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Um estudo com imlifidase na doença anti-GBM (GOOD-IDES-02)

2 de março de 2026 atualizado por: Hansa Biopharma AB

Um estudo multicêntrico, controlado, randomizado, de fase 3, comparando a imlifidase e o tratamento padrão com o tratamento padrão isolado no tratamento da doença grave com anticorpos anti-GBM (doença de Goodpasture)

Um estudo aberto, controlado, randomizado, multicêntrico de Fase 3 avaliando a função renal em pacientes com doença anti-GBM grave comparando imlifidase e tratamento padrão (SoC) com SoC sozinho. Todos os pacientes permanecerão no estudo por 24 meses.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Depois de serem informados sobre o estudo e os riscos potenciais, todos os pacientes que fornecerem consentimento informado por escrito serão submetidos a triagem para determinar a elegibilidade para entrada no estudo. Os pacientes serão randomizados para tratamento em uma proporção de 1:1 para imlifidase e SoC ou apenas SoC.

SoC consiste em uma combinação de troca de plasma (PLEX), ciclofosfamida (CYC) e glicocorticóides. Para pacientes randomizados para o braço imlifidase, o primeiro PLEX imediatamente após a randomização é substituído pela administração de imlifidase.

A função renal, níveis de anticorpos anti-GBM, sintomas pulmonares, segurança, farmacocinética/farmacodinâmica (PK/PD) e qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL), entre outros, serão avaliados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

50

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charité Department of Nephrology and Intensive Care
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Universitaetsklinikum Erlangen - Medizinische Klinik 4
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf, III Department of Medicine and Nephrology
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 81377
        • LMU Klinikum, Medical Clinic IV / Department of Nephrology
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
        • Uniklinik Koeln-Klinik II fuer Innere Medizin
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Alemanha, 01307
        • Carl-Gustav-Carus University Hospital, Medizinische Klinik III, Nephrologie
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet, Department of Nephrology
    • Central Jutland
      • Aarhus N, Central Jutland, Dinamarca, 8200
        • Aarhus University Hospital, Renal Medicine and Clinical Medicine
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Dinamarca, 5000
        • Odense University Hospital, Medical Nephrology, Department Y
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • UCLA Medical Center Plaza
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Medical Institution
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7155
        • UNC Kidney Center/Division of Nephrology & Hypertension
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
  • França
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Grenoble, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Michallon Hospital, Nephrology, Hemodialysis, Apheresis and Kidney Transplantation
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, França, 13385
        • University Hospital of Marseille, Nephrology - Renal transplantation service
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, França, 67091 Cedex
        • Nouvel Hôpital Civil (University Hospital of Strasbourg)
    • Haus-de-France
      • Lille, Haus-de-France, França, 59037
        • CHU Lille. Nephrology, dialysis transplantation
    • Normandy
      • Bois-Guillaume, Normandy, França, 76130
        • CHU de Rouen, Department of Nephrology,Transplantation, and Hemodialysis
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, França, 33076 cedex
        • CHU Bordeaux, Hôpital Pellegrin, Service nephrologie, transplantation, dialyse, aphereses
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, França, 31059
        • Hôpital Rangueil, CHU de Toulouse, Department of Nephrology and Organ transplantation
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, França, 44000
        • CHU de Nantes, Hôtel-Dieu, Le service de néphrologie et immunologie clinique
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, França, 75020
        • Tenon Hospital, Renal intensive care unit
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713GZ
        • University Medical Center Groningen, Division of Nephrology
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Radboudumc
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Holanda, 2333
        • Leiden University Medical Center, Department of Nephrology
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda, T12 DC4A
        • Department of Renal Medicine, Cork University Hospital
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40138
        • IRCCS S. Orsola - Malpighi University Hospital - Nephrology, Dialysis and Transplantation Unit (pav 15)
      • Brescia, Itália, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - SC Nefrologia
    • Genova-Liguria
      • Genova, Genova-Liguria, Itália, 16132
        • IRCCS Policlinico San Martino University Hospital, Department of Internal Medicine, Division of Nephrology
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh, Department of Renal Medicine
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • University College London, Royal Free Hospital, Department of Renal Medicine
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Renal medicine and centre for inflammatory diseases
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital, Dept. of Vasculitis
  • Suécia
      • Huddinge, Suécia, 14186
        • Karolinska University Hospital
      • Linköping, Suécia, 58185
        • Linköping University Hospital
      • Lund, Suécia, 22185
        • Skåne University Hospital, Department of Nephrology
      • Uppsala, Suécia, 751 85
        • Uppsala University Hospital, Department of Medical Sciences, Renal Medicine
  • Tcheca
    • Prague
      • Prague, Prague, Tcheca, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Medical University of Vienna, Dept of Medicine III, Division of Nephrology and dialysis
    • Stiermark
      • Graz, Stiermark, Áustria, 8036
        • Med Uni Graz / LKH-UNIV Klinikum Graz, Klinische Abteilung fuer Nephrologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Áustria, 6020
        • Medical University Innsbruck, Dept of Internal Medicine IV (Nephrology and Hypertension)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Anticorpos anti-GBM que constituem uma indicação para PLEX conforme julgado pelo Investigador
  2. Hematúria na vareta e/ou sedimento urinário
  3. eGFR(MDRD) <20 mL/min/1,73 m^2
  4. Pacientes com idade ≥18 anos
  5. Disposto e capaz de dar consentimento informado por escrito e cumprir os requisitos do protocolo do estudo

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico de doença anti-GBM mais de 14 dias antes da randomização
  2. Anúria nas últimas 24 horas
  3. Qualquer constituinte do SoC administrado mais de 10 dias antes da randomização
  4. IVIg dentro de 4 semanas antes da randomização
  5. Histórico ou presença de qualquer condição médica ou doença que, na opinião do investigador, possa colocar o paciente em risco inaceitável ou comprometer o objetivo do estudo
  6. Pacientes previamente randomizados no estudo
  7. Inadequado para participar do estudo por qualquer outro motivo na opinião do investigador
  8. Gravidez ou amamentação

  9. Contracepção:

    1. Homens que não foram vasectomizados ou abstinentes ou com um parceiro (com potencial para engravidar) que não deseja usar um dos contraceptivos altamente eficazes listados abaixo desde a triagem até 6 meses após a descontinuação do CYC
    2. Homens que não estão dispostos a abster-se de doar esperma desde a triagem até 6 meses após a descontinuação do CYC
    3. Homens que não estão dispostos a usar preservativo durante qualquer forma de relação sexual, independentemente do parceiro ter potencial para engravidar desde a triagem até 6 meses após a descontinuação do CYC
    4. Mulheres com potencial para engravidar que não desejam ou não podem usar pelo menos um método contraceptivo altamente eficaz desde a triagem até 12 meses após a descontinuação do CYC.

    No contexto deste estudo, um método altamente eficaz é definido como aquele que resulta em baixa taxa de falha (ou seja, menos de 1% ao ano) quando usado de forma consistente e correta, como:

    • contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio e progestagênio) associada à inibição da ovulação (oral/intravaginal/transdérmica)
    • contracepção hormonal apenas com progestagênio associada à inibição da ovulação (oral/injetável/implantável)
    • dispositivo intrauterino (DIU)
    • sistema de liberação de hormônio intra-uterino (SIU)
    • oclusão tubária bilateral
    • parceiro vasectomizado
    • abstinência verdadeira: quando está de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do paciente. [Abstinência periódica (como calendário, ovulação, métodos sintotérmicos, pós-ovulação) e retirada não são métodos aceitáveis ​​de contracepção]
  10. Tratamento anterior com imlifidase ou hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos excipientes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Padrão de atendimento (SoC)
SoC consiste em uma combinação padronizada de PLEX, CYC e glicocorticóides.
Procedimento: Troca de plasma (PLEX)
O PLEX remove os anticorpos patogênicos anti-GBM do paciente, substituindo o plasma deficiente por um fluido de reposição.
Outros nomes:
  • EDUCAÇAO FISICA
Medicamento: Ciclofosfamida (CYC)
O principal mecanismo de ação da ciclofosfamida (i.e. reticulação de fitas de DNA e RNA) resulta na inibição da síntese de proteínas. Portanto, o tratamento evita a formação de novos anticorpos anti-GBM.
Medicamento: Glicocorticóides
Os glicocorticóides inibem o processo inflamatório.
Experimental: Imlifidase e padrão de atendimento (SoC)
  • A imlifidase é administrada IV em uma dose de 0,50 mg/kg durante 30 minutos.
  • SoC consiste em uma combinação padronizada de PLEX, CYC e glicocorticóides.
Medicamento: Imlifidase
A imlifidase é uma enzima degradadora de imunoglobulina G (IgG) de Streptococcus pyogenes que é altamente seletiva para IgG. A clivagem de IgG gera um fragmento F(ab')2 e um fragmento Fc homodimérico e neutraliza eficientemente as atividades mediadas por Fc de IgG.
Outros nomes:
  • IdeS, HMED-IdeS
Procedimento: Troca de plasma (PLEX)
O PLEX remove os anticorpos patogênicos anti-GBM do paciente, substituindo o plasma deficiente por um fluido de reposição.
Outros nomes:
  • EDUCAÇAO FISICA
Medicamento: Ciclofosfamida (CYC)
O principal mecanismo de ação da ciclofosfamida (i.e. reticulação de fitas de DNA e RNA) resulta na inibição da síntese de proteínas. Portanto, o tratamento evita a formação de novos anticorpos anti-GBM.
Medicamento: Glicocorticóides
Os glicocorticóides inibem o processo inflamatório.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Função renal avaliada pela taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) em 6 meses
Prazo: Aos 6 meses após a randomização
Aos 6 meses após a randomização

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de pacientes com função renal aos 6 meses
Prazo: Aos 6 meses após a randomização
Aos 6 meses após a randomização
Tempo até o nível não tóxico de anticorpos anti-GBM
Prazo: Durante o estudo, desde a triagem até 6 meses
Durante o estudo, desde a triagem até 6 meses
Exposição a nível tóxico de anticorpos anti-GBM
Prazo: Da randomização até o dia 22 e ao dia 29, respectivamente
A exposição a anticorpos anti-GBM será avaliada pela avaliação da área sob a curva de concentração de anticorpo anti-GBM versus tempo.
Da randomização até o dia 22 e ao dia 29, respectivamente
Função renal avaliada por eGFR aos 3 meses
Prazo: Aos 3 meses após a randomização
Aos 3 meses após a randomização
Proporção de pacientes com funcionamento renal em 3 meses,
Prazo: Aos 3 meses após a randomização
Aos 3 meses após a randomização
Proporção de pacientes com doença renal terminal (ESRD) em 6 meses
Prazo: Durante o estudo desde a randomização até 6 meses
Durante o estudo desde a randomização até 6 meses
Proporção de pacientes que morreram devido à doença anti-GBM dentro de 6 meses
Prazo: Durante o estudo desde a randomização até 6 meses
Durante o estudo desde a randomização até 6 meses
Alteração na depuração da creatinina urinária (CrCl) desde a randomização até 3 e 6 meses
Prazo: Na randomização e aos 3 e 6 meses
Na randomização e aos 3 e 6 meses
Relação U-albumina/creatinina aos 3 e 6 meses (coleta 24h)
Prazo: Na triagem e aos 3 e 6 meses
Na triagem e aos 3 e 6 meses
Relação U-albumina/creatinina na triagem e durante o estudo (mudança de urina matinal)
Prazo: Durante o estudo, desde a triagem até 6 meses
Durante o estudo, desde a triagem até 6 meses
Função renal avaliada por eGFR na triagem e durante o estudo
Prazo: Durante o estudo, desde a triagem até 6 meses
Durante o estudo, desde a triagem até 6 meses
Número de sessões PLEX dentro de 3 meses a partir da randomização
Prazo: Durante o estudo desde a randomização até 3 meses
Durante o estudo desde a randomização até 3 meses
Número de dias em diálise dentro de 3 e 6 meses a partir da randomização
Prazo: Durante o estudo desde a randomização até 3 meses e 6 meses
Durante o estudo desde a randomização até 3 meses e 6 meses
Proporção de pacientes negativos durante o estudo para anticorpos anti-GBM/autoanticorpos citoplasmáticos antineutrófilos (ANCA)/anticorpos anti-GBM+ANCA
Prazo: Durante o estudo, desde a triagem até 6 meses
Durante o estudo, desde a triagem até 6 meses
Número de dias com ventilação mecânica devido à doença anti-GBM dentro de 3 meses a partir da randomização
Prazo: Durante o estudo desde a randomização até 3 meses
Durante o estudo desde a randomização até 3 meses
Número de dias na unidade de terapia intensiva (UTI) e número de dias de internação desde a randomização até 3 meses
Prazo: Durante o estudo desde a randomização até 3 meses
Durante o estudo desde a randomização até 3 meses
Mudança na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) desde a triagem até 6 meses
Prazo: Na triagem e aos 6 meses

Todos os pacientes preencherão o questionário de QVRS PROMIS-29, que é uma medida universal e não específica da doença.

A medida PROMIS-29 avalia a intensidade da dor usando um único item de classificação numérica de dor de 0 a 10 e sete domínios de saúde usando quatro itens cada: funcionamento físico, fadiga, interferência da dor, depressão, ansiedade, capacidade de participar de papéis e atividades sociais e sono perturbação. A pontuação de cada domínio é convertida em uma pontuação padronizada denominada T-score relatada para cada paciente. Um T-score de 50 representa uma pessoa de uma população de referência. Um T-score maior que 50 indica mais do que é medido e um T-score menor que 50 indica menos do que é medido.
Na triagem e aos 6 meses
Mudança no estado de saúde da triagem para 6 meses
Prazo: Na triagem e aos 6 meses
Todos os pacientes preencherão o questionário EQ-5D-5L, que compreende 5 perguntas que medem 5 dimensões do estado de saúde (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Os pacientes serão solicitados a selecionar uma resposta para cada categoria que melhor descreva sua saúde atual. O EQ-5D-5L também contém uma escala analógica visual e os pacientes serão solicitados a avaliar sua saúde em uma escala de 0 a 100.
Na triagem e aos 6 meses
Dados farmacocinéticos (PK) (Cmax) desde o início do tratamento até o dia 15
Prazo: Durante o estudo desde antes da administração de imlifidase até o Dia 15
Cmax = Concentração plasmática máxima observada de imlifidase após a administração.
Durante o estudo desde antes da administração de imlifidase até o Dia 15
Perfil farmacodinâmico (PD) da imlifidase (níveis de IgG no soro) desde o início do tratamento até o dia 15
Prazo: Durante o estudo desde antes da administração de imlifidase até o Dia 15
Imlifidase cliva IgG. A DP da imlifidase será avaliada como níveis de IgG no soro. Um método validado de eletroquimioluminescência (ECL) será usado para a análise.
Durante o estudo desde antes da administração de imlifidase até o Dia 15
Perfil farmacodinâmico (PD) da imlifidase (composição de diferentes frações de IgG) desde o início do tratamento até o dia 15
Prazo: Durante o estudo desde antes da administração de imlifidase até o Dia 15
Imlifidase cliva IgG. A DP da imlifidase será avaliada usando uma análise de eletroforese em gel de dodecil sulfato de sódio e poliacrilamida (SDS-PAGE) para medir a composição das seguintes frações de IgG: IgG intacta, IgG de clivagem simples (scIgG) e fração Fab'2.
Durante o estudo desde antes da administração de imlifidase até o Dia 15
Níveis de anticorpos anti-imlifidase desde o início do tratamento com imlifidase até 6 meses
Prazo: Durante o estudo desde antes da administração de imlifidase até 6 meses
Aplicável apenas a pacientes que recebem imlifidase.
Durante o estudo desde antes da administração de imlifidase até 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hansa Biopharma AB

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Operations, Hansa Biopharma AB

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Real)

23 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

2 de fevereiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

11 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 21-HMedIdeS-24
  • 2022-500121-33-01 (Outro identificador: EU Trial Number)
  • 1005498 (Outro identificador: Integrated Research Application System (IRAS), UK)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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