Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie med Imlifidase i anti-GBM-sykdom (GOOD-IDES-02)

2. mars 2026 oppdatert av: Hansa Biopharma AB

En fase 3 åpen, kontrollert, randomisert, multisenterforsøk som sammenligner imlifidase og standard-of-care med standard-of-care alene i behandling av alvorlig anti-GBM-antistoffsykdom (Goodpasture Disease)

En åpen, kontrollert, randomisert, multisenter fase 3-studie som evaluerer nyrefunksjonen hos pasienter med alvorlig anti-GBM-sykdom som sammenligner imlifidase og standardbehandling (SoC) med SoC alene. Alle pasienter vil forbli i forsøket i 24 måneder.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter å ha blitt informert om studien og potensielle risikoer, vil alle pasienter som gir skriftlig informert samtykke gjennomgå screening for å avgjøre om de er kvalifisert til å delta i studien. Pasienter vil bli randomisert til behandling i forholdet 1:1 til enten imlifidase og SoC eller kun SoC.

SoC består av en kombinasjon av plasmautveksling (PLEX), cyklofosfamid (CYC) og glukokortikoider. For pasienter randomisert til imlifidase-armen erstattes den første PLEX umiddelbart etter randomisering med administrering av imlifidase.

Nyrefunksjon, anti-GBM antistoffnivåer, lungesymptomer, sikkerhet, farmakokinetisk/farmakodynamisk (PK/PD) og helserelatert livskvalitet (HRQoL) blant annet vil bli vurdert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet, Department of Nephrology
    • Central Jutland
      • Aarhus N, Central Jutland, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital, Renal Medicine and Clinical Medicine
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Danmark, 5000
        • Odense University Hospital, Medical Nephrology, Department Y
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90024
        • UCLA Medical Center Plaza
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins Medical Institution
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599-7155
        • UNC Kidney Center/Division of Nephrology & Hypertension
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43201
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
  • Frankrike
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Grenoble, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 38043
        • CHU Grenoble Alpes - Michallon Hospital, Nephrology, Hemodialysis, Apheresis and Kidney Transplantation
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13385
        • University Hospital of Marseille, Nephrology - Renal transplantation service
    • Grand Est
      • Strasbourg, Grand Est, Frankrike, 67091 Cedex
        • Nouvel Hôpital Civil (University Hospital of Strasbourg)
    • Haus-de-France
      • Lille, Haus-de-France, Frankrike, 59037
        • CHU Lille. Nephrology, dialysis transplantation
    • Normandy
      • Bois-Guillaume, Normandy, Frankrike, 76130
        • CHU de Rouen, Department of Nephrology,Transplantation, and Hemodialysis
    • Nouvelle-Aquitaine
      • Bordeaux, Nouvelle-Aquitaine, Frankrike, 33076 cedex
        • CHU Bordeaux, Hôpital Pellegrin, Service nephrologie, transplantation, dialyse, aphereses
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrike, 31059
        • Hôpital Rangueil, CHU de Toulouse, Department of Nephrology and Organ transplantation
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, Frankrike, 44000
        • CHU de Nantes, Hôtel-Dieu, Le service de néphrologie et immunologie clinique
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75020
        • Tenon Hospital, Renal intensive care unit
  • Irland
      • Cork, Irland, T12 DC4A
        • Department of Renal Medicine, Cork University Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • IRCCS S. Orsola - Malpighi University Hospital - Nephrology, Dialysis and Transplantation Unit (pav 15)
      • Brescia, Italia, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia - SC Nefrologia
    • Genova-Liguria
      • Genova, Genova-Liguria, Italia, 16132
        • IRCCS Policlinico San Martino University Hospital, Department of Internal Medicine, Division of Nephrology
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713GZ
        • University Medical Center Groningen, Division of Nephrology
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboudumc
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Nederland, 2333
        • Leiden University Medical Center, Department of Nephrology
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spania, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh, Department of Renal Medicine
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • University College London, Royal Free Hospital, Department of Renal Medicine
      • London, Storbritannia, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Renal medicine and centre for inflammatory diseases
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital, Dept. of Vasculitis
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 14186
        • Karolinska University Hospital
      • Linköping, Sverige, 58185
        • Linköping University Hospital
      • Lund, Sverige, 22185
        • Skåne University Hospital, Department of Nephrology
      • Uppsala, Sverige, 751 85
        • Uppsala University Hospital, Department of Medical Sciences, Renal Medicine
  • Tsjekkia
    • Prague
      • Prague, Prague, Tsjekkia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité Department of Nephrology and Intensive Care
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitaetsklinikum Erlangen - Medizinische Klinik 4
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf, III Department of Medicine and Nephrology
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81377
        • LMU Klinikum, Medical Clinic IV / Department of Nephrology
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Uniklinik Koeln-Klinik II fuer Innere Medizin
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Carl-Gustav-Carus University Hospital, Medizinische Klinik III, Nephrologie
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medical University of Vienna, Dept of Medicine III, Division of Nephrology and dialysis
    • Stiermark
      • Graz, Stiermark, Østerrike, 8036
        • Med Uni Graz / LKH-UNIV Klinikum Graz, Klinische Abteilung fuer Nephrologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Østerrike, 6020
        • Medical University Innsbruck, Dept of Internal Medicine IV (Nephrology and Hypertension)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Anti-GBM-antistoffer som utgjør en indikasjon for PLEX som bedømt av etterforskeren
  2. Hematuri på peilepinne og/eller urinsediment
  3. eGFR(MDRD) <20 ml/min/1,73 m^2
  4. Pasienter i alderen ≥18 år
  5. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke og overholde kravene i studieprotokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose av anti-GBM sykdom mer enn 14 dager før randomisering
  2. Anuri siste 24 timer
  3. Enhver bestanddel av SoC gitt mer enn 10 dager før randomisering
  4. IVIg innen 4 uker før randomisering
  5. Anamnese eller tilstedeværelse av enhver medisinsk tilstand eller sykdom som, etter etterforskerens mening, kan sette pasienten i uakseptabel risiko, eller sette formålet med studien i fare
  6. Pasienter tidligere randomisert i studien
  7. Uegnet til å delta i rettssaken av andre grunner etter etterforskerens oppfatning
  8. Graviditet eller amming

  9. Prevensjon:

    1. Menn som ikke er vasektomierte eller avholdende eller med en partner (av fertil alder) som ikke er villige til å bruke en av de svært effektive prevensjonsmidlene som er oppført nedenfor fra screening til 6 måneder etter seponering av CYC
    2. Menn som ikke er villige til å avstå fra å donere sæd fra screening til 6 måneder etter seponering av CYC
    3. Menn som ikke er villige til å bruke kondom under noen form for samleie, uavhengig av om en partner er i fertil alder fra screening til 6 måneder etter seponering av CYC
    4. Kvinner i fertil alder som ikke vil eller ikke er i stand til å bruke minst én svært effektiv prevensjonsmetode fra screening til 12 måneder etter seponering av CYC.

    I sammenheng med denne utprøvingen er en svært effektiv metode definert som de som resulterer i lav feilrate (dvs. mindre enn 1 % per år) når den brukes konsekvent og riktig, for eksempel:

    • kombinert (østrogen- og gestagenholdig) hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning (oral/intravaginal/transdermal)
    • hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen assosiert med hemming av eggløsning (oral/injiserbar/implanterbar)
    • intrauterin enhet (IUD)
    • intrauterint hormonfrigjørende system (IUS)
    • bilateral tubal okklusjon
    • vasektomisert partner
    • ekte abstinens: Når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til pasienten. [Periodisk avholdenhet (som kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder]
  10. Tidligere behandling med imlifidase eller kjent overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Standard-of-Care (SoC)
SoC består av en standardisert kombinasjon av PLEX, CYC og glukokortikoider.
Fremgangsmåte: Plasmautveksling (PLEX)
PLEX fjerner pasientens patogene anti-GBM antistoffer, ved å erstatte mangelfull plasma med en erstatningsvæske.
Andre navn:
  • PE
Legemiddel: Cyklofosfamid (CYC)
Cyklofosfamids viktigste virkningsmekanisme (dvs. kryssbinding av tråder av DNA og RNA) resulterer i hemming av proteinsyntese. Behandling forhindrer derfor dannelse av nye anti-GBM-antistoffer.
Legemiddel: Glukokortikoider
Glukokortikoider hemmer betennelsesprosessen.
Eksperimentell: Imlifidase og Standard-of-Care (SoC)
  • Imlifidase administreres IV som én dose på 0,50 mg/kg over 30 minutter.
  • SoC består av en standardisert kombinasjon av PLEX, CYC og glukokortikoider.
Legemiddel: Imlifidase
Imlifidase er et immunoglobulin G (IgG)-nedbrytende enzym av Streptococcus pyogenes som er svært selektivt overfor IgG. Spaltningen av IgG genererer ett F(ab')2- og ett homodimert Fc-fragment og nøytraliserer effektivt Fc-medierte aktiviteter av IgG.
Andre navn:
  • IdeS, HMED-IdeS
Fremgangsmåte: Plasmautveksling (PLEX)
PLEX fjerner pasientens patogene anti-GBM antistoffer, ved å erstatte mangelfull plasma med en erstatningsvæske.
Andre navn:
  • PE
Legemiddel: Cyklofosfamid (CYC)
Cyklofosfamids viktigste virkningsmekanisme (dvs. kryssbinding av tråder av DNA og RNA) resulterer i hemming av proteinsyntese. Behandling forhindrer derfor dannelse av nye anti-GBM-antistoffer.
Legemiddel: Glukokortikoider
Glukokortikoider hemmer betennelsesprosessen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Nyrefunksjon som evaluert ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) etter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder etter randomisering
6 måneder etter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med fungerende nyre ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder etter randomisering
6 måneder etter randomisering
Tid til ikke-toksisk nivå av anti-GBM antistoffer
Tidsramme: I løpet av studien fra screening opp til 6 måneder
I løpet av studien fra screening opp til 6 måneder
Eksponering for toksisk nivå av anti-GBM antistoffer
Tidsramme: Fra randomisering opp til henholdsvis dag 22 og til dag 29
Eksponering for anti-GBM-antistoffer vil bli vurdert ved å evaluere området under kurven for anti-GBM-antistoffkonsentrasjon versus tid.
Fra randomisering opp til henholdsvis dag 22 og til dag 29
Nyrefunksjon som evaluert av eGFR etter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder etter randomisering
3 måneder etter randomisering
Andel pasienter med fungerende nyre ved 3 måneder,
Tidsramme: 3 måneder etter randomisering
3 måneder etter randomisering
Andel pasienter som opplever nyresykdom i sluttstadiet (ESRD) innen 6 måneder
Tidsramme: I løpet av studien fra randomisering opp til 6 måneder
I løpet av studien fra randomisering opp til 6 måneder
Andel pasienter som opplever død på grunn av anti-GBM sykdom innen 6 måneder
Tidsramme: I løpet av studien fra randomisering opp til 6 måneder
I løpet av studien fra randomisering opp til 6 måneder
Endring i urinkreatininclearance (CrCl) fra randomisering til 3 og 6 måneder
Tidsramme: Ved randomisering og ved 3 og 6 måneder
Ved randomisering og ved 3 og 6 måneder
U-albumin/kreatinin-forhold ved 3 og 6 måneder (24 timers samling)
Tidsramme: Ved screening og ved 3 og 6 måneder
Ved screening og ved 3 og 6 måneder
U-albumin/kreatinin-forhold ved screening og under studie (tom morgenurin)
Tidsramme: I løpet av studien fra screening opp til 6 måneder
I løpet av studien fra screening opp til 6 måneder
Nyrefunksjon som evaluert av eGFR ved screening og under studie
Tidsramme: I løpet av studien fra screening opp til 6 måneder
I løpet av studien fra screening opp til 6 måneder
Antall PLEX-sesjoner innen 3 måneder fra randomisering
Tidsramme: I løpet av studien fra randomisering opp til 3 måneder
I løpet av studien fra randomisering opp til 3 måneder
Antall dager i dialyse innen 3 og 6 måneder fra randomisering
Tidsramme: I løpet av studien fra randomisering til 3 måneder og 6 måneder
I løpet av studien fra randomisering til 3 måneder og 6 måneder
Andel pasienter som var negative under studien for anti-GBM-antistoffer/anti-nøytrofile cytoplasmatiske autoantistoffer (ANCA)/anti-GBM-antistoffer+ANCA
Tidsramme: I løpet av studien fra screening opp til 6 måneder
I løpet av studien fra screening opp til 6 måneder
Antall dager med mekanisk ventilasjon på grunn av anti-GBM sykdom innen 3 måneder fra randomisering
Tidsramme: I løpet av studien fra randomisering til 3 måneder
I løpet av studien fra randomisering til 3 måneder
Antall dager ved intensivavdeling (ICU) og antall dager i innleggelse fra randomisering til 3 måneder
Tidsramme: I løpet av studien fra randomisering til 3 måneder
I løpet av studien fra randomisering til 3 måneder
Endring i helserelatert livskvalitet (HRQoL) fra screening til 6 måneder
Tidsramme: Ved screening og ved 6 måneder

Alle pasienter vil fylle ut HRQoL-spørreskjemaet PROMIS-29 som er et universelt snarere enn sykdomsspesifikt mål.

PROMIS-29-målet vurderer smerteintensitet ved å bruke et enkelt 0-10 numerisk smertevurderingselement og syv helsedomener ved å bruke fire elementer hver: fysisk funksjon, tretthet, smerteinterferens, depresjon, angst, evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter og søvn forstyrrelse. Poengsummen for hvert domene konverteres til en standardisert skåre såkalt T-score rapportert for hver pasient. En T-score på 50 representerer en person fra en referansepopulasjon. En T-score høyere enn 50 indikerer mer av det som måles og en T-score mindre enn 50 indikerer mindre av det som måles.
Ved screening og ved 6 måneder
Endring i helsestatus fra screening til 6 måneder
Tidsramme: Ved screening og ved 6 måneder
Alle pasienter vil fylle ut EQ-5D-5L spørreskjemaet som består av 5 spørsmål som måler 5 dimensjoner av helsestatus (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon). Pasienter vil bli bedt om å velge et svar til hver kategori som best beskriver deres nåværende helse. EQ-5D-5L inneholder også en visuell analog skala og pasientene vil bli bedt om å vurdere helsen sin på en skala fra 0-100.
Ved screening og ved 6 måneder
Farmakokinetiske (PK) data (Cmax) fra behandlingsstart til dag 15
Tidsramme: Under studien fra før administrering av imlifidase til dag 15
Cmax = Maksimal observert plasmakonsentrasjon av imlifidase etter dosering.
Under studien fra før administrering av imlifidase til dag 15
Imlifidase farmakodynamisk (PD) profil (IgG-nivåer i serum) fra behandlingsstart til dag 15
Tidsramme: Under studien fra før administrering av imlifidase til dag 15
Imlifidase spalter IgG. PD av imlifidase vil bli vurdert som IgG-nivåer i serum. En validert elektrokjemiluminescens (ECL) metode vil bli brukt for analysen.
Under studien fra før administrering av imlifidase til dag 15
Imlifidase farmakodynamisk (PD) profil (sammensetning av forskjellige IgG fraksjoner) fra behandlingsstart til dag 15
Tidsramme: Under studien fra før administrering av imlifidase til dag 15
Imlifidase spalter IgG. PD av imlifidase vil bli vurdert ved hjelp av en natriumdodecylsulfat polyakrylamidgelelektroforese (SDS-PAGE)-analyse for å måle sammensetningen av følgende fraksjoner av IgG: Intakt IgG, enkelt spaltet IgG (scIgG) og Fab'2-fraksjon.
Under studien fra før administrering av imlifidase til dag 15
Anti-imlifidase antistoffnivåer fra start av imlifidasebehandling til 6 måneder
Tidsramme: Under studien fra før administrering av imlifidase opp til 6 måneder
Gjelder kun for pasienter som får imlifidase.
Under studien fra før administrering av imlifidase opp til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hansa Biopharma AB

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Operations, Hansa Biopharma AB

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. desember 2022

Primær fullføring (Faktiske)

23. juni 2025

Studiet fullført (Faktiske)

2. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

11. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 21-HMedIdeS-24
  • 2022-500121-33-01 (Annen identifikator: EU Trial Number)
  • 1005498 (Annen identifikator: Integrated Research Application System (IRAS), UK)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere