Bestäm intervallet för vävnadsfrataxinkoncentrationer och andra potentiella biomarkörer
22 februari 2022 uppdaterad av: Larimar Therapeutics, Inc.
En studie för att bestämma intervallet för vävnadsfrataxinkoncentrationer och andra potentiella biomarkörer för Friedreichs ataxi hos normala friska frivilliga
Att undersöka intervallet av vävnadsfrataxin (FXN) koncentrationer, specifika ribonukleinsyror, andra proteiner och specialiserade lipider i buckala celler, blod och hudceller hos normala friska frivilliga utan Friedreichs ataxi (FRDA).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Primärt mål: Att undersöka intervallet av vävnadsfrataxin (FXN) koncentrationer i buckala celler, blod och hudceller hos normala friska frivilliga utan FRDA.
Sekundärt mål: Att undersöka omfånget av specifika ribonukleinsyror (RNA), andra proteiner och specialiserade lipider i buckala celler, blod och hudceller hos normala friska frivilliga utan FRDA.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
60
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Förenta staterna, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 50 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Ämnen kommer att rekryteras från samhället.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen är en frisk man eller kvinna, 18-50 år
- Försökspersonen har ett kroppsmassaindex (BMI) ≥18,0 och ≤32,0 vid screeningbesöket.
- Ämnet är kaukasiskt, asiatiskt, hawaiianskt eller indianer.
Exklusions kriterier:
- Personen använde erytropoietin, etravirin eller gamma-interferon inom 3 månader före besöket dag 1 (bedömning).
- Personen har ett kroniskt tillstånd som kräver pågående behandling med receptbelagda läkemedel.
- Försökspersonens användning av statinläkemedel inom 3 månader före besöket dag 1 (bedömning).
- Försökspersonens användning av lipidsänkande medel, andra än statiner, inom 6 veckor före besöket dag 1 (bedömningar).
- Ämnet är rassvart eller afroamerikan.
- Gravida eller ammande kvinnliga försökspersoner.
- Försökspersonen har en känd historia av drog- eller alkoholmissbruk eller pågående misstänkt drog- eller alkoholmissbruk.
- Försökspersonen är positiv för humant immunbristvirus (HIV), hepatit C-virus (HCV), hepatit B-ytantigen (HBsAg) eller hepatit A-virus (HAV).
- Försökspersonen har tillstånd, sjukdomar eller situationer som enligt huvudforskarens (PI) åsikt skulle kunna förvirra resultaten av studien eller utsätta försökspersonen för en otillbörlig risk, vilket gör deltagande olämpligt.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
18 till 30 års åldersgrupp
Bestående av minst 13 hanar och 13 honor
|
Buccala pinnprover - FXN och specifika RNA-markörer; Blodtagningar - Lipidpanel, proteinmarköranalys och gen-RNA-analys; Skin Punch Biopsy - Proteinmarkörer
|
|
31 till 50 års åldersgrupp
Bestående av minst 13 hanar och 13 honor
|
Buccala pinnprover - FXN och specifika RNA-markörer; Blodtagningar - Lipidpanel, proteinmarköranalys och gen-RNA-analys; Skin Punch Biopsy - Proteinmarkörer
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Undersök vävnadsfrataxinkoncentrationer i buckala celler, blod och hudceller
Tidsram: 1 dag
|
Omfattning av vävnadsfrataxinnivåer i buckala celler, blod och hudceller
|
1 dag
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Undersök specifika ribonukleinsyror (RNA), andra proteiner och specialiserade lipider i buckala celler och blod
Tidsram: 1 dag
|
Utbud av specifika ribonukleinsyror (RNA), andra proteiner och specialiserade lipider i buckala celler och blod
|
1 dag
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 augusti 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
4 februari 2022
Avslutad studie (Faktisk)
4 februari 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 augusti 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 augusti 2021
Första postat (Faktisk)
31 augusti 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 februari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2022
Senast verifierad
1 februari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Ryggmärgssjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Mitokondriella sjukdomar
- Cerebellära sjukdomar
- Spinocerebellära degenerationer
- Ataxi
- Friedreich Ataxi
Andra studie-ID-nummer
- CLIN-1601-002
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .