Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse med imlifidase i anti-GBM sygdom (GOOD-IDES-02)

2. marts 2026 opdateret af: Hansa Biopharma AB

Et fase 3 åbent, kontrolleret, randomiseret, multicenter-forsøg, der sammenligner imlifidase og standard-of-care med standard-of-care alene i behandlingen af ​​svær anti-GBM-antistofsygdom (Goodpasture Disease)

Et åbent, kontrolleret, randomiseret, multicenter fase 3-forsøg, der evaluerer nyrefunktionen hos patienter med svær anti-GBM-sygdom, der sammenligner imlifidase og standardbehandling (SoC) med SoC alene. Alle patienter vil forblive i forsøget i 24 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter at være blevet informeret om undersøgelsen og potentielle risici, vil alle patienter, der giver skriftligt informeret samtykke, gennemgå screening for at afgøre, om de er berettiget til at deltage i undersøgelsen. Patienter vil blive randomiseret til behandling i forholdet 1:1 til enten imlifidase og SoC eller kun SoC.

SoC består af en kombination af plasmaudveksling (PLEX), cyclophosphamid (CYC) og glukokortikoider. For patienter randomiseret til imlifidase-armen erstattes den første PLEX umiddelbart efter randomisering med administration af imlifidase.

Nyrefunktion, anti-GBM antistofniveauer, pulmonale symptomer, sikkerhed, farmakokinetisk/farmakodynamisk (PK/PD) og sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) blandt andet vil blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet, Department of Nephrology
    • Central Jutland
      • Aarhus N, Central Jutland, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital, Renal Medicine and Clinical Medicine
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Danmark, 5000
        • Odense University Hospital, Medical Nephrology, Department Y
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh, Department of Renal Medicine
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • University College London, Royal Free Hospital, Department of Renal Medicine
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Renal medicine and centre for inflammatory diseases
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital, Dept. of Vasculitis
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • UCLA Medical Center Plaza
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins Medical Institution
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599-7155
        • UNC Kidney Center/Division of Nephrology & Hypertension
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43201
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
  • Frankrig
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Grenoble, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Michallon Hospital, Nephrology, Hemodialysis, Apheresis and Kidney Transplantation
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrig, 13385
        • University Hospital of Marseille, Nephrology - Renal transplantation service
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Frankrig, 67091 Cedex
        • Nouvel Hôpital Civil (University Hospital of Strasbourg)
    • Haus-de-France
      • Lille, Haus-de-France, Frankrig, 59037
        • CHU Lille. Nephrology, dialysis transplantation
    • Normandy
      • Bois-Guillaume, Normandy, Frankrig, 76130
        • CHU de Rouen, Department of Nephrology,Transplantation, and Hemodialysis
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrig, 33076 cedex
        • CHU Bordeaux, Hôpital Pellegrin, Service nephrologie, transplantation, dialyse, aphereses
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrig, 31059
        • Hôpital Rangueil, CHU de Toulouse, Department of Nephrology and Organ transplantation
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, Frankrig, 44000
        • CHU de Nantes, Hôtel-Dieu, Le service de néphrologie et immunologie clinique
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75020
        • Tenon Hospital, Renal intensive care unit
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713GZ
        • University Medical Center Groningen, Division of Nephrology
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Radboudumc
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Holland, 2333
        • Leiden University Medical Center, Department of Nephrology
  • Irland
      • Cork, Irland, T12 DC4A
        • Department of Renal Medicine, Cork University Hospital
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • IRCCS S. Orsola - Malpighi University Hospital - Nephrology, Dialysis and Transplantation Unit (pav 15)
      • Brescia, Italien, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - SC Nefrologia
    • Genova-Liguria
      • Genova, Genova-Liguria, Italien, 16132
        • IRCCS Policlinico San Martino University Hospital, Department of Internal Medicine, Division of Nephrology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 14186
        • Karolinska University Hospital
      • Linköping, Sverige, 58185
        • Linköping University Hospital
      • Lund, Sverige, 22185
        • Skåne University Hospital, Department of Nephrology
      • Uppsala, Sverige, 751 85
        • Uppsala University Hospital, Department of Medical Sciences, Renal Medicine
  • Tjekkiet
    • Prague
      • Prague, Prague, Tjekkiet, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité Department of Nephrology and Intensive Care
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitaetsklinikum Erlangen - Medizinische Klinik 4
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf, III Department of Medicine and Nephrology
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81377
        • LMU Klinikum, Medical Clinic IV / Department of Nephrology
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Uniklinik Koeln-Klinik II fuer Innere Medizin
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Carl-Gustav-Carus University Hospital, Medizinische Klinik III, Nephrologie
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medical University of Vienna, Dept of Medicine III, Division of Nephrology and dialysis
    • Stiermark
      • Graz, Stiermark, Østrig, 8036
        • Med Uni Graz / LKH-UNIV Klinikum Graz, Klinische Abteilung fuer Nephrologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Østrig, 6020
        • Medical University Innsbruck, Dept of Internal Medicine IV (Nephrology and Hypertension)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Anti-GBM-antistoffer, der udgør en indikation for PLEX som vurderet af investigator
  2. Hæmaturi på oliepind og/eller urinsediment
  3. eGFR(MDRD) <20 ml/min/1,73 m^2
  4. Patienter i alderen ≥18 år
  5. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og overholde kravene i undersøgelsesprotokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af anti-GBM sygdom mere end 14 dage før randomisering
  2. Anuri i løbet af det sidste døgn
  3. Enhver bestanddel af SoC givet mere end 10 dage før randomisering
  4. IVIg inden for 4 uger før randomisering
  5. Anamnese eller tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand eller sygdom, som efter investigatorens mening kan bringe patienten i uacceptabel risiko eller bringe formålet med undersøgelsen i fare
  6. Patienter tidligere randomiseret i undersøgelsen
  7. Uegnet til at deltage i retssagen af ​​anden grund efter efterforskerens opfattelse
  8. Graviditet eller amning

  9. Svangerskabsforebyggelse:

    1. Mænd, der ikke er vasektomerede eller afholdende eller med en partner (af den fødedygtige alder), som ikke er villige til at bruge en af ​​de meget effektive præventionsmidler, der er anført nedenfor fra screening til 6 måneder efter seponering af CYC
    2. Mænd, der ikke er villige til at afstå fra at donere sæd fra screening til 6 måneder efter seponering af CYC
    3. Mænd, der ikke er villige til at bruge kondom under nogen form for samleje, uanset om en partner er i den fødedygtige alder fra screening til 6 måneder efter seponering af CYC
    4. Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke vil eller ikke er i stand til at bruge mindst én højeffektiv præventionsmetode fra screening til 12 måneder efter seponering af CYC.

    I forbindelse med dette forsøg er en yderst effektiv metode defineret som dem, der resulterer i lav fejlrate (dvs. mindre end 1 % om året), når den anvendes konsekvent og korrekt, såsom:

    • kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning (oral/intravaginal/transdermal)
    • hormonel prævention, der kun indeholder gestagen, forbundet med hæmning af ægløsning (oral/injicerbar/implanterbar)
    • intrauterin enhed (IUD)
    • intrauterint hormonfrigørende system (IUS)
    • bilateral tubal okklusion
    • vasektomiseret partner
    • ægte abstinens: Når dette er i overensstemmelse med patientens foretrukne og sædvanlige livsstil. [Periodisk abstinens (såsom kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder]
  10. Tidligere imlifidase-behandling eller kendt overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Standard-of-Care (SoC)
SoC består af en standardiseret kombination af PLEX, CYC og glukokortikoider.
Procedure: Plasmaudveksling (PLEX)
PLEX fjerner patientens patogene anti-GBM antistoffer ved at erstatte mangelfuldt plasma med en erstatningsvæske.
Andre navne:
  • PE
Medicin: Cyclophosphamid (CYC)
Cyclophosphamids vigtigste virkningsmekanisme (dvs. tværbinding af strenge af DNA og RNA) resulterer i inhibering af proteinsyntese. Behandling forhindrer derfor dannelsen af ​​nye anti-GBM-antistoffer.
Medicin: Glukokortikoider
Glukokortikoider hæmmer inflammationsprocessen.
Eksperimentel: Imlifidase og Standard-of-Care (SoC)
  • Imlifidase administreres IV som én dosis på 0,50 mg/kg over 30 minutter.
  • SoC består af en standardiseret kombination af PLEX, CYC og glukokortikoider.
Medicin: Imlifidase
Imlifidase er et immunoglobulin G (IgG)-nedbrydende enzym af Streptococcus pyogenes, der er meget selektivt over for IgG. Spaltningen af ​​IgG genererer et F(ab')2- og et homodimert Fc-fragment og neutraliserer effektivt Fc-medierede aktiviteter af IgG.
Andre navne:
  • IdeS, HMED-IdeS
Procedure: Plasmaudveksling (PLEX)
PLEX fjerner patientens patogene anti-GBM antistoffer ved at erstatte mangelfuldt plasma med en erstatningsvæske.
Andre navne:
  • PE
Medicin: Cyclophosphamid (CYC)
Cyclophosphamids vigtigste virkningsmekanisme (dvs. tværbinding af strenge af DNA og RNA) resulterer i inhibering af proteinsyntese. Behandling forhindrer derfor dannelsen af ​​nye anti-GBM-antistoffer.
Medicin: Glukokortikoider
Glukokortikoider hæmmer inflammationsprocessen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Nyrefunktion vurderet ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder efter randomisering
6 måneder efter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter med fungerende nyre ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder efter randomisering
6 måneder efter randomisering
Tid til ikke-toksisk niveau af anti-GBM antistoffer
Tidsramme: Under undersøgelsen fra screening op til 6 måneder
Under undersøgelsen fra screening op til 6 måneder
Eksponering for toksiske niveauer af anti-GBM antistoffer
Tidsramme: Fra randomisering op til henholdsvis dag 22 og til dag 29
Eksponering for anti-GBM-antistoffer vil blive vurderet ved evaluering af området under kurven for anti-GBM-antistofkoncentration versus tid.
Fra randomisering op til henholdsvis dag 22 og til dag 29
Nyrefunktion vurderet ved eGFR efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder efter randomisering
3 måneder efter randomisering
Andel af patienter med fungerende nyre efter 3 måneder,
Tidsramme: 3 måneder efter randomisering
3 måneder efter randomisering
Andel af patienter, der oplever nyresygdom i slutstadiet (ESRD) inden for 6 måneder
Tidsramme: Under undersøgelsen fra randomisering op til 6 måneder
Under undersøgelsen fra randomisering op til 6 måneder
Andel af patienter, der oplever død på grund af anti-GBM sygdom inden for 6 måneder
Tidsramme: Under undersøgelsen fra randomisering op til 6 måneder
Under undersøgelsen fra randomisering op til 6 måneder
Ændring i urinens kreatininclearance (CrCl) fra randomisering til 3 og 6 måneder
Tidsramme: Ved randomisering og ved 3 og 6 måneder
Ved randomisering og ved 3 og 6 måneder
U-albumin/kreatinin-forhold ved 3 og 6 måneder (24 timers opsamling)
Tidsramme: Ved screening og ved 3 og 6 måneder
Ved screening og ved 3 og 6 måneder
U-albumin/kreatinin-forhold ved screening og under undersøgelse (tom morgenurin)
Tidsramme: Under undersøgelsen fra screening op til 6 måneder
Under undersøgelsen fra screening op til 6 måneder
Nyrefunktion som vurderet ved eGFR ved screening og under undersøgelse
Tidsramme: Under undersøgelsen fra screening op til 6 måneder
Under undersøgelsen fra screening op til 6 måneder
Antal PLEX-sessioner inden for 3 måneder fra randomisering
Tidsramme: Under undersøgelsen fra randomisering op til 3 måneder
Under undersøgelsen fra randomisering op til 3 måneder
Antal dage i dialyse inden for 3 og 6 måneder fra randomisering
Tidsramme: Under undersøgelsen fra randomisering til 3 måneder og 6 måneder
Under undersøgelsen fra randomisering til 3 måneder og 6 måneder
Andel af patienter, der var negative under undersøgelse for anti-GBM-antistoffer/anti-neutrofile cytoplasmatiske autoantistoffer (ANCA)/anti-GBM-antistoffer+ANCA
Tidsramme: Under undersøgelsen fra screening op til 6 måneder
Under undersøgelsen fra screening op til 6 måneder
Antal dage med mekanisk ventilation på grund af anti-GBM sygdom inden for 3 måneder fra randomisering
Tidsramme: Under undersøgelsen fra randomisering til 3 måneder
Under undersøgelsen fra randomisering til 3 måneder
Antal dage på intensiv afdeling (ICU) og antal dage i indlæggelse fra randomisering til 3 måneder
Tidsramme: Under undersøgelsen fra randomisering til 3 måneder
Under undersøgelsen fra randomisering til 3 måneder
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) fra screening til 6 måneder
Tidsramme: Ved screening og ved 6 måneder

Alle patienter vil udfylde HRQoL-spørgeskemaet PROMIS-29, som er en universel snarere end sygdomsspecifik foranstaltning.

PROMIS-29 målingen vurderer smerteintensiteten ved hjælp af et enkelt 0-10 numerisk smertevurderingselement og syv sundhedsdomæner ved hjælp af fire elementer hver: fysisk funktion, træthed, smerteinterferens, depression, angst, evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter og søvn forstyrrelse. Scoren for hvert domæne konverteres til en standardiseret score såkaldt T-score rapporteret for hver patient. En T-score på 50 repræsenterer en person fra en referencepopulation. En T-score højere end 50 angiver mere af det målte, og en T-score mindre end 50 angiver mindre af det målte.
Ved screening og ved 6 måneder
Ændring i helbredstilstand fra screening til 6 måneder
Tidsramme: Ved screening og ved 6 måneder
Alle patienter vil udfylde EQ-5D-5L-spørgeskemaet, der omfatter 5 spørgsmål, der måler 5 dimensioner af sundhedstilstand (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). Patienterne vil blive bedt om at vælge et svar til hver kategori, der bedst beskriver deres nuværende helbred. EQ-5D-5L indeholder også en visuel analog skala, og patienterne vil blive bedt om at vurdere deres helbred på en skala fra 0-100.
Ved screening og ved 6 måneder
Farmakokinetiske (PK) data (Cmax) fra behandlingsstart til dag 15
Tidsramme: Under undersøgelsen fra før administration af imlifidase op til dag 15
Cmax = Maksimal observeret plasmakoncentration af imlifidase efter dosering.
Under undersøgelsen fra før administration af imlifidase op til dag 15
Imlifidase farmakodynamisk (PD) profil (IgG niveauer i serum) fra behandlingsstart til dag 15
Tidsramme: Under undersøgelsen fra før administration af imlifidase op til dag 15
Imlifidase spalter IgG. PD af imlifidase vil blive vurderet som IgG-niveauer i serum. En valideret elektrokemiluminescens (ECL) metode vil blive brugt til analysen.
Under undersøgelsen fra før administration af imlifidase op til dag 15
Imlifidase farmakodynamisk (PD) profil (sammensætning af forskellige IgG fraktioner) fra behandlingsstart til dag 15
Tidsramme: Under undersøgelsen fra før administration af imlifidase op til dag 15
Imlifidase spalter IgG. PD af imlifidase vil blive vurderet ved hjælp af en natriumdodecylsulfat polyacrylamid gelelektroforese (SDS-PAGE) analyse for at måle sammensætningen af ​​følgende fraktioner af IgG: Intakt IgG, enkelt spaltet IgG (scIgG) og Fab'2 fraktion.
Under undersøgelsen fra før administration af imlifidase op til dag 15
Anti-imlifidase-antistofniveauer fra start af imlifidasebehandling til 6 måneder
Tidsramme: Under undersøgelsen fra før administration af imlifidase op til 6 måneder
Gælder kun for patienter, der får imlifidase.
Under undersøgelsen fra før administration af imlifidase op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hansa Biopharma AB

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Operations, Hansa Biopharma AB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. december 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

2. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2022

Først opslået (Faktiske)

11. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 21-HMedIdeS-24
  • 2022-500121-33-01 (Anden identifikator: EU Trial Number)
  • 1005498 (Anden identifikator: Integrated Research Application System (IRAS), UK)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner