Ulmende myelom højrisikopatientobservation og longitudinelle indsigtsforsøg (SPOTLIGHT)

Inklusionskriterier:

• Voksen forsøgsperson i alderen ≥ 18 år.

• Diagnose af ulmende myelom i henhold til IMWG-kriterierne, specifikt:

  • Serum monoklonalt protein (IgG eller IgA) på 30 g/l eller mere pr. 24 timer eller urin monoklonalt protein på 500 mg eller mere pr. 24 timer og/eller
  • Klonale knoglemarvsplasmaceller 10-59 % med fravær af myelom-definerende hændelser eller amyloidose

• Højrisiko ulmende myelom defineret som to eller flere ud af fire af følgende kriterier:

  • M-spids større end 2 g/dL
  • Et involveret/uinvolveret fri let kæde-forhold på mere end 20
  • Knoglemarvsplasmacytose større end 20 %
  • Tilstedeværelse af enhver af translokation (4;14), deletion 17p, deletion 13q eller 1q gain ved konventionel cytogenetik/fluorescens in situ hybridisering (FISH) undersøgelser) og/eller
  • En IMWG SMM-score på 9 eller højere ifølge IMWG-risikomodellen for ulmende myelomatose (SMM)
• Diagnose af højrisiko SMM stillet inden for 365 dage efter tilmelding til undersøgelsen. Bemærk: Hvis en patient tidligere havde MGUS eller lav/intermediær SMM - skulle datoen, hvor højrisiko SMM blev diagnosticeret, være inden for 365 dage efter tilmelding til undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse af træk, der ville opfylde diagnostiske kriterier for myelom i henhold til IMWG-kriterierne
• Tilstedeværelse af ekstramedullære plasmacytomer
• Tilstedeværelse af fokale knoglemarvslæsioner eller lytiske knoglelæsioner på billeddannelse udført før screening eller på screening. Tilstedeværelsen af ​​diffus eller pletvis infiltration af marven (uden nogen klare læsioner) på MR vil dog ikke være et eksklusionskriterie. Patienter med 1 fokal marvlæsion på MR, der kan henføres til plasmacelledyskrasi, vil blive udelukket fra undersøgelsen, selvom de ikke opfylder kriterierne for myelom.
• Kreatininclearance på mindre end 40 ml/min.
• Tilstedeværelse af AL-amyloidose (den mængde af oparbejdning, der er nødvendig for at udelukke AL-amyloidose, er efter den behandlende investigators skøn, men investigatoren skal attestere, at de ikke mener, at AL-amyloidose er til stede på tidspunktet for tilmelding. Serum nt-PROBNP anbefales som en del af evalueringen for at konstatere hjerteamyloidose).
• Hæmoglobin på mindre end 11 g/dl, medmindre der er identificeret en klart reversibel årsag til anæmi, hvorefter de kan screenes igen om to måneder, hvis Hgb er større end 11 g/dl.

Bemærk: Hgb-grænseværdierne kan variere mellem institutioner (nedre grænseværdi for Hgb University of Utah for mænd er en Hgb på 14,8, hvilket gør en patient med Hgb på 12,7 til at have en CRAB-funktion). Hvis Hgb er over 10g/dl, men patienten opfylder definitionen af ​​anæmi i henhold til IMWG-kriterierne, i kraft af at dette er mere end 2 g/dl under normalgrænsen, kan investigator beslutte, om der skal ringes til en patient, der overvejes. til screening som havende myelomatose ELLER ulmende myelom og tillade tilmelding til denne undersøgelse.