
Bukkaaliset vanupuitteet - FXN ja spesifiset RNA-markkerit; Blood Draws - lipidipaneeli, proteiinimarkkerianalyysi ja geeni-RNA-analyysi; Skin Punch Biopsy - Proteiinimarkkerit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutki kudosfrataksiinipitoisuudet bukkaalisoluissa, veressä ja ihosoluissa
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Kudosfrataksiinitasojen vaihteluväli poskisoluissa, veressä ja ihosoluissa
|
1 päivä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutki spesifisiä ribonukleiinihappoja (RNA:ita), muita proteiineja ja erityisiä lipidejä poskisoluissa ja veressä
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Valikoima spesifisiä ribonukleiinihappoja (RNA:ita), muita proteiineja ja erityisiä lipidejä poskisoluissa ja veressä
|
1 päivä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. elokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 25. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 31. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 24. helmikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pikkuaivojen sairaudet
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Ataksia
- Friedreich Ataksia
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLIN-1601-002
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .