En undersøgelse af VRG50635 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusionskriterier:

• Har en diagnose af ALS i henhold til Gold Coast Diagnostic Criteria.
• Har enten sporadisk amyotrofisk lateral sklerose (sALS) eller familiær amyotrofisk lateral sklerose (fALS).
• Behandlingsforskningsinitiativ til at helbrede ALS (TRICALS) risikoprofil > -6 og < -2.
• Har langsom vitalkapacitet (SVC) ≥ 75 % af den forudsagte værdi.
• Få en score på 3 eller 4 på emne #3 (Slukning) i den harmoniserede ALS-FRS-R. Deltagere med en score på 3 kan kun tilmeldes med sponsorens godkendelse, hvis de er i stand til sikkert at sluge kapsler.
• Har en kropsvægt ≥ 45 kg og kropsmasseindeks (BMI) ≥ 18 kg/m^2.

Ekskluderingskriterier:

• Har aktiv psykiatrisk sygdom, stofmisbrug, neuromuskulær svaghed, bortset fra ALS, eller enhver anden medicinsk tilstand, der efter investigatorens opfattelse kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller forstyrre indtagelsen eller absorptionen af ​​undersøgelseslægemidlet eller deltagelse for hele studiets varighed.
• Har en historie med ustabil eller svær hjerte-, lunge-, neurologisk, onkologisk, lever- eller nyresygdom eller en anden medicinsk signifikant sygdom end ALS, der udelukker deres sikre deltagelse i denne undersøgelse.
• Har en historie med misbrugsforstyrrelser eller ulovligt stofbrug inden for det sidste år.
• Har en historie med alvorlig infektion (f.eks. lungebetændelse, septikæmi) ≤ 4 ugers screening; infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller behandling med intravenøs (IV) antibiotika, antivirale midler eller antifungale midler inden for 4 uger efter screening; eller kronisk bakteriel infektion (f.eks. tuberkulose), der anses for uacceptabel i henhold til efterforskerens vurdering.

Yderligere protokol-definerede kriterier kan være gældende.