Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie s Imlifidase in Anti-GBM Disease (GOOD-IDES-02)

2. března 2026 aktualizováno: Hansa Biopharma AB

Otevřená, kontrolovaná, randomizovaná, multicentrická studie fáze 3 porovnávající impifidázu a standardní péči se samotnou standardní péčí při léčbě těžkého onemocnění anti-GBM protilátkami (nemoc Goodpasture)

Otevřená, kontrolovaná, randomizovaná, multicentrická studie fáze 3 hodnotící renální funkce u pacientů s těžkým anti-GBM onemocněním srovnávající imifidázu a standardní péči (SoC) se samotnou SoC. Všichni pacienti zůstanou ve studii po dobu 24 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Poté, co byli informováni o studii a potenciálních rizicích, všichni pacienti, kteří dají písemný informovaný souhlas, podstoupí screening, aby se určila způsobilost pro vstup do studie. Pacienti budou randomizováni k léčbě v poměru 1:1 buď k imlifidáze a SoC nebo pouze SoC.

SoC se skládá z kombinace výměny plazmy (PLEX), cyklofosfamidu (CYC) a glukokortikoidů. U pacientů randomizovaných do ramene s imlifidázou je první PLEX ihned po randomizaci nahrazen podáním imlifidázy.

Kromě jiného bude hodnocena funkce ledvin, hladiny anti-GBM protilátek, plicní symptomy, bezpečnost, farmakokinetická/farmakodynamická (PK/PD) a zdraví související kvalita života (HRQoL).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet, Department of Nephrology
    • Central Jutland
      • Aarhus N, Central Jutland, Dánsko, 8200
        • Aarhus University Hospital, Renal Medicine and Clinical Medicine
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Dánsko, 5000
        • Odense University Hospital, Medical Nephrology, Department Y
  • Francie
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Grenoble, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Michallon Hospital, Nephrology, Hemodialysis, Apheresis and Kidney Transplantation
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13385
        • University Hospital of Marseille, Nephrology - Renal transplantation service
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Francie, 67091 Cedex
        • Nouvel Hôpital Civil (University Hospital of Strasbourg)
    • Haus-de-France
      • Lille, Haus-de-France, Francie, 59037
        • CHU Lille. Nephrology, dialysis transplantation
    • Normandy
      • Bois-Guillaume, Normandy, Francie, 76130
        • CHU de Rouen, Department of Nephrology,Transplantation, and Hemodialysis
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francie, 33076 cedex
        • CHU Bordeaux, Hôpital Pellegrin, Service nephrologie, transplantation, dialyse, aphereses
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francie, 31059
        • Hôpital Rangueil, CHU de Toulouse, Department of Nephrology and Organ transplantation
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, Francie, 44000
        • CHU de Nantes, Hôtel-Dieu, Le service de néphrologie et immunologie clinique
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 75020
        • Tenon Hospital, Renal intensive care unit
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713GZ
        • University Medical Center Groningen, Division of Nephrology
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Radboudumc
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Holandsko, 2333
        • Leiden University Medical Center, Department of Nephrology
  • Irsko
      • Cork, Irsko, T12 DC4A
        • Department of Renal Medicine, Cork University Hospital
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • IRCCS S. Orsola - Malpighi University Hospital - Nephrology, Dialysis and Transplantation Unit (pav 15)
      • Brescia, Itálie, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - SC Nefrologia
    • Genova-Liguria
      • Genova, Genova-Liguria, Itálie, 16132
        • IRCCS Policlinico San Martino University Hospital, Department of Internal Medicine, Division of Nephrology
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité Department of Nephrology and Intensive Care
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Universitaetsklinikum Erlangen - Medizinische Klinik 4
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf, III Department of Medicine and Nephrology
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 81377
        • LMU Klinikum, Medical Clinic IV / Department of Nephrology
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Německo, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Německo, 50937
        • Uniklinik Koeln-Klinik II fuer Innere Medizin
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 01307
        • Carl-Gustav-Carus University Hospital, Medizinische Klinik III, Nephrologie
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medical University of Vienna, Dept of Medicine III, Division of Nephrology and dialysis
    • Stiermark
      • Graz, Stiermark, Rakousko, 8036
        • Med Uni Graz / LKH-UNIV Klinikum Graz, Klinische Abteilung fuer Nephrologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Rakousko, 6020
        • Medical University Innsbruck, Dept of Internal Medicine IV (Nephrology and Hypertension)
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh, Department of Renal Medicine
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • University College London, Royal Free Hospital, Department of Renal Medicine
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Renal medicine and centre for inflammatory diseases
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital, Dept. of Vasculitis
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • UCLA Medical Center Plaza
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins Medical Institution
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7155
        • UNC Kidney Center/Division of Nephrology & Hypertension
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
  • Česko
    • Prague
      • Prague, Prague, Česko, 12808
        • Vseobecna Fakultni nemocnice v Praze
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
  • Švédsko
      • Huddinge, Švédsko, 14186
        • Karolinska University Hospital
      • Linköping, Švédsko, 58185
        • Linköping University Hospital
      • Lund, Švédsko, 22185
        • Skåne University Hospital, Department of Nephrology
      • Uppsala, Švédsko, 751 85
        • Uppsala University Hospital, Department of Medical Sciences, Renal Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Protilátky proti GBM představující indikaci pro PLEX podle posouzení zkoušejícího
  2. Hematurie na měrce a/nebo močovém sedimentu
  3. eGFR(MDRD) <20 ml/min/1,73 m^2
  4. Pacienti ve věku ≥18 let
  5. Ochota a schopnost dát písemný informovaný souhlas a dodržovat požadavky protokolu o studii

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza anti-GBM onemocnění více než 14 dní před randomizací
  2. Anurie během posledních 24 hodin
  3. Jakákoli složka SoC podaná více než 10 dnů před randomizací
  4. IVIg do 4 týdnů před randomizací
  5. Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu nebo nemoci, které podle názoru zkoušejícího mohou pacienta vystavit nepřijatelnému riziku nebo ohrozit účel studie
  6. Pacienti dříve randomizovaní do studie
  7. Podle názoru zkoušejícího není vhodné účastnit se hodnocení z jakéhokoli jiného důvodu
  8. Těhotenství nebo kojení

  9. Antikoncepce:

    1. Muži, kteří nepodstoupili vasektomii nebo abstinovali, nebo s partnerkou (v plodném věku), která není ochotna používat některou z vysoce účinných antikoncepcí uvedených níže od screeningu do 6 měsíců po ukončení CYC
    2. Muži, kteří nejsou ochotni zdržet se darování spermatu ze screeningu do 6 měsíců po ukončení CYC
    3. Muži, kteří nejsou ochotni používat kondom během jakékoli formy pohlavního styku, bez ohledu na to, zda je partnerka v plodném věku od screeningu do 6 měsíců po ukončení CYC
    4. Ženy ve fertilním věku nechtějí nebo nejsou schopny používat alespoň jednu vysoce účinnou antikoncepční metodu od screeningu do 12 měsíců po ukončení CYC.

    V souvislosti s touto zkouškou je vysoce účinná metoda definována jako metoda, která má za následek nízkou poruchovost (tj. méně než 1 % ročně), pokud se používá konzistentně a správně, jako například:

    • kombinovaná hormonální antikoncepce (obsahující estrogen a progestogen) spojená s inhibicí ovulace (orální/intravaginální/transdermální)
    • Pouze gestagenní hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace (perorální/injekce/implantovatelná)
    • nitroděložní tělísko (IUD)
    • intrauterinní hormonální systém (IUS)
    • bilaterální tubární okluze
    • partner po vasektomii
    • skutečná abstinence: Když je to v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem pacienta. [Pravidelná abstinence (jako je kalendář, ovulace, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce]
  10. Předchozí léčba imlifidázou nebo známá přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Standard-of-Care (SoC)
SoC se skládá ze standardizované kombinace PLEX, CYC a glukokortikoidů.
Postup: Výměna plazmy (PLEX)
PLEX odstraňuje pacientovy patogenní anti-GBM protilátky nahrazením deficitní plazmy náhradní tekutinou.
Ostatní jména:
  • PE
Lék: Cyklofosfamid (CYC)
Hlavní mechanismus účinku cyklofosfamidu (tj. zesíťování řetězců DNA a RNA) vede k inhibici syntézy proteinů. Léčba tedy zabraňuje tvorbě nových anti-GBM protilátek.
Lék: Glukokortikoidy
Glukokortikoidy inhibují zánětlivý proces.
Experimentální: Imlifidase a Standard-of-Care (SoC)
  • Imlifidáza se podává IV jako jedna dávka 0,50 mg/kg po dobu 30 minut.
  • SoC se skládá ze standardizované kombinace PLEX, CYC a glukokortikoidů.
Lék: Imlfidáza
Imlifidáza je enzym degradující imunoglobulin G (IgG) Streptococcus pyogenes, který je vysoce selektivní vůči IgG. Štěpení IgG vytváří jeden F(ab')2- a jeden homodimerní Fc-fragment a účinně neutralizuje Fc-zprostředkované aktivity IgG.
Ostatní jména:
  • IdeS, HMED-IdeS
Postup: Výměna plazmy (PLEX)
PLEX odstraňuje pacientovy patogenní anti-GBM protilátky nahrazením deficitní plazmy náhradní tekutinou.
Ostatní jména:
  • PE
Lék: Cyklofosfamid (CYC)
Hlavní mechanismus účinku cyklofosfamidu (tj. zesíťování řetězců DNA a RNA) vede k inhibici syntézy proteinů. Léčba tedy zabraňuje tvorbě nových anti-GBM protilátek.
Lék: Glukokortikoidy
Glukokortikoidy inhibují zánětlivý proces.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Renální funkce hodnocená odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců po randomizaci
6 měsíců po randomizaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s funkčními ledvinami ve věku 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců po randomizaci
6 měsíců po randomizaci
Doba do dosažení netoxické hladiny anti-GBM protilátek
Časové okno: Během studie od screeningu do 6 měsíců
Během studie od screeningu do 6 měsíců
Vystavení toxické hladině anti-GBM protilátek
Časové okno: Od randomizace do dne 22 a do dne 29, v tomto pořadí
Expozice anti-GBM protilátkám bude hodnocena vyhodnocením plochy pod křivkou koncentrace anti-GBM protilátky proti času.
Od randomizace do dne 22 a do dne 29, v tomto pořadí
Renální funkce hodnocená pomocí eGFR po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce po randomizaci
3 měsíce po randomizaci
Podíl pacientů s funkčními ledvinami ve 3 měsících,
Časové okno: 3 měsíce po randomizaci
3 měsíce po randomizaci
Podíl pacientů, u kterých došlo během 6 měsíců k terminálnímu onemocnění ledvin (ESRD).
Časové okno: Během studie od randomizace do 6 měsíců
Během studie od randomizace do 6 měsíců
Podíl pacientů, kteří zemřeli v důsledku onemocnění anti-GBM během 6 měsíců
Časové okno: Během studie od randomizace do 6 měsíců
Během studie od randomizace do 6 měsíců
Změna clearance kreatininu v moči (CrCl) z randomizace na 3 a 6 měsíců
Časové okno: Při randomizaci a ve 3 a 6 měsících
Při randomizaci a ve 3 a 6 měsících
Poměr U-albumin/kreatinin ve 3 a 6 měsících (24h odběr)
Časové okno: Při screeningu a ve 3 a 6 měsících
Při screeningu a ve 3 a 6 měsících
Poměr U-albumin/kreatinin při screeningu a během studie (ranní močení)
Časové okno: Během studie od screeningu do 6 měsíců
Během studie od screeningu do 6 měsíců
Renální funkce hodnocená pomocí eGFR při screeningu a během studie
Časové okno: Během studie od screeningu do 6 měsíců
Během studie od screeningu do 6 měsíců
Počet sezení PLEX během 3 měsíců od randomizace
Časové okno: Během studie od randomizace do 3 měsíců
Během studie od randomizace do 3 měsíců
Počet dní na dialýze během 3 a 6 měsíců od randomizace
Časové okno: Během studie od randomizace do 3 měsíců a 6 měsíců
Během studie od randomizace do 3 měsíců a 6 měsíců
Podíl pacientů, kteří byli během studie negativní na anti-GBM protilátky/antineutrofilní cytoplazmatické autoprotilátky (ANCA)/anti-GBM protilátky+ANCA
Časové okno: Během studie od screeningu do 6 měsíců
Během studie od screeningu do 6 měsíců
Počet dní s mechanickou ventilací v důsledku onemocnění anti-GBM během 3 měsíců od randomizace
Časové okno: Během studie od randomizace do 3 měsíců
Během studie od randomizace do 3 měsíců
Počet dní na jednotce intenzivní péče (JIP) a počet dní hospitalizace od randomizace do 3 měsíců
Časové okno: Během studie od randomizace do 3 měsíců
Během studie od randomizace do 3 měsíců
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) ze screeningu na 6 měsíců
Časové okno: Při screeningu a v 6 měsících

Všichni pacienti vyplní dotazník HRQoL PROMIS-29, který je spíše univerzálním než pro konkrétní onemocnění specifickým měřítkem.

Měření PROMIS-29 hodnotí intenzitu bolesti pomocí jedné číselné položky hodnocení bolesti 0-10 a sedmi zdravotních domén, z nichž každá používá čtyři položky: fyzické fungování, únava, interference bolesti, deprese, úzkost, schopnost účastnit se sociálních rolí a aktivit a spánek. rušení. Skóre každé domény je převedeno na standardizované skóre, tzv. T-skóre hlášené pro každého pacienta. T-skóre 50 představuje osobu z referenční populace. T-skóre vyšší než 50 ukazuje více z toho, co se měří, a T-skóre nižší než 50 znamená méně toho, co je naměřeno.
Při screeningu a v 6 měsících
Změna zdravotního stavu ze screeningu na 6 měsíců
Časové okno: Při screeningu a v 6 měsících
Všichni pacienti vyplní dotazník EQ-5D-5L, který obsahuje 5 otázek měřících 5 dimenzí zdravotního stavu (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese). Pacienti budou požádáni, aby vybrali odpověď pro každou kategorii, která nejlépe popisuje jejich aktuální zdravotní stav. EQ-5D-5L také obsahuje vizuální analogovou stupnici a pacienti budou požádáni, aby ohodnotili svůj zdravotní stav na stupnici 0-100.
Při screeningu a v 6 měsících
Farmakokinetické (PK) údaje (Cmax) od začátku léčby do 15. dne
Časové okno: Během studie od doby před podáním imlifidázy do 15. dne
Cmax = maximální pozorovaná plazmatická koncentrace imlifidázy po podání dávky.
Během studie od doby před podáním imlifidázy do 15. dne
Farmakodynamický (PD) profil imlifidázy (hladiny IgG v séru) od začátku léčby do 15. dne
Časové okno: Během studie od doby před podáním imlifidázy do 15. dne
Imlifidáza štěpí IgG. PD imlifidázy bude hodnocena jako hladiny IgG v séru. Pro analýzu bude použita validovaná metoda elektrochemiluminiscence (ECL).
Během studie od doby před podáním imlifidázy do 15. dne
Farmakodynamický (PD) profil imlifidázy (složení různých frakcí IgG) od začátku léčby do 15. dne
Časové okno: Během studie od doby před podáním imlifidázy do 15. dne
Imlifidáza štěpí IgG. PD imlifidázy bude hodnocena pomocí elektroforézy na polyakrylamidovém gelu s dodecylsulfátem sodným (SDS-PAGE) pro měření složení následujících frakcí IgG: Intaktní IgG, jednoduše štěpený IgG (scIgG) a Fab'2 frakce.
Během studie od doby před podáním imlifidázy do 15. dne
Hladiny protilátek proti imlifidáze od zahájení léčby imlifidázou do 6 měsíců
Časové okno: Během studie před podáním imlifidázy až 6 měsíců
Platí pouze pro pacienty, kteří dostávají imlifidázu.
Během studie před podáním imlifidázy až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hansa Biopharma AB

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Operations, Hansa Biopharma AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

23. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

2. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

11. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 21-HMedIdeS-24
  • 2022-500121-33-01 (Jiný identifikátor: EU Trial Number)
  • 1005498 (Jiný identifikátor: Integrated Research Application System (IRAS), UK)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anti-Glomerular Basement Membrane Disease

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit