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Un estudio con imlifidasa en la enfermedad anti-GBM (GOOD-IDES-02)

2 de marzo de 2026 actualizado por: Hansa Biopharma AB

Un ensayo de Fase 3 abierto, controlado, aleatorizado y multicéntrico que compara imlifidasa y tratamiento estándar con tratamiento estándar solo en el tratamiento de la enfermedad grave por anticuerpos anti-GBM (enfermedad de Goodpasture)

Un ensayo de Fase 3 abierto, controlado, aleatorizado y multicéntrico que evalúa la función renal en pacientes con enfermedad anti-GBM grave que compara imlifidasa y el estándar de atención (SoC) con SoC solo. Todos los pacientes permanecerán en el ensayo durante 24 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de ser informados sobre el estudio y los riesgos potenciales, todos los pacientes que den su consentimiento informado por escrito se someterán a una evaluación para determinar la elegibilidad para participar en el estudio. Los pacientes serán aleatorizados al tratamiento en una proporción de 1:1 a imlifidasa y SoC o solo SoC.

SoC consiste en una combinación de intercambio de plasma (PLEX), ciclofosfamida (CYC) y glucocorticoides. Para los pacientes aleatorizados al brazo de imlifidasa, el primer PLEX inmediatamente después de la aleatorización se sustituye por la administración de imlifidasa.

Se evaluarán la función renal, los niveles de anticuerpos anti-GBM, los síntomas pulmonares, la seguridad, la farmacocinética/farmacodinámica (PK/PD) y la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL), entre otros.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

50

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité Department of Nephrology and Intensive Care
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Universitaetsklinikum Erlangen - Medizinische Klinik 4
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf, III Department of Medicine and Nephrology
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemania, 81377
        • LMU Klinikum, Medical Clinic IV / Department of Nephrology
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
        • Uniklinik Koeln-Klinik II fuer Innere Medizin
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Alemania, 01307
        • Carl-Gustav-Carus University Hospital, Medizinische Klinik III, Nephrologie
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna, Dept of Medicine III, Division of Nephrology and dialysis
    • Stiermark
      • Graz, Stiermark, Austria, 8036
        • Med Uni Graz / LKH-UNIV Klinikum Graz, Klinische Abteilung fuer Nephrologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Medical University Innsbruck, Dept of Internal Medicine IV (Nephrology and Hypertension)
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Chequia
    • Prague
      • Prague, Prague, Chequia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet, Department of Nephrology
    • Central Jutland
      • Aarhus N, Central Jutland, Dinamarca, 8200
        • Aarhus University Hospital, Renal Medicine and Clinical Medicine
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Dinamarca, 5000
        • Odense University Hospital, Medical Nephrology, Department Y
  • España
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, España, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • UCLA Medical Center Plaza
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Medical Institution
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7155
        • UNC Kidney Center/Division of Nephrology & Hypertension
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
  • Francia
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Grenoble, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Michallon Hospital, Nephrology, Hemodialysis, Apheresis and Kidney Transplantation
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13385
        • University Hospital of Marseille, Nephrology - Renal transplantation service
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Francia, 67091 Cedex
        • Nouvel Hôpital Civil (University Hospital of Strasbourg)
    • Haus-de-France
      • Lille, Haus-de-France, Francia, 59037
        • CHU Lille. Nephrology, dialysis transplantation
    • Normandy
      • Bois-Guillaume, Normandy, Francia, 76130
        • CHU de Rouen, Department of Nephrology,Transplantation, and Hemodialysis
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Francia, 33076 cedex
        • CHU Bordeaux, Hôpital Pellegrin, Service nephrologie, transplantation, dialyse, aphereses
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francia, 31059
        • Hôpital Rangueil, CHU de Toulouse, Department of Nephrology and Organ transplantation
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, Francia, 44000
        • CHU de Nantes, Hôtel-Dieu, Le service de néphrologie et immunologie clinique
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75020
        • Tenon Hospital, Renal intensive care unit
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda, T12 DC4A
        • Department of Renal Medicine, Cork University Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • IRCCS S. Orsola - Malpighi University Hospital - Nephrology, Dialysis and Transplantation Unit (pav 15)
      • Brescia, Italia, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - SC Nefrologia
    • Genova-Liguria
      • Genova, Genova-Liguria, Italia, 16132
        • IRCCS Policlinico San Martino University Hospital, Department of Internal Medicine, Division of Nephrology
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713GZ
        • University Medical Center Groningen, Division of Nephrology
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Radboudumc
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Países Bajos, 2333
        • Leiden University Medical Center, Department of Nephrology
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh, Department of Renal Medicine
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • University College London, Royal Free Hospital, Department of Renal Medicine
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Renal medicine and centre for inflammatory diseases
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital, Dept. of Vasculitis
  • Suecia
      • Huddinge, Suecia, 14186
        • Karolinska University Hospital
      • Linköping, Suecia, 58185
        • Linköping University Hospital
      • Lund, Suecia, 22185
        • Skåne University Hospital, Department of Nephrology
      • Uppsala, Suecia, 751 85
        • Uppsala University Hospital, Department of Medical Sciences, Renal Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Anticuerpos anti-GBM que constituyen una indicación para PLEX a juicio del investigador
  2. Hematuria en tira reactiva y/o sedimento urinario
  3. eGFR (MDRD) <20 ml/min/1,73 m^2
  4. Pacientes ≥18 años
  5. Dispuesto y capaz de dar consentimiento informado por escrito y de cumplir con los requisitos del protocolo del estudio

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de enfermedad anti-GBM más de 14 días antes de la aleatorización
  2. Anuria durante las últimas 24 horas
  3. Cualquier componente de SoC administrado más de 10 días antes de la aleatorización
  4. IgIV en las 4 semanas anteriores a la aleatorización
  5. Antecedentes o presencia de cualquier afección médica o enfermedad que, en opinión del investigador, pueda poner al paciente en un riesgo inaceptable o poner en peligro el propósito del estudio.
  6. Pacientes previamente aleatorizados en el estudio
  7. No apto para participar en el ensayo por cualquier otra razón en opinión del investigador
  8. Embarazo o lactancia

  9. Anticoncepción:

    1. Hombres que no están vasectomizados o abstinentes o con una pareja (en edad fértil) que no desean usar uno de los anticonceptivos altamente efectivos que se enumeran a continuación desde la selección hasta 6 meses después de la interrupción de CYC
    2. Hombres que no están dispuestos a abstenerse de donar esperma de la selección hasta 6 meses después de la interrupción de CYC
    3. Hombres que no están dispuestos a usar un condón durante ninguna forma de relación sexual, independientemente de que la pareja tenga capacidad de procrear desde la selección hasta 6 meses después de la suspensión de CYC
    4. Mujeres en edad fértil que no deseen o no puedan usar al menos un método anticonceptivo altamente efectivo desde la selección hasta 12 meses después de la interrupción de CYC.

    En el contexto de este ensayo, un método altamente efectivo se define como aquel que resulta en una baja tasa de fallas (es decir, menos del 1% por año) cuando se usa de manera constante y correcta, como por ejemplo:

    • anticoncepción hormonal combinada (que contiene estrógeno y progestágeno) asociada con la inhibición de la ovulación (oral/intravaginal/transdérmica)
    • Anticoncepción hormonal de progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación (oral/inyectable/implantable)
    • dispositivo intrauterino (DIU)
    • sistema intrauterino liberador de hormonas (SIU)
    • oclusión tubárica bilateral
    • pareja vasectomizada
    • abstinencia verdadera: Cuando ésta se adecúa al estilo de vida preferido y habitual del paciente. [La abstinencia periódica (como el calendario, la ovulación, los métodos sintotérmicos, posteriores a la ovulación) y la abstinencia no son métodos anticonceptivos aceptables]
  10. Tratamiento previo con imlifidasa o hipersensibilidad conocida a alguno de los excipientes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Estándar de atención (SoC)
SoC consiste en una combinación estandarizada de PLEX, CYC y glucocorticoides.
Procedimiento: Intercambio de plasma (PLEX)
PLEX elimina los anticuerpos anti-GBM patógenos del paciente mediante el reemplazo del plasma deficiente con un líquido de reemplazo.
Otros nombres:
  • EDUCACIÓN FÍSICA
Droga: Ciclofosfamida (CYC)
El principal mecanismo de acción de la ciclofosfamida (es decir, entrecruzamiento de hebras de ADN y ARN) da como resultado la inhibición de la síntesis de proteínas. Por lo tanto, el tratamiento previene la formación de nuevos anticuerpos anti-GBM.
Droga: Glucocorticoides
Los glucocorticoides inhiben el proceso de inflamación.
Experimental: Imlifidasa y estándar de atención (SoC)
  • La imlifidasa se administra por vía intravenosa en una dosis de 0,50 mg/kg durante 30 minutos.
  • SoC consta de una combinación estandarizada de PLEX, CYC y glucocorticoides.
Droga: Imlifidasa
La imlifidasa es una enzima degradante de inmunoglobulina G (IgG) de Streptococcus pyogenes que es altamente selectiva hacia IgG. La escisión de IgG genera un fragmento F(ab')2 y un fragmento Fc homodimérico y neutraliza eficazmente las actividades de IgG mediadas por Fc.
Otros nombres:
  • IdeS, HMED-IdeS
Procedimiento: Intercambio de plasma (PLEX)
PLEX elimina los anticuerpos anti-GBM patógenos del paciente mediante el reemplazo del plasma deficiente con un líquido de reemplazo.
Otros nombres:
  • EDUCACIÓN FÍSICA
Droga: Ciclofosfamida (CYC)
El principal mecanismo de acción de la ciclofosfamida (es decir, entrecruzamiento de hebras de ADN y ARN) da como resultado la inhibición de la síntesis de proteínas. Por lo tanto, el tratamiento previene la formación de nuevos anticuerpos anti-GBM.
Droga: Glucocorticoides
Los glucocorticoides inhiben el proceso de inflamación.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Función renal evaluada por la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) a los 6 meses
Periodo de tiempo: A los 6 meses después de la aleatorización
A los 6 meses después de la aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes con riñón funcionante a los 6 meses
Periodo de tiempo: A los 6 meses después de la aleatorización
A los 6 meses después de la aleatorización
Tiempo hasta el nivel no tóxico de anticuerpos anti-GBM
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la selección hasta los 6 meses
Durante el estudio desde la selección hasta los 6 meses
Exposición a niveles tóxicos de anticuerpos anti-GBM
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta el día 22 y el día 29 respectivamente
La exposición a los anticuerpos anti-GBM se evaluará mediante la evaluación del área bajo la curva de concentración de anticuerpos anti-GBM frente al tiempo.
Desde la aleatorización hasta el día 22 y el día 29 respectivamente
Función renal evaluada por eGFR a los 3 meses
Periodo de tiempo: A los 3 meses de la aleatorización
A los 3 meses de la aleatorización
Proporción de pacientes con riñón funcionante a los 3 meses,
Periodo de tiempo: A los 3 meses de la aleatorización
A los 3 meses de la aleatorización
Proporción de pacientes que experimentan enfermedad renal en etapa terminal (ESRD) dentro de los 6 meses
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 6 meses
Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 6 meses
Proporción de pacientes que mueren debido a la enfermedad anti-GBM dentro de los 6 meses
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 6 meses
Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 6 meses
Cambio en el aclaramiento de creatinina en orina (CrCl) desde la aleatorización hasta los 3 y 6 meses
Periodo de tiempo: En la aleatorización y a los 3 y 6 meses
En la aleatorización y a los 3 y 6 meses
Ratio U-albúmina/creatinina a los 3 y 6 meses (recogida 24h)
Periodo de tiempo: En la selección y a los 3 y 6 meses
En la selección y a los 3 y 6 meses
Cociente U-albúmina/creatinina en la selección y durante el estudio (micción matutina)
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la selección hasta los 6 meses
Durante el estudio desde la selección hasta los 6 meses
Función renal evaluada por eGFR en la selección y durante el estudio
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la selección hasta los 6 meses
Durante el estudio desde la selección hasta los 6 meses
Número de sesiones de PLEX en los 3 meses posteriores a la aleatorización
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la aleatorización hasta 3 meses
Durante el estudio desde la aleatorización hasta 3 meses
Número de días en diálisis dentro de los 3 y 6 meses desde la aleatorización
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 3 meses y 6 meses
Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 3 meses y 6 meses
Proporción de pacientes que dieron negativo durante el estudio para anticuerpos anti-GBM/autoanticuerpos anti-citoplasma de neutrófilos (ANCA)/anticuerpos anti-GBM+ANCA
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la selección hasta los 6 meses
Durante el estudio desde la selección hasta los 6 meses
Número de días con ventilación mecánica debido a la enfermedad anti-GBM dentro de los 3 meses posteriores a la aleatorización
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 3 meses
Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 3 meses
Número de días en la unidad de cuidados intensivos (UCI) y número de días de hospitalización desde la aleatorización hasta los 3 meses
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 3 meses
Durante el estudio desde la aleatorización hasta los 3 meses
Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) desde el cribado hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: En la selección y a los 6 meses

Todos los pacientes completarán el cuestionario HRQoL PROMIS-29, que es una medida universal en lugar de específica de la enfermedad.

La medida PROMIS-29 evalúa la intensidad del dolor mediante un solo elemento numérico de calificación del dolor de 0 a 10 y siete dominios de salud con cuatro elementos cada uno: funcionamiento físico, fatiga, interferencia del dolor, depresión, ansiedad, capacidad para participar en roles y actividades sociales y sueño. disturbio. La puntuación de cada dominio se convierte en una puntuación estandarizada denominada puntuación T informada para cada paciente. Una puntuación T de 50 representa a una persona de una población de referencia. Una puntuación T superior a 50 indica más de lo que se mide y una puntuación T inferior a 50 indica menos de lo que se mide.
En la selección y a los 6 meses
Cambio en el estado de salud desde el cribado hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: En la selección y a los 6 meses
Todos los pacientes rellenarán el cuestionario EQ-5D-5L que consta de 5 preguntas que miden 5 dimensiones del estado de salud (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión). Se les pedirá a los pacientes que seleccionen una respuesta para cada categoría que mejor describa su estado de salud actual. El EQ-5D-5L también contiene una escala analógica visual y se les pedirá a los pacientes que califiquen su salud en una escala de 0 a 100.
En la selección y a los 6 meses
Datos farmacocinéticos (PK) (Cmax) desde el inicio del tratamiento hasta el día 15
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde antes de la administración de imlifidasa hasta el día 15
Cmax = Concentración plasmática máxima observada de imlifidasa después de la dosificación.
Durante el estudio desde antes de la administración de imlifidasa hasta el día 15
Perfil farmacodinámico (PD) de imlifidasa (niveles de IgG en suero) desde el inicio del tratamiento hasta el día 15
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde antes de la administración de imlifidasa hasta el día 15
La imlifidasa escinde la IgG. La PD de imlifidasa se evaluará como niveles de IgG en suero. Para el análisis se utilizará un método de electroquimioluminiscencia (ECL) validado.
Durante el estudio desde antes de la administración de imlifidasa hasta el día 15
Perfil farmacodinámico (PD) de imlifidasa (composición de diferentes fracciones de IgG) desde el inicio del tratamiento hasta el día 15
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde antes de la administración de imlifidasa hasta el día 15
La imlifidasa escinde la IgG. La PD de imlifidasa se evaluará mediante un análisis de electroforesis en gel de poliacrilamida con dodecilsulfato de sodio (SDS-PAGE) para medir la composición de las siguientes fracciones de IgG: IgG intacta, IgG escindida simple (scIgG) y fracción Fab'2.
Durante el estudio desde antes de la administración de imlifidasa hasta el día 15
Niveles de anticuerpos anti-imlifidasa desde el inicio del tratamiento con imlifidasa hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: Durante el estudio desde antes de la administración de imlifidasa hasta 6 meses
Solo aplicable para pacientes que reciben imlifidasa.
Durante el estudio desde antes de la administración de imlifidasa hasta 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hansa Biopharma AB

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Operations, Hansa Biopharma AB

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Actual)

23 de junio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

2 de febrero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

11 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 21-HMedIdeS-24
  • 2022-500121-33-01 (Otro identificador: EU Trial Number)
  • 1005498 (Otro identificador: Integrated Research Application System (IRAS), UK)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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