Determinar el rango de concentraciones de frataxina tisular y otros biomarcadores potenciales
22 de febrero de 2022 actualizado por: Larimar Therapeutics, Inc.
Un estudio para determinar el rango de concentraciones de frataxina tisular y otros biomarcadores potenciales para la ataxia de Friedreich en voluntarios sanos normales
Examinar el rango de concentraciones de frataxina tisular (FXN), ácidos ribonucleicos específicos, otras proteínas y lípidos especializados en las células bucales, la sangre y las células de la piel de voluntarios sanos normales sin ataxia de Friedreich (FRDA).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivo principal: Examinar el rango de concentraciones de frataxina tisular (FXN) en las células bucales, la sangre y las células de la piel de voluntarios sanos normales sin FRDA.
Objetivo secundario: Examinar la variedad de ácidos ribonucleicos (ARN) específicos, otras proteínas y lípidos especializados en las células bucales, la sangre y las células de la piel de voluntarios sanos normales sin FRDA.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
60
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New Jersey
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Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 50 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los sujetos serán reclutados de la comunidad.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto es un hombre o una mujer sanos, de 18 a 50 años de edad.
- El sujeto tiene un índice de masa corporal (IMC) ≥18,0 y ≤32,0 en la visita de selección.
- El sujeto es racialmente caucásico, asiático, nativo hawaiano o nativo americano.
Criterio de exclusión:
- El sujeto usó eritropoyetina, etravirina o interferón gamma en los 3 meses anteriores a la visita del Día 1 (evaluación).
- El sujeto tiene una condición crónica que requiere un tratamiento continuo con medicamentos recetados.
- Uso del sujeto de cualquier medicamento con estatinas dentro de los 3 meses anteriores a la visita del Día 1 (evaluación).
- Uso del sujeto de cualquier agente reductor de lípidos, que no sean estatinas, dentro de las 6 semanas anteriores a la visita del Día 1 (evaluaciones).
- El sujeto es racialmente negro o afroamericano.
- Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.
- El sujeto tiene antecedentes conocidos de abuso de drogas o alcohol o sospecha actual de abuso de drogas o alcohol.
- El sujeto es positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis C (VHC), el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o el virus de la hepatitis A (VHA).
- El sujeto tiene cualquier condición, enfermedad o situación que, en opinión del investigador principal (PI), podría confundir los resultados del estudio o poner al sujeto en un riesgo indebido, haciendo desaconsejable la participación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Grupo de edad de 18 a 30 años
Compuesto por al menos 13 hombres y 13 mujeres
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Hisopos bucales: FXN y marcadores de ARN específicos; Extracciones de sangre: panel de lípidos, análisis de marcadores de proteínas y análisis de ARN genético; Biopsia con sacabocados de la piel - Marcadores de proteínas
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Grupo de edad de 31 a 50 años
Compuesto por al menos 13 hombres y 13 mujeres
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Hisopos bucales: FXN y marcadores de ARN específicos; Extracciones de sangre: panel de lípidos, análisis de marcadores de proteínas y análisis de ARN genético; Biopsia con sacabocados de la piel - Marcadores de proteínas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Examine las concentraciones de frataxina tisular en las células bucales, la sangre y las células de la piel.
Periodo de tiempo: 1 día
|
Rango de niveles de frataxina tisular en células bucales, sangre y células de la piel
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1 día
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Examinar ácidos ribonucleicos (ARN) específicos, otras proteínas y lípidos especializados en células bucales y sangre.
Periodo de tiempo: 1 día
|
Gama de ácidos ribonucleicos (ARN) específicos, otras proteínas y lípidos especializados en células bucales y sangre
|
1 día
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Magdy Shenouda, M.D., Clinilabs, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de agosto de 2021
Finalización primaria (Actual)
4 de febrero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
4 de febrero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de agosto de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
31 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de febrero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de febrero de 2022
Última verificación
1 de febrero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del cerebelo
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Ataxia de Friedreich
Otros números de identificación del estudio
- CLIN-1601-002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .